扎根分子砌块,公司精进不休领跑国际。
新药之源,分子砌块为高效研发奠基。药物分子砌块是一种用于设计和 构建药物活性物质的小分子化合物,分子量一般小于 300g/mol。在新药 研发起始的药物发现阶段,新药研发企业需要对成千上万个化合物进行 筛选和评估,从中探寻各方面均符合成药要求的化合物作为临床候选物。 分子砌块的作用,主要在于可通过化学合成相互连接,得到新化合物, 以用于进行大量的试验筛选和优化,最终确定临床候选物。分子砌块使 用量一般从毫克级到百千克级别,对结构及性能的多样性要求高,产品 技术含量与附加值普遍较高。分子砌块的核心壁垒,在于企业的化学合 成及工艺优化能力,以及对于全球新药研发趋势的了解程度,以便提前 对砌块进行布局和开发。通常来说大体量、差异化程度高的分子砌块库 搭建难度高企,完备的分子砌块库可以助力新化合物的快速合成与发现, 提高药物研发的效率,降低药物研发的成本。
药物研发全球加码,分子砌块市场空间广阔。作为医药行业创新之源, 新药研发对人类健康和生命安全有着重大意义。近年来,新药研发市场 增长趋势稳定,研发支出不断攀升。根据 Evaluate Pharma 数据,2014- 2019 全球新药研发支出从 1450 亿美元增长至 1860 亿美元,复合增长率 达 5.1%,未来几年研发支出有望保持持续增长。据哈佛医学院健康政策 系 Richard G. Frank 在《New estimates of drug development costs》中报 道,全球医药研发支出中约有 30%用于药物分子砌块的购买和外包,据 此估算 2019 年全球分子砌块市场规模为 558 亿美元。在研发支出持续 上涨的拉动下,2024 年分子砌块全球市场规模有望达到 633 亿美元。

全球多家企业布局分子砌块,药石科技特色突出。分子砌块领域海外企 业创立时间久,如 SigmaAldrich、Enamine 及 AstaTech 等企业拥有近 20- 50 多年历史。这类企业业务综合性强,覆盖性广,品类齐全,涵盖基础 研究、医疗诊断和制药产业链的各个环节,且具有很强的全球分销网络体系,处于主导地位。近些年国内也涌现出一批具有代表性且具竞争优 势的分子砌块公司,增速快,呈现一定的规模,但大多数企业仍然存在 产品品类少,无特色砌块,技术壁垒低等痛点。相比而言,由于多年深 耕,公司在分子砌块领域独具优势,分子砌块新颖性、高成药性、高合 成壁垒、高效率等核心优势突出,目前已成为全球最大、品类扩展最为 丰富且为数不多能提供吨级砌块产品的分子砌块龙头企业之一。
分子砌块实力雄厚,砌块库壮大开启加速度。依托在药物化学、分子模 拟和有机合成方面的强大技术优势,经过多年的持续耕耘,公司已在新 颖分子砌块的设计与合成方面积累起足够的领先优势。当前分子砌块数 已由 2017 年 3 万+拓展到当前 16 万+,涉及 63 个分子砌块系列,其中 可实现两周内快速交付的分子砌块超过 25000 个,可供应公斤级以上的 分子砌块数超过 3500 个。分子砌块研发设计能力逐年攀升,每年新增设 计数目逐年增加,分子砌块库壮大开启加速度。丰富且逐渐扩大的分子 砌块库快速满足不同客户的多样化差异需求。通过持续的技术及经验积 累,公司在分子砌块领域龙头地位有望进一步巩固。

分子砌块品类丰富,构筑核心竞争优势。目前,公司在药物分子砌块领 域的主要产品按化学结构分类主要包含芳香杂环类、常见饱和脂环类、 四元环类、特殊饱和环类以及其他杂类。不同化学结构的产品具备差异 化用途。芳香杂环类主要在药物分子中充当母核的作用;常见饱和脂环 类药物主要用作连接基团或调节分子理化性质、药代动力学性质等;四 元环类、特殊饱和环类药物分子砌块在药物分子中的作用与常见饱和脂 环类药物分子砌块类似,但因其独特的空间构象得到广泛的应用。其中, 特殊饱和环类合成难度最高,技术壁垒高企、毛利水平高,是新药研发 的热点和未来公司的重点发展方向。分子砌块品类不断丰富、完备,推 动公司分子砌块业务持续精进。
聚焦源头创新,前沿探索助力成长。手性类化合物、含氟化合物一直是 药物研发的热门砌块。近年来公司着力研究手性类化合物,依托不对称 合成技术,搭建起一个涵盖近 3 万个手性化合物的分子砌块库,其中库存手性化合物超过 3500 个。同时自 2021 年起,继续加大对手性类化合 物研究投入,新增 SFC 仪器 2 台,XPRD 设备 1 台,以满足日益增长的 手性产品制备、纯化和鉴定需求。并且继续加大对氟化学的研究,目前 已经能够将四氟化硫(SF4)、氟化氢(HF)等应用于小量研发、中试开 发和放大生产,提升在该领域的竞争力。针对目前近 700 个临床前、临 床 I 至 III 期及部分上市的化合物展开系统研究,新增 1000 余个热门分 子砌块,基本上覆盖热门靶点化合物,如 KARS、SHP2、BTK、GLP-1 等抑制剂的关键片段,助力客户加速新药研发。前沿领域不断激活、突 破,推动公司分子砌块全球领先水平。
龙头地位稳固,助推业绩腾飞。随着全球需求持续上涨,叠加产品认可 度、竞争力持续上升,各品类分子砌块销售收入实现快速上涨,总收入 从 2013 年的 0.39 亿增长至 2019 年的 6.46 亿,CAGR 高达 60%。2021 年公斤级以上药物分子砌块迅速起量,收入达 8.94 亿,同比增长 11%, 公斤级以下产品收入达 2.46 亿,同比增长 27.2%。就产品竞争力而言, 公斤级以下产品偏实验室属性,核心价值在于目标分子砌块的可及性, 因此毛利率相对较高,稳定在 70%以上,2021 年达 72%;而公斤级以上 产品主要用于临床后期以及商业化放大,由于产品工艺较为成熟且客户 价格敏感度提升,整体毛利率相对更低,2021 年达 39.4%,较上年同期 +1.3pct,主要系公司在大规模生产阶段持续优化工艺、降本增效所致。
