对于建立我国罕见病多元保障模式，研究人员有如下政策建议：
第一条，进一步加强国家基本医保的基石作用，承担起罕见病医疗保障的主要责任。我 国的基本医保是全民医疗保障的基石，对于罕见病患者的医疗保障也负有不可推卸的责任。虽 然基于“保基本”的政策定位，基本医保将非常昂贵的罕见病医药技术全部纳入有困难，但也 还是应该尽可能将罕见病医疗费用纳入报销。目前医保通过谈判准入不断纳入罕见病医药技术， 这是非常好的形势，未来希望管理部门能制定更具弹性的政策，在不干扰“保基本”原则的前 提下适当提高罕见病药品定价准入的“宽松度”，包括对罕见病医药纳入谈判目录的费用限制 问题、罕见病经济学评价的价值判断阈值问题、罕见病医药的预算影响可接受限度问题等建立 倾斜性解决策略，从而尽可能纳入罕见病药品，缓解患者的负担。
基本医保纳入后，另一重要问题时国谈药落地问题。现实中，有些新药虽然通过谈判进 入了国家医保目录，但后续的入院、处方、购药、报销都面临困难，使得患者难以获得处方和 报销，以至耽误治疗。由于罕见病的患者人数少、医院和医生对其不熟悉等原因，罕见病国谈 药的落地问题就更加明显，受具体政策的影响更加显著。例如，有些地区将罕见病药品费用纳 入药占比等考核过程，极大影响了罕见病国谈药的进院和处方。因此管理部门需要对罕见病药 品予以特别关注，帮助罕见病国谈药能顺利落地惠及患者。
第二条，建立罕见病专项保障基金，对于基本医保尚不能纳入的罕见病医药进行报销给付。 虽然通过国家医保的努力，越来越多的罕见病医药技术被纳入医保目录中。但由于罕见病及的 特点，其医药技术的价格（尤其是创新技术）通常远高于常见病医药技术，因此必然会有相当 部分的罕见病医药技术在一定时间内难以被纳入基本医保，从而给患者造成极为沉重的经济负 担。 因此，在基本医保之外建立罕见病专项保障机制是有必然性的。具体路径有商业保或专 项基金账户等选项。基于本研究，商保和罕见病之间的固有矛盾难以协调，因此建立罕见病专 项基金更为合理。事实上，我国各地的罕见病保障试点政策，大都选择了建立罕见病专项基金 （或包含罕见病的专项基金）模式。
在罕见病专项基金的建设和运行方面，各地的试点政策提供了宝贵经验。以浙江和江苏 的试点为例，以当地参保人每人每年筹资 2 元的水平即可对 4-5 种尚未纳入基本医保的罕见病 医药产品进行报销给付，且基金能运行安全顺利。以此推导，罕见病专项基金只要能筹资当地 每人每年 0.5 元的资金水平，就能为 1 种罕见病医药提供保障，具体实施中可基于筹资水平确 定保障的品种和数量。 为保证纳入罕见病专项基金的病种和医药品的合理性，应该由管理部门组织成立专家委 员会，统一制定更新。为避免过多罕见病药品的竞争和拥挤，建议优先选择罕见病患者人群较 小、且严重危害健康的病种，同时纳入的医药技术需要有明确的疗效和可靠的安全性。具体管 理可参考国家医保新药准入管理的流程，建立企业申报、专家评议、价格谈判等步骤的定价和 准入规范。
另一点需要讨论的，是罕见病专项基金和基本医保的衔接机制。如前所言，罕见病医药 最终应该纳入基本医保中，从而能获得稳定的保障。在罕见病医药尚未进入基本医保前，通过 专项基金机制予以支付，对于患者是福音，但也可能导致医药厂商不愿意离开专项基金（因其 支付价格较高），从而形成僵化的格局。因此，在基本医保和专项保障基金之间需要建立顺畅 的衔接机制，罕见病医药在专项保障基金中支付一段时间后，应该逐步降低价格并积累数据， 从而最终能纳入基本医保。
第三条， 精准识别贫困程度较高的罕见病患者，通过制度安排化解自付负担。罕见病医 疗费用高昂且个体差异大，在经过基本医保和专项基金等机制的报销给付后，患者仍需要承担 一定的自付费用。这部分费用对于真正贫困的患者或用药量较大的患者依然较为沉重，容易引 发贫困加深的风险。研究调研中发现，部分患者就是因为难以负担自费部分而放弃了治疗。为 此，在罕见病医疗保障模式中必须兼顾贫困患者自付部分的纾困问题。 研究者建议，可通过有效的制度衔接来化解此类风险。目前，我国医保体系中对于自付 部分已经建立了补充保障机制，包括城镇居民医保中的大病保险机制，当前蓬勃发展的惠民保 项目，以及对于贫困人口的医疗救助机制。此外，我国还有不少社会慈善组织对于贫困的罕见 病患者及其家庭进行着救助。可见，对于罕见病患者自付费用部分我国社会中已经存在有多样 的纾困支持机制，如果能在管理部门的协调下整合各方力量对贫困罕见病患者予以保障，就能 起到良好的保障效果。
第四条， 稳妥实现罕见病保障制度更迭，确保患者治疗延续。近年来部分地区试点政策 中对一些国家医保尚未覆盖的罕见病药品建立了保障制度，但随着国家医保待遇清单政策推进， 此类地区试点政策面临着清退，同时往往难以建立其他保障方式进行衔接。很多罕见病都是需 要持续性治疗的遗传性疾病，如果出现保障断裂、用药停顿可能导致较为严重的健康风险。因 此建议对该问题予以重视，一方面考虑延缓对于地区罕见病保障试点政策的清退，在新保障制 度建立前能继续保持已有保障，一方面要确保新保障制度的待遇水平与已有政策持平衔接。最 后，则是希望能加速建立全国统一的罕见病保障制度，确保各地区待遇公平，以建立我国罕见 病完整的社会保障体系。 结语。经过近一年的研究探讨，本研究基于多种研究方式对我国罕见病多元保障机制和 模式进行了探讨。这方面的工作具有非常鲜明的时代特征和现实意义。随着我国社会经济的发 展，为罕见病患者人群提供高质量的医疗保障，是全社会共同的呼声和必须承担的责任。罕见 病保障体系的建设是非常复杂的工作，本研究只是初涉其中，未来还需要在各个方面继续努力， 使之更为深入可行。希望本研究的结果和思考，能对我国罕见病多元保障机制的建设提供有益 的信息，为推动罕见病保障工作的发展贡献一分力量。
