在 2023 年中国药物临床试验机构的 TOP20 排名中（以作为组长单位的非BE 数量排名），头部机构的集中度相对明显。
一、药物临床试验登记数量趋势 从近 7 年的数据来看，我国药物临床试验登记数量持续上升，其中 2017 年至2018 年和2022年至2023 年的增长较为明显，同比增长率分别达到 61.2%和 27.1%，2022 年可能受疫情影响增速放缓，同比增长仅 1.1%。2023 年共计登记 4225 个药物临床试验，2023 年的增速明显加快。2017-2023 年登记的中国药物临床试验，药品类型方面一直是化药占主导地位。从近7 年的数据来看化药临床试验登记数量持续增加（主要是 BE 试验），其中 2018 和 2023 年增长最快，同比分别增长68.9%和 30.0%；2023 年化药临床试验登记数量高达 3222 项试验，占比药物临床试验登记总数的76.3%；近 7 年生物制品的临床试验数量除 2022 年略有下降外，其他年份都保持增长，其中2023 年增长迅速，同比增长 18.9%；近 7 年中药的临床试验数量保持在 54-84 项范围内波动，2023 年中药的临床试验数量为 73，处于中位。
二、药物临床试验分期占比情况 2023 年临床 1 期、2 期、3 期、4 期和 BE 试验的登记数量均有不同程度的增长，其中4 期和BE试验的增长幅度最大，同比增长分别为 47.1%和 40.5%。近 7 年（2017-2023 年）BE 试验登记数量一直占临床试验登记总数的大部分，2023 年 BE 试验数量高达 2110 项，占比 49.5%。表明仿制药仍在药品临床试验领域占据重要地位。 BE 试验是推动临床试验数量增加的一个重要因素，主要源于国内仿制药质量和疗效一致性评价政策的执行。一致性评价与带量采购挂钩，加之带量采购成为新常态，BE 试验数量将会持续增长。2023年3期临床试验数量增长显著，首次突破 500 项，预计后期中国新药上市申请数量也会增加。2023 年1期临床试验数量也有明显增加，同比增长 15.3%，这正是中国制药行业转向创新药物研发的结果。
三、药物临床试验范围分析 通过近 7 年我国药物临床试验 2 期和 3 期登记数量占比可以看出，2017-2021 年国际多中心试验占比整体呈缓慢上升趋势，我国新药研发逐渐趋向国际化。但近年来受疫情等因素影响，国际多中心试验占比上升趋势停止，2021-2023 年国际多中心试验的占比开始明显下降。
四、药物临床试验申办者 TOP20 2023 年药物临床试验申办者 TOP20 中，恒瑞医药以 84 项临床试验占据榜首，其次为正大天晴和齐鲁制药，分别以 70 项和 55 项临床试验占据第二和第三名。2022 年上榜的上海复宏汉霖、扬子江药业等企业 2023 年未上榜；2023 年新上榜的企业有荣昌生物、杭州和泽坤元等。2023 年中国药物临床试验（不包含 BE 试验）申办者 TOP20，恒瑞医药仍以78 个临床试验数量占据首位。原本在 2023 年中国药物临床试验申者 TOP20 榜上有名的企业，剔除BE 试验数量后，存在排名严重下降或落榜的现象。由此可见，目前仿制药仍然占据我国医药研发的重要地位。
五、药物临床试验机构 TOP20 在 2023 年中国药物临床试验机构的 TOP20 排名中（以作为组长单位的非BE 数量排名），头部机构的集中度相对明显。其中，北京肿瘤医院以 88 个非 BE 试验的数量位居榜首，然而其近五年的非BE试验牵头完成率仅为 7.31%。紧随其后的是北京大学人民医院，非 BE 试验数量达到75 个，其5 年内的牵头完成率为 28.73%。值得注意的是，在 2023 年的非 BE 试验机构 TOP20 中，安徽医科大学第二附属医院在近 5 年牵头完成率位最高，合计牵头 90 个非 BE 试验，完成率高达 68.89%。
2023 年中国药物临床 BE 试验机构 TOP20 中，河南中汇心血管病医院以102 个试验数量排名第一，近 5 年牵头的 BE 试验完成率达 67.17%。其次，安徽济民肿瘤医院以 68 项BE 试验占据排名的第二位，近 5 年牵头的 BE 试验完成率达 78.11%。另外，在 2023 年 BE 试验机构 TOP20 中，近5 年牵头完成率最高的为温州医科大学附属第二医院，共计牵头 107 个 BE 试验，完成率达 79.44%。对比近五年的机构试验完成率，BE 试验的机构平均完成率为 71.39%，而非BE 试验的机构平均完成率仅为 29.63%。这一显著差异表明，非 BE 试验的难度和风险显然远高于 BE 试验，其完成率甚至不到BE试验的一半。
近年来抗肿瘤药物的研究十分活跃，大量抗肿瘤新药进入临床试验阶段。以开展临床试验的新药数量统计，2023 年抗肿瘤药物临床试验占比高达 23.8%，排名第一，与 2022 年（抗肿瘤药物临床试验占比36.5%）相比明显下降，表明新药研发领域盲目跟风，肿瘤热门癌种临床试验扎堆现象有所改变；2023年新药临床试验数量排名第二和第三的治疗领域分布分别为消化系统疾病和呼吸系统疾病药物，与2022年（消化系统疾病和呼吸系统疾病药物的临床试验占比分别为 6.8%和 8.4%）相比显著提高。
2023 年中国新药临床试验靶点 TOP10 中（以开展临床试验的药物数量统计），GLP-1R 和CD3 并列排列第一，都有 21 个品种开展临床试验。GLP-1R 是胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体，结合GLP-1 后能够刺激胰岛素的分泌，抑制胰高血糖素的分泌，从而促进葡萄糖的代谢、降低血糖，还能够延缓胃排空并抑制食欲，因此，GLP-1R 已成为减重和治疗 2 型糖尿病的重要靶点。目前 CD3 靶向药研究最多的就是双抗，CD3 双抗能够使 CD3+ T 细胞重定向靶向杀伤癌细胞，已获批的 CD3 双抗均是用于血液瘤治疗。2023年中国新药临床试验靶点 TOP10 中，除 GLP-1R、JAK1 和 TYK2 以外都属于肿瘤领域的靶点，JAK1 和TYK2属于治疗免疫系统疾病的靶点，2023 年均有 9 个品种开展临床试验。
近 5 年中国新药临床试验靶点 TOP10 中（以开展临床试验的药物数量统计），排行第一的是PD-L1，共有 73 个品种开展临床试验。以 PD-1、PD-L1 单抗为代表的免疫检查点抑制剂是近5 年来肿瘤领域临床试验的热门研究方向，已广泛应用于黑色素癌、肺癌等多种类型肿瘤，极大地提高了肿瘤患者的生存率。对比 2023 年和近 5 年的中国新药临床试验靶点 TOP10，以 GLP-1R、JAK1 和TYK2 为靶点的药物临床试验热度明显增加，表明中国药企开始向糖尿病、免疫系统疾病等非肿瘤领域发力，未来有望改变肿瘤热门靶点临床试验扎堆现象。新药研发回归临床需求，已成为新药研发领域的普遍共识；以临床实际需求驱动创新，才是可持续发展的多方共赢。另外，从各靶点的研发阶段来看，GLP-1R 和HER2 等靶点已趋于成熟，而 CD19、CD3 等靶点则正处于研发热潮，未来极有可能会展现出发展潜力。
