2024 年药审中心通过药品加快上市注册程序，加强与申请人的 沟通交流，缩短药物研发与技术审评时间，加快临床急需新药好药上 市。
药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质 量的疾病且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据 表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等，申请人可以在Ⅰ、 Ⅱ期临床试验阶段，通常不晚于Ⅲ期临床试验开展前申请适用突破性 治疗药物程序。对于纳入突破性治疗程序的药物，其临床试验期间沟 通交流包括首次沟通交流、因重大安全性问题/重大技术问题而召开 的会议、药物临床试验关键阶段会议以及一般性技术问题咨询等，药 审中心优先配置资源进行沟通交流，加强指导并促进药物研发。 2024 年共收到突破性治疗药物程序申请 337 件，同意纳入突破 性治疗药物程序 91 件（84 项适应症，见附件 6），占申请数量的 27.00%， 较 2023 年增加 30.00%。
药物临床试验期间，治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾 病以及公共卫生方面急需的药品，药物临床试验已有数据显示疗效并 能预测其临床价值的，以及应对重大突发公共卫生事件急需的疫苗或者国家卫生健康委员会认定急需的其他疫苗，经评估获益大于风险的， 可基于替代终点、中间临床终点或早期临床试验数据而附条件批准上 市。附条件批准上市的目的是缩短药物临床试验的研发时间，使其尽 早应用于无法继续等待的危重疾病或公共卫生方面急需的患者。
2024 年共有 37 件药品注册申请（27 项适应症）附条件批准上 市，其中 18 项适应症为首次批准上市，9 项适应症为已上市药品增 加适应症（见附件 7）。同时，在 2024 年，共有 9 项附条件批准的适 应症完成确证性研究，转为常规批准。 自 2020 年《药品注册管理办法》（总局第 27 号令）实施以来， 共有 187 件药品注册申请（135 项适应症）附条件批准上市，包括抗 肿瘤药物、新冠疫苗及治疗药物、血液系统疾病药物等，其中抗肿瘤 药物数量最多，占比 82.22%，共有 28 项附条件批准的适应症完成确 证性研究，转为常规批准。
药品上市许可申请时，对于以下具有明显临床价值的药品，可以 申请适用优先审评审批程序：（一）临床急需的短缺药品、防治重大 传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药；（二）符合儿童生理 特征的儿童用药品新品种、剂型和规格；（三）疾病预防、控制急需 的疫苗和创新疫苗；（四）纳入突破性治疗药物程序的药品；（五）符 合附条件批准的药品；（六）国家药监局规定其他优先审评审批的情 形。适用优先审评审批程序的上市注册申请的审评时限由常规程序的 200 日缩短为 130 日，其中临床急需境外已上市罕见病用药的审评时 限为 70 日。
2024 年共纳入优先审评审批注册申请 124 件（88 个品种），同比 增加 14.81%；2024 年按照优先审评审批程序批准 110 件注册申请（74 个品种，其中 2 个品种新准上市后，同年又 批准新适应症）上市，同比增加 29.41%。
自 2020 年《药品注册管理办法》（总局第 27 号令）实施以来， 共有 496 件药品注册申请纳入优先审评审批程序，包括抗肿瘤药物、 皮肤及五官科药物、内分泌系统药物等，其中抗肿瘤药物数量最多， 占比 42.54%。
