科济药业是一家专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新 CAR-T 细胞疗法公司。 公司历史最早可以追溯至 2014年成立的科济生物，经上市前的一系列调整，科济生 物成为科济药业的附属公司。公司自成立之初就专注于治疗实体瘤和血液恶性肿瘤 的创新细胞疗法，现已内部开发多项新技术以及拥有全球权益的产品管线，包括升 级版的全人源靶向 BCMA CAR-T 等，是全球创新和差异化细胞疗法的领导品牌之一。
1.1、雄厚的技术实力成就全球领先的核心管线
公司利用先进的内部抗体平台，通过全人源噬菌体展示库和改进的杂交瘤技术， 识别并优化对肿瘤靶点具有更高特异性和更高稳定性的抗体片段，从而在没有肿瘤 靶点的情况下降低 CAR-T 细胞的自动激活，控制细胞因子释放的水平。同时，公司 也在积极开发创新技术以帮助降低 CRS、神经毒性及在靶脱瘤毒性的风险，并提高 过继性细胞疗法的适用性，从提高实体瘤疗效、提高细胞治疗安全性、扩大患者可 及性和提高靶点可用性等多方面提升 CAR-T 在疾病治疗中的效果。
基于内部抗体平台，公司开发了针对多靶点、多适应症的候选产品，目前有 2 款核心产品进入 II 期临床试验阶段。其中，进展最快的针对复发/难治多发性骨髓瘤 的 BCMA CAR-T 产品泽沃基奥仑赛注射液（Zevor-cel，代号 CT053）在临床试验 中展现出良好的安全性和疗效，目前已经在中国申报上市，有望在 2023 年上市贡献 收入。另外一款针对胃癌/食管胃结合部腺癌及胰腺癌的靶向 Claudin18.2 的 CAR-T 产品CT041也在开展 I/II 期临床试验。
1.2、公司股权结构集中
公司创始人李宗海博士及其一致行动人通过直接和间接方式 合计持有公司 37.77%的股权，是公司的实际控制人；GIC、鸿创医学、浙江佐力等 亦是公司的重要股东。合理的股权结构既保证了公司治理的独立性，也能带动核心 人才的积极性。
1.3、公司管理层经验丰富
公司多位研发负责人均拥有丰富的药企或科研院校工作经历，是公司研发创新 的中坚力量。公司联合创始人、董事会主席李宗海先生系中南大学预防医学学士、 复旦大学病原生物学博士，曾担任上海市肿瘤研究所国家重点实验室生物疗法研究 组组长、上海交通大学附属仁济医院教授及博士生导师，科研经历十分丰富。李宗 海先生发表了全球第一篇针对 GPC3、Claudin 18.2和 EGFR/EGFRvIII 的 CAR-T细 胞疗法论文，是 CAR-T 细胞疗法领域的领军人物之一。
1.4、充沛的现金流保证持续的创新研发投入
目前公司尚无产品获批上市，也未有产品销售的收益。公司在 2022 年 H1 的净 亏损为 3.76 亿元人民币，较 2021 年同期减少 40.18 亿元，主要是因为 2022H1 不 再有因优先股转为普通股导致的上市发行予投资者的金融工具的公平值亏损和上市 费用计入。在剔除上述非现金项目及一次性事件后，2022H1 及 2021 年的经调整净 亏损分别为 3.53 亿元和 5.49 亿元。目前公司绝大部分的经营亏损来自于研发开支和行政开支。2022H1 及 2021 年 研发投入分别为3.16/5.02亿元，同比增长80.0%/78.1%，主要用于支持临床试验的 员工人数、员工成本、测试及生产开支增加。
截至 2022 年 6 月 30 日，科济药业现金储备达 27.40 亿元人民币(含现金及现金 等价物、定期存款等)，其中包含公司股份首次公开发售所得款项余额 18.46 亿元。 公司通过 IPO 实现了较大规模的融资额，我们认为足以支撑公司未来研发支出以及生产设施建设的正常推进。
科济药业在 CAR-T 领域深耕超过 8 年，核心竞争壁垒优势明显。公司在内部开 发了突破性 CAR-T 技术和拥有全球权利的潜在革命性产品，以解决 CAR-T 治疗实 体瘤疗效不佳，安全性有待提高和治疗成本过高等当前 CAR-T 细胞疗法行业所面临 的重大挑战。作为全球首个成功识别、验证和报告 Claudin 18.2（CLDN18.2）和 glypican-3（GPC3）作为 CAR-T 疗法的合理肿瘤相关抗原(分别用于胃癌、胰腺癌 和肝细胞癌)的公司，科济药业已成为全球实体瘤 CAR-T 细胞疗法领域的佼佼者和领跑者。
CAR-T 细胞疗法：革命性的癌症治疗方案.CAR-T 疗法即嵌合抗原受体 T 细胞免疫疗法（Chimeric Antigen Receptor TCell Immunotherapy），通过基因工程手段在体外改造修饰人的 T 细胞，使其表达 特定嵌合抗原受体(CAR)，再经体外扩增后回输到患者体内，通过特异性识别肿瘤 细胞表面抗原，以 HLA 非依赖方式清除靶细胞。
在组成 CAR 的三个功能域中，胞外结构域包含的抗原识别结构域是 CAR 特异 性结合肿瘤抗原的基础，已上市的前 7 款 CAR-T 产品均采用了由单克隆抗体的轻链 （VL）和重链（VH）连接而成的鼠源单链可变片段（scFv）作为抗原识别结构域， 保留有抗体对抗原的特异性和亲和力。胞内结构域中的共刺激域可实现协同刺激分 子和细胞内信号的双重活化，使 T 细胞持续增殖并释放细胞因子；信号转导结构域 则发挥 T 细胞信号转导功能包括穿孔素和颗粒酶的释放，导致靶肿瘤细胞死亡。
相比小分子化药和抗体药物，CAR-T 细胞疗法的优势在于（i）是活的 T 细胞： 结构中的共刺激域可促进其在患者体内的增殖与活化，维持并持续有效长达数周或 数月；（ii）高适应性：通过 scFv对靶抗原的识别结合不依赖 MHC抗原呈递，降低 免疫逃逸；多样化的 CAR-T 技术可适应多种肿瘤相关靶点与不利的肿瘤微环境，更 有效的抗肿瘤疗效而避免其他昂贵的治疗；（iii）治愈潜力：CAR-T 细胞具有免疫 记忆功能，具有及时识别并杀死复发癌细胞的潜力，可克服耐药或复发，有望完全 根除肿瘤细胞。
2.1、CT053有望成为多发性骨髓瘤“Best-in-Class”CAR-T产品
多发性骨髓瘤 (Multiple Myeloma, MM)是由于单克隆浆细胞恶性增生、广泛浸 润并分泌大量单克隆免疫球蛋白（M 蛋白），从而引起的广泛骨质破坏、反复感染、 贫血、高钙血症、高粘滞综合症及肾功能不全等一系列临床表现的血液系统恶性疾 病。其占血液恶性肿瘤的 10%以上，占血液系统肿瘤死亡人数的 15%-20%，是仅 次于弥漫性大 B 细胞淋巴瘤和白血病的全球第三大常见血液系统恶性肿瘤。据 Globocan统计，2020年全球新发MM病例约17.6万，占全球新发癌症病例的1%。
据弗若斯特沙利文和 Kantar Health 统计，2021 年美国、中国、欧洲五国和日 本这四大市场的 MM 患病人数分别约为 14.8 万、12.6 万、12.2 万和 2.8 万人。源于 人口增长及老龄化趋势，加上早期较为有效的治疗方法和新药物的应用，患者生存 时间显著延长，在美国、欧洲和日本形成了一个庞大而又稳定的 MM 市场。中国将 成为接下来十年内患者数增加最快的国家，年复合增长率高达 8%，到 2030 年患病 人数有望增长到 26.6 万人，成为全球最大的 MM 患者市场。 值得一提的是，尽管随着医疗手段的提升，在欧美等发达国家 MM 的死亡率有 所降低，据 Cancer statistics 统计，2011-2017 年间美国 MM 患者的五年生存率为 55.6%，仍显著低于淋巴瘤和白血病等其他血液系统恶性肿瘤。而且目前的治疗手 段无法彻底治愈 MM，高危患者预后较差、目前缺乏有效治疗手段，中位生存期仅 5.6-11.2 个月。
根据 GlobalData 测算，从 2017 开始全球 8 个主要国家（美国、欧洲 G5、中国 和日本，8MM= 8 major markets）的 MM 市场已接近 150 亿美元，预计将以 6.7% 的年复合增长率增长，在 2027 年有望达到 278 亿美元。其中中国 MM 市场从 2017 年的 6.7 亿美元增长到 2027 年的 41.4 亿美元，年复合增长率高达 20.3%。
MM 治疗亟需革命性治疗方案,近年来，随着蛋白酶体抑制剂（PIs, 如硼替佐米和伊沙佐米）、新型免疫调节 剂（ImiDs, 如来那度胺和沙利度胺）、单克隆抗体（如靶向 CD38 的达雷妥尤单抗 和依妥昔单抗）等一系列新药的成功研发和投入市场，多发性骨髓瘤的治疗取得了 重大进展，患者的生存时间显著延长，但现有 MM 治疗方案仍存在较大局限性，突 出显示了对治疗时长短、有效且疗效持久的 MM 治疗方法的迫切需求。
靶向 BCMA 的 CAR-T 疗法带来新的曙光。BCMA（B cell maturation antigen）是一种肿瘤坏死因子（TNF）受体超家族 成员的膜蛋白，特异性地在浆细胞和成熟 B 淋巴细胞的表面表达。BCMA 的过表达 和激活状态与 MM 疾病进程明确相关，在 60%-70%的 MM 病例中均能发现 BCMA 的高表达，且 BCMA 的表达量随着 B 淋巴细胞的分化逐渐增加，在多发性骨髓瘤的 疾病进程中也逐步递增，因此被认为是 MM 药物开发的理想靶点之一，有望改变患 者的治疗现状。
目前仅有极少数靶向 BCMA 的新型 MM 疗法，如 GSK 的 ADC 抗体偶联药物 Blenrep（上市后在近期撤市，ORR~41%，n=325）、强生的 BCMAⅹCD3 双特异 性抗体 Teclistamab（已上市，ORR~63%，n=165）、BMS/Bluebird 的 CAR-T 疗 法 Abecma（已上市，ORR~73%, n=128）和传奇生物的 CAR-T 疗法 Carvkyti（已 上市，ORR~98%, n=97）。其中 BCMA CAR-T 细胞疗法因展现出的对 MM 尤其是 复发难治 MM 的卓越治疗潜力，吸引了国内外创新药企的广泛研究兴趣。
CT053 展示优异疗效和安全性。 凭借李宗海博士及其团队在 CAR-T 细胞疗法领域多年的深厚积累，科济药业开 发了全人抗 BCMA 自体 CAR-T 产品 CT053。经过基因修饰，CT053 可表达融合了 具有高亲和力的全人源 BCMA 特异性单链片段（scFv）25C2 的 CAR，其免疫原性 降低而安全性提高，兼具了良好的疗效和安全性，相继获得了美国 FDA 的“再生医 学先进疗法（RMAT）”及孤儿药称号、欧洲 EMA 的“优先药物（PRIME）”及孤 儿药产品称号、以及中国 CDE 的“突破性治疗药物品种”称号。
科济药业的 BCMA CAR-T 细胞疗法 CT053 在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤上 展现出了深入且持久的疗效和良好的安全性。据2022年美国血液病学会（ASH）年 会上公布的 Lummicar-1 最新临床试验结果表明，在治疗 102 例 R/R MM 患者中位 随访时间为 9 个月时，CT053 的总缓解率（ORR）值达到 92.2%，完全缓解率 （CR/sCR）达到 45.1%，9 个月的无进展生存（PFS）率达到 84.6%。接受治疗的 病人发生 3 级及以上细胞因子风暴（CRS）的几率仅为 6.9%，未发生 3 级及以上神 经毒性（ICANS）。
相比于强生与辉瑞开发的靶向CD3与BCMA/GPRC5D的新一代双抗药物Teclistamab、Talquetamab和Elranatamab，CT053 在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的有效性方面拉开了较大差距（ORR：90.2% vs. 63.0-70.0%，CR/sCR：45.1%vs.20.5%-39.0%），且 VGPR高达85.3%，未来随着随访时间的延长，CR/sCR有望得到进一步提升；在安全性方面则差别不大。与同类靶向BCMA的CAR-T竞品相比，CT053也展现出了良好的竞争优势。 相较传奇生物/杨森已上市的“Best-in-Class”BCMA CAR-T产品Carvkyti，在有效性方面 CT053虽略有落后（ORR：90.2%vs.97.9%，CR/sCR：45.1%vs83%），但仍有提升空间。安全性方面，CT053的CRS发生率、3级及以上CRS发生率与Cilta-cel相当，在ICANS发生率上明显低得多（2%vs.21%），没有3级及以上ICANS，且未观察到在Carvkyti和Abecma用药后可能出现的帕金森特征神经毒性。
2.2、CT041：全球首个进入临床II期的实体瘤CAR-T管线
晚期胃癌治疗亟需全新靶点与治疗方案 胃癌是全球第三致死率的恶性肿瘤。根据 WHO 国际癌症研究机构（IARC） 《2020 全球癌症报告》统计，2020 中国胃癌患病人数约为 478,508 人，位列全球 首位；年龄标化发病率（age-standardized incidence rates, ASIR）为每十万人中 20.6 人，在全球排名靠前。在胃癌领域，尽量已有多款针对 HER2 或 PD-1/PD-L1 靶点的药物上市，但考虑到胃癌患者的 HER2 阳性突变率较低（6%-29.5%），PD1/PD-L1 单药治疗效果有限，现有治疗手段对晚期胃癌的疗效不尽人意，五年生存 率只有 5~20%。 CLDN18.2 有望成为新一代胃癌治疗靶点 CLDN18.2 （Claudin18.2）蛋白是 Claudins 紧密蛋白家族的 24 个成员之一。 Claudins 蛋白一般由 4 个跨膜结构域构成，其 NH2 端和 COOH 端位于胞内，在胞 外具有两个环状域，是控制细胞间分子流动的上皮和内皮紧密连接的主要成分。
CLDN18.2 一般在正常胃细胞中发现，是高度选择性的胃谱系标记物，表达于 短周期分化细胞，不表达于胃黏膜的干细胞区。在肿瘤细胞中，CLDN18.2 是一种 泛癌靶点蛋白，在胃癌、胰腺癌、胆囊及胆道癌、食管癌等多种瘤种中均频繁异位 激活和过表达，如在约 70-80%胃癌与约 60%胰腺癌患者瘤组织中高度表达；同时 癌细胞组织间隙的松散结构使得 CLDN18.2 暴露于细胞疗法和抗体大分子药物下变 为可能。这种限制表达使得 CLDN18.2 成为理想的新一代抗肿瘤治疗靶点。
CT041 有望成为全球“First-in-Class”靶向 CLDN18.2 CAR-T 产品，公司联合创始人李博士在全球率先发现并报道了 CLDN18.2 和 GPC3 作为肿瘤 相关抗原，用于 CAR-T 疗法治疗胃癌/胰腺癌和 HCC。其中，CLDN18.2 特异性CAR-T 候选产品 CT041 在胞外域结构设计上采用了全人源化的 CLDN18.2 单链抗 体，优化的 scFv 提高了 CAR-T 细胞的稳定性和结合亲和力，有助于提高 CAR-T 细 胞的疗效和安全性；胞内域则包含了一个 CD28 共刺激阈和一个 CD3ζ 信号域。同 时采用了创新的 FNC（FC+NabPaclitaxel）预处理方案增强 CAR-T 细胞的渗透和 抗肿瘤效果。
公司已将 CT041 推进到治疗 CLDN18.2 阳性胃癌/食管胃结合部腺癌及胰腺癌 的关键临床 II 期阶段，成为全球首个拥有验证 CAR-T 细胞疗法治疗实体瘤概念的临 床数据的公司。CT041 临床进度在靶向 CLDN18.2 的 CAR-T、单抗、双抗和 ADC 候选产品中也位于全球领先地位，仅次于安斯泰来的靶向 CLDN18.2 的单抗候选药 物 Zolbetuximab (IMAB362)。同时公司也布局了全球首个人源化 CLDN18.2 单抗候 选药物 AB011，已进入临床 I 期，有望与 CT041 形成互补，在未来抢占更大市场份 额。
CT041 在治疗晚期胃癌中展现出光明前景。根据公司在 2022 年 ASCO 会议上披露的临床试验数据显示，CT041 对至少二 线治疗失败或不耐受的 CLDN18.2 表达阳性的晚期胃癌/食管胃结合部腺癌 （GC/GEJ）患者展现出了卓越的安全性和良好的疗效：在 14 例接受 2.5×108 或 3.75×108 CAR-T 细胞治疗的 GC/GEJ 患者中，中位随访时间 8.8 个月，有 8 例 （57.1%）在 CT041 首次输注后的首次肿瘤评估即达到部分缓解，基于研究者评估 ORR 和 DCR 分别为 57.1%和 78.6%。mPFS 和中位总生存期（mOS）分别为 5.6个月和 10.8 个月。 安全性方面，未发生剂量限制性毒性或治疗相关死亡。13 例患者发生 2 级 CRS， 仅有 1 例患者发生 4 级 CRS，与患者自身的疾病负担相关，且在使用糖皮质激素治 疗后完全恢复。未发生 ICANS 或胃肠道黏膜损伤。
从数据来看，CT041 在治疗≧3 线胃癌的疗效优于化疗、PD-L1 和小分子 TKI 等传统推荐治疗手段，在客观缓解率 ORR、mPFS 和 mOS 方面均取得显著提升。 相比于靶向 HER2 的 ADC 新型疗法如 Enhertu（DS-8201），CT041 也表现出更优 的 ORR 和相当的 PFS。考虑到 CAR-T 在肿瘤负荷较低的早线治疗可能具备更好的 疗效，未来 CT041 顺利获批上市并挺进早线治疗，可能会彻底改变胃癌等难治性实 体瘤的治疗模式。 CT041 在胰腺癌治疗中初露锋芒 针对同样是 CLDN18.2 高表达且缺乏较好针对性药物靶点的胰腺癌，在美国进 行的 Ib 期临床试验（NCT04404595）中， CT041 针对既往至少接受过一种前线治 疗的胰腺癌患者也展现出初步疗效，在 80%（4/5）的疾病稳定（4 例胰腺癌患者） 患者中观察到了肿瘤的缩小，未来有可能代表胰腺癌治疗新的突破方向。
尽管 CAR-T 疗法已经在血液肿瘤领域显示出显著的治疗效果，逐渐成为继手术、 放疗、化疗之后的第 4 种肿瘤治疗方法，但限于发展时间较短以及技术本身特点， CAR-T 细胞疗法的开发和临床应用尚有不少未被满足的需求。凭借自身在 CAR-T 细胞治疗的深厚积累，科济药业从研发与技术创新、产能布 局等方面进行了深度布局，有望突破并解决上述 CAR-T 细胞治疗发展中所面临的瓶 颈，同时也在积极对外需求商业化合作机会，力争未来在产品出海上市后，能够迅 速放量带来商业回报。
3.1、致力技术研发创新与产品升级
为了提高患者的可及性，科济药业打造了多个独居匠心的 CAR-T 设计技术平台， 有望克服现有 CAR-T 产品的诸多缺点，实现细胞疗法的进一步升级和突破。 CycloCAR®-提高实体瘤疗效：针对 T 细胞的募集、存活和增殖这一 CAR-T 细 胞疗法在实体瘤治疗中的重要限制，科济药业开发出下一代的 CycloCAR® (Cytokine and Chemokine Loaded CAR，细胞因子和趋化因子负载的嵌合抗原受体)， 通过设计表达细胞因子 IL-7（白介素-7）和趋化因子 CCL21，显著增强针对实体瘤 CAR-T 细胞的疗效。其中 IL-7 作为一种细胞因子，可以增强 CAR-T 细胞的增殖和 存活，而 CCL21 作为一种趋化因子，可以驱动淋巴细胞和树突状细胞募集到肿瘤部 位。
在体内研究中，在三种实体瘤模型并且是无需环磷酰胺预处理的条件下， CycloCAR-T 细胞显示出优于传统 CAR-T 细胞或 7x19 CAR-T 细胞（共表达 IL-7 和 CCL19）的优越治疗效果。CycloCAR-T 细胞还可以抑制具有异质抗原表达的肿瘤 组织的生长，甚至可以诱导肿瘤的完全缓解。从机制上讲，IL-7 和 CCL21 显著改善 了肿瘤中 CAR-T 细胞和树突状细胞的存活和浸润。此外，免疫组化证实 CCL21 还 可以抑制肿瘤的血管生成。
THANK-uCAR®-扩大患者可及性：敲除 B2M 基因是避免宿主 T 细胞对同种异 体 CAR-T 细胞排异的常用策略，但容易引发宿主 NK 细胞的排异，导致同种异体 CAR-T 细胞的增殖和持久性降低。针对这个问题，科济药业开发了 THANK（Target to Hinder the Attack of NK 细胞）-uCAR 技术，通过将一种识别 NK 细胞表面蛋白NKG2A 的 CAR 装载到同种异体 CAR-T 细胞中来阻止宿主 NK 细胞的攻击。可在 NK 细胞存在下获得比 TCR/B2M 双敲除同种异体 T 细胞更好的存活和增殖能力。
sFv-ε 的 T 细胞疗法-提高安全性和适用性：科济药业开发了由 GPC3 靶向的 scFv 和 CD3ε 亚单位组成的全 T 细胞受体(TCR)复合物提供动力的 sFv-ε 的 T 细胞 疗法，可与其他 TCR 亚单位（TCRα、TCRβ、CD3γ、CD3δ 及 CD3ζ）形成功能性 TCR 复合物，重定向 T 细胞以非 MHC 依赖性方式杀伤肿瘤细胞。此外，通过共表 达 IL-7 细胞因子来增强 T 细胞的增殖和存活，从而有望获得更优越的抗肿瘤疗效、 T 细胞持久性和免疫记忆。
LADAR®-提高靶点可用性：为了使不可成药的靶点转化成可成药靶点，提高药 物靶点可用性，科济药业开发了LADAR®（Local Action Driven by Artificial Receptor） 技术，其中目标基因的细胞内转录由一个人工受体控制，该受体在细胞内结构域中 含有转录因子。一旦 LADAR®受体的胞外结构域与触发抗原（如 Claudin18.2、 GPC3 等）结合，转录因子就会被切割并转移到细胞核，从而触发目标基因（如 CAR、细胞因子或任何需要的治疗介质）的表达。
LADAR-CAR 通路需要用于 LADAR®的触发抗原和用于 CAR 识别的目标抗原的 同时存在，才会诱导治疗性蛋白的表达，从而导致治疗性蛋白在局部发挥作用（如 杀死目标细胞），能够显著减少副作用的风险，如在同一正常组织中不同时表达这 两种抗原的在靶脱瘤毒性。同时，LADAR®系统也是开发 CAR-T 细胞的强大工具， 可以降低在靶脱瘤毒性并扩大靶向可用性，有潜力使更多的靶点可用于细胞治疗。 科济药业将上述多种独有的技术平台结合，在精准免疫细胞治疗领域布局了多 条创新型研发管线，例如采用了 CycloCAR®技术的 CT048 和 KJ-C2113，以及采用 了THANK-uCAR®技术的CT0590和KJ-C2114。除了目前已进入IIT阶段的CT0590， 多数采用了新型 CAR-T 设计技术平台的产品管线尚处于临床前研究阶段。
3.2、中美端到端生产实现降本增效
目前公司在上海拥有 2 个细胞临床疗法 GMP 生产工厂，徐汇的临床研究 GMP 生产基地每年可支持 200 名患者的 CAR-T 治疗，而在金山的占地约 7,600 平方米的 国内首个 CAR-T 细胞商业化 GMP 生产基地，在 2019 年获得了中国发放的首张 CAR-T 细胞疗法的药品生产许可证，预计每年可支持多达 2,000 名患者的 CAR-T 治 疗。 在北美，公司也已完成北卡罗来纳州达勒姆的三角研究园（Research Triangle Park ，RTP）GMP 生产工厂建设并成功获得地方当局颁发的合规证书，具备每年 为 700 名患者生产产品的能力，以支持临床试验和早期商业化的生产设施建设。同 时公司正在推进临床生产运营，包括 CT053 和 CT041 从上海生产工厂向 RTP 生产 工厂的技术转移。上海工厂也已获美国FDA允许供应慢病毒载体用于制造CT041和 CT053细胞产品，以支持美国的临床试验，从而有望大大降低 CAR-T的生产成本。
3.3、推进细胞治疗产品商业化合作
针对公司的核心产品CT053 和 CT041，科济药业也在积极计划和推进针对早线 治疗的临床试验。凭借多款核心产品出色的临床数据，以及持续不断的创新研发能力，科济药业 已经与 HK Inno.N (KOSDAQ: 195940)达成产品许可协议，将 CT032 (CD19 CART)与 CT053 (BCMA CAR-T)这两款产品在韩国市场的权益特许给对方，获得总计 5000 万美金的里程碑付款，以及至多两位数百分比的基于产品净销售额的特许权使 用费。2023 年 1 月，公司与华东医药达成合作协议，授予后者 CT053 中国大陆地 区的独家商业化权益，并获得2亿的首付款和不超过10.25亿人民币的里程碑付款。
公司同时也在继续与领先的研究机构和制药公司在技术和产品方面建立更多的 合作，随着 CT041 与 CT053 更多关键 II 期临床数据的揭示，我们认为未来公司有望与跨国药企达成合作，借助对方全球领先的商业化能力和销售渠道快速打开海外 市场，通过全球销售获得高额收入和利润。
由于公司各产品管线处于不同临床阶段，我们主要基于已经进入关键 II 期临床、 有望在 1-2 年内上市并实现销售放量的核心产品，采用 DCF 绝对估值对科济药业进 行估值。 1) CT053 细胞疗法 根据 Cancer Statistics 和 ASH 2020 年报告数据，2020 年美国 MM 新发病例 32,415人，存量患者144,922人，新进入1-5线治疗的患者分别占36.7%、13.4%、 4.5%、1.1%和 0.3%，另有占存量患者约 44.0%的 63,784 人因处于缓解期、治疗间 隙、或复发后难治未接受任何治疗。2020-2025 年复合增长速率为 2.5%左右。我们 假设 2025-2030 年间美国 MM 患者存量患者数和接受各线治疗的人数增长速率保持 在 2.5%，计算出 2030 年美国 MM 患者在不同治疗情形下对应的数量。
根据上述假设测算，从 2023 年 CT053 上市到 2030 年，伴随着产品从末线逐 渐推进至前线，其全球销售有望为科济药业带来约 92.3 亿港元的峰值年收入。考虑 到科济药业商业化初期的生产和销售成本会略高，我们假设CT053净利润率从2023 年的 30%起，每年增长 1%，直到 2028 年有望达到 35%的稳态净利润率。用 CT053 的净利润代替自由现金流，根据 DCF 估值，假设永续增长率为-20%， 估值当前日期为 2023 年 2 月 2 日，得出相对应的 WACC 为 5.79%，我们给予科济 药业的核心产品 CT053 在 2023 年对应市值 152.6 亿港元。
2) CT041 细胞疗法 根据科济药业招股书披露的 NCCR和弗若斯特沙利文数据，2019年中国胃癌新 发病例 45.58 万人，预计到 2024 年有望达到 52.58 万人，2019-2024 年复合增长速 率为 2.9%，并进一步增至 2030 年的 61.38 万人，2024-2030 年复合增长速率为 2.6%。2019 年美国胃癌新发病例 2.75 万人，预计到 2024 年与 2030 年将分别达到 3.07 万人与 3.48 万人，2019-2024 年与 2024-2030 年复合增长速率分别为 2.8%与 2.1%。欧洲五国的胃癌发病人数保持相对稳定，2019 年胃癌新发病例 4.50 万人， 预计到 2024 年与 2030 年将分别达到 4.55 万人与 4.56 万人，2019-2024 年与 2024- 2030年复合增长速率分别为 0.2%与 0.1%。
根据上述假设测算，从 2025 年 CT041 上市到 2030 年，伴随着产品从末线逐 渐推进至前线，其全球销售有望为科济药业带来约 85.1 亿港元的峰值年收入。考虑 到科济药业商业化初期的生产和销售成本会略高，我们假设CT041净利润率从2025 年的 35%起，每年增长 1%，直到 2030 年有望达到 40%的稳态净利润率。用 CT041 的净利润代替自由现金流，根据 DCF 估值，假设永续增长率为-20%， 估值当前日期为 2023 年 2 月 2 日，得出相对应的 WACC 为 5.79%，我们给予科济 药业 CT041 在 2023 年对应市值 153.5 亿港元。
（本文仅供参考，不代表我们的任何投资建议。如需使用相关信息，请参阅报告原文。）
