艾昆纬发布了《生物制药行业2023年研发全球趋势：活动，生产力和推动者》这篇报告。以下是对该报告的简单概括，更多内容请前往原报告进行下载查看。随着全球医疗保健系统在大流行后重新平衡，生物制药行业在 2020 年和 2021 年分别创下历史新高后，已恢复了 COVID-19 之前的投资、管道活动和新药上市水平。
美国生命科学公司的生物制药投资流和交易活动恢复到 在大流行期间两年活动增加后，大流行前的水平。 2022 年对美国公司的风险资本投资下降了 39%，但仍比 2019 年 的水平高出 25%，而对欧洲公司的投资在 2022 年下降了 74%， 比 2019 年的水平低 47%。 美国的风险投资交易活动和投资流量仍高达421亿美元，低于2021 年的548亿美元，但高于2019年的273亿美元。
在过去五年中，交易活动在地理上发生了变化，包括更多总部位于 中国和韩国的公司，而更少的欧洲公司。虽然北美公司仍然是交易 数量最多的公司，但在五年期间略有下降。 2022 年的交易活动恢复到大流行前的水平，与 2019 年相比， 研发合作减少了 25%。 15家最大的制药公司在2022年的研发支出投资创纪录地达到1380亿 美元，自2017年以来增长了43%，占其记录销售额的18.8%。 从 2021 年到 2022 年，制药公司之间的交易数量下降了 25%， 涉及新兴生物制药公司与大公司的交易比例有所增加。
包括 IPO、后续资金和风险资本投资在内的生物制药资金在大流行 期间两年上升后，于 2022 年放缓。 活动水平仍超过2019年的水平，尽管融资类型的组合已经改变 ，IPO活动明显减少。 交易活动的变化反映了所投资公司类型、治疗重点和所在地的变 化。 专注于 COVID-19 的初创企业在 2020 年和 2021 年期间资金有 所增加，但最近几个月有所放缓。 总部设在中国和欧洲的公司的交易速度比美国公司要慢得多。
对于接受资金的公司，位于 美国在 2020 年和 2021 年大幅上升，但由于欧洲、中国和其他国 家的资金水平上升，美国在整体交易中的份额下降。 与上一年相比，2022 年美国公司的融资水平下降了 39%， 但仍比 2019 年高出 25%。 欧洲公司在 2020 年的资金比 2019 年的水平增加了一倍多，但 此后两年出现了下降。在 2018 年和 2019 年，欧洲公司平均获 得 152 亿美元的总资金，而 2022 年的水平约为 78 亿美元的一 半。2020-2022年的三年平均值现已超过260亿美元。
总部位于中国的公司在 2020 年和 2021 年的交易份额和绝对价 值有所上升，然后在 2022 年下降了 59%，比 2019 年的水平 低 11%。 按地域划分的 2022 年交易份额是对大流行期间异常趋势的修正， 还是这些关键创新中心的更持续转变，还有待观察。
研发管道在 2022 年持平，从第一阶段到监管提交，有 6，147 种 产品正在积极开发中，在过去两年中增长了 2%，但自 2017 年以 来增长了 49%。 非罕见癌症的临床开发管道在 2022 年增长了 7%，但自 2020 年 以来，罕见癌症的开发趋于平稳或略有下降，这可能反映了制药 公司开始远离罕见癌症。 肿瘤学的发展更侧重于实体瘤，比去年增长了5%，而血 液癌药物的开发在2022年下降了4%。 神经病学研究集中在阿尔茨海默氏症和帕金森氏症上，抑郁症和 其他心理健康状况变得越来越重要。 对罕见疾病的关注 - 除了罕见癌症 - 反映在研发管道中，其中包括 900多种分子，靶向越来越多的罕见疾病之一，这些疾病通常没有 或非常有限的治疗方法。
超过900种下一代生物治疗药物目前正在研发中，其活性正在 增加 CAR T和NK细胞疗法以及基因编辑和核酸疫苗。2022年，超过40%的 下一代生物治疗药物用于肿瘤学，为癌症治疗带来了巨大的希望。 目前有超过2，800家公司或组织为研发管道做出贡献。总部位于中 国的公司目前占管道的15%，高于十年前的4%，而欧洲和日本的 份额分别降至23%和6%。 新兴生物制药公司（EBP） - 定义为每年研发支出低于2亿美 元，年销售额低于5亿美元的公司 - 是 负责研发管道中三分之二的分子，高于2017年的51%和2002年的 三分之一。 新兴的生物制药药物开发正在迅速上升，特别是在总部位于中国 的公司中，其份额现已超过欧洲。总部位于美国的公司占EBP开发 的近一半，而欧洲和日本在过去十年中EBP管道的份额有所下降。
研发管道在 2022 年持平，从第一阶段到监管提交，有 6，147 种 产品正在积极开发中，过去两年增长 2%，自 2017 年以来增长 49%。 自大流行开始以来，这种增长放缓可能是由于开发活动的延迟，因 为 COVID-19 和新变种自 2020 年以来对社会造成了一系列破坏。 肿瘤学仍然是该管道的重点，包括38%或2，331种产品，在过去五 年中以10.5%的复合年增长率增长。 神经病学继续占管道的 11%，在 2021 年小幅下降后，正在开发的 产品数量增长至 699 种。
自2017年以来复合年增长率最高的治疗领域是眼和耳部疾病（ 20.7%），主要集中在眼部抗新生血管产品和罕见眼部疾病的治疗 上。 疫苗的复合年增长率自2017年以来排名第二（14.1%），近年来 重点关注COVID-19疫苗和流感。 正在开发的胃肠道疾病产品占管道的7%，在过去五年中复合 年增长率为9.9%。人们越来越关注罕见的胃肠道疾病和肝脏疾 病。
非罕见癌症的临床开发管道在 2022 年增长了 7%，但自 2020 年 以来，罕见癌症的开发趋于平稳或略有下降，这可能反映了制药 公司开始远离罕见癌症。 2022 年，39% 的肿瘤学管线正在开发中，用于罕见癌症，低于 2021 年的 41% 和五年前的 46%。 针对非罕见癌症的靶向小分子和生物技术疗法继续增长，但在罕见 癌症中增长有限甚至下降。这些包括许多新的免疫肿瘤学治疗、检 查点抑制剂和激酶抑制剂。
尽管下一代生物治疗药物在整个肿瘤学管线中所占的份额较小， 但这些细胞、基因和RNA疗法为癌症治疗的更精确性提供了有前 途的工具，特别是在罕见癌症中，其中四分之一正在开发的产品 是下一代。 由于许多这些靶向或下一代治疗与基因突变或其他生物标志物有关 ，因此伴随诊断的使用可能会变得更加普遍，以在癌症患者中提供 更精确和有效的治疗。
即使大流行持续到 2022 年，临床试验活动也非常有弹性，非 COVID 试验活动比 2021 年下降了 2%，但 恢复大流行前的增长率，比2019年增长8%。 COVID-19试验推动了近期传染病试验的增长，非COVID-19活动侧 重于各种其他疾病。 由于 COVID-19 注册人数的下降，2022 年临床试验受试者总 数降至 180 万。 在过去两年中，mRNA疫苗的开发速度加快，并扩展到COVID-19以 外的多种疾病领域。
肿瘤学试验的启动量在 2022 年达到了历史最高水平，比 2018 年 增长了 22%，主要集中在罕见的癌症适应症上。 其他重要疾病领域的临床试验开始量于2022年恢复到大流行前 的水平。 抑郁症的审判开始高出68% 大流行前，迷幻药在 25 年的试验开始中近 2022% 进行了测试 。 黑人/非裔美国人和西班牙裔患者的临床试验代表性在过去十年中 有所下降，尽管它在治疗领域差异很大。
即使大流行持续到 2022 年，临床试验活动也非常有弹性，但 非 COVID 试验活动比 2021 年下降 2%，但恢复了大流行前的 增长率，比 2019 年增加了 8%。 2021 年和 2022 年，COVID-19 试验开始分别占总数的 10% 和 6%。 计划中的非COVID-19 II期和III期试验比2021年下降了2%，I期下 降了1%，但仍超过了大流行前的试验开始水平。 2021年计划开工的两位数增长与2020年试验延迟有关，原因 是 COVID-19中断，虽然活动已恢复到更正常的趋势，但并非所有 2021年报告的计划试验都将在年底前开始，因此应谨慎解释近年来 的试验开始趋势。
传染病试验显示，非COVID-19在2020年初开始下降，同时出现了 第一批COVID-19试验。 到 2020 年年中，与 COVID-19 相关的试验激增，几乎是传 染病试验开始的三倍。 新的COVID-19试验已降至2020年水平的一半以下，因为 确定的新目标越来越少。 总体而言，非COVID-19传染病试验活动比疫苗更侧重于治 疗方法。 虽然在重点领域存在一些重叠，但疫苗的相对优先权仍然是流感和 肺炎球菌试验，而治疗则侧重于细菌感染、艾滋病毒和肝炎。 细菌感染占去年开始的传染病试验的21%，考虑到持续缺乏新的机 制和靶点以及抗微生物药物耐药性的风险不断增加，这一点值得注 意。
2022 年全球共推出 64 种新型活性物质 （NAS），低于 前两年每年推出 80 个，但代表 NAS 发布恢复到 COVID-19 之 前的水平。 2022 年全球 NAS 推出量下降的原因是 COVID-19 疫苗和治疗方 法减少，因为大流行对社会的影响减弱，美国加速批准减少，仅 在中国推出的 NAS 减少。 2022年新推出的份额越来越大 首创，反映了越来越多的新科学为患者提供。此外，由于推出的复 杂分子数量不断增加，新推出的越来越专业产品，通常需要先进的 分销和管理系统才能将它们交付给患者。
自1998年推出第一款下一代生物疗法以来，已有42种下一代生物 治疗药物 包括细胞、基因和RNA疗法在内的药物已在全球范围内推出，其中19 项是在过去三年中推出的，2022年在美国推出的39项NAS中有6项是 2项，包括两种细胞疗法、两种基因疗法和两种RNAi疗法。 新兴生物制药企业是67% 2022 年的所有新药并推出了其中的 69%，这表明 EBP 公司在 从创新中获取产品方面更加独立 推向市场。 在过去五年中，全球共有353种新型活性物质上市，使20年的总 数达到903种，主要地区的上市时间和获得这些药物的时间各不 相同。
2022 年全球共推出 64 种新型活性物质 （NAS），低于 前两年每年推出80个，但代表恢复到COVID-19之前的水平。 肿瘤学、神经病学和免疫学在新推出的份额上升，353次发布中有173 次（49%），而2013年至2017年的232次中有95次（41%）。 传染病，包括 COVID-19 以及抗菌、抗病毒、抗真菌和抗寄生虫治 疗，包括针对艾滋病毒、埃博拉和最近的猴痘的新疗法，在过去 十年中占 NAS 推出的 16%，其中一些 年际变化。
在过去十年中，总共推出了184种肿瘤学，其中包括免疫肿瘤 学中一些最具突破性的新疗法，以及 下一代生物治疗药物，以及许多罕见癌症的治疗方法。 神经病学在10年内包括58种药物，最近推出的许多药物都是针对 罕见的神经肌肉疾病以及用于偏头痛治疗的新CGRP机制，这是几 十年来偏头痛的第一个新机制。 第一种下一代生物治疗药物，一种治疗巨细胞病毒视网膜炎的反义 寡核苷酸， 于1998年在全球推出。从那时起，全球已经推出了42种下一代生 物治疗药物，包括细胞，基因和RNA疗法，其中19种是在过去三 年中发生的。
2022 年全球推出的 64 台 NAS 比 2021 年全球推出的 93 台大幅下 降，后者是创纪录的一年，包括各种独特的发布。 NAS数量的小幅下降可归因于新型COVID-19疗法和疫苗数量的 下降，这是大流行对社会的影响下降以及COVID-19药物开发的 转变的结果。 在新药和生物制剂以及补充申请中，美国食品和药物管理局在 2021 年通过加速批准批准了 25 项，到 2022 年降至不到一半。
在 2021 年至 2022 年的全球 NAS 发布中，减少了 8 个可归因于 美国加速批准的减少，这代表了恢复到 2019 年的水平。 中国越来越多的 NAS 仅在国内推出，不在其他主要市场推出。中国推出的 NAS 数 量在前几年（5-6 个）仍然很低，但在 2021 年增加到 21 个的峰值 ，并在 2022 年回落到 10 个，与历史水平更加一致。
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