前沿生物是一家创新型生物医药企业，致力于研究、开发、生产及销售针对未满 足重大临床需求的新药。公司坚守“以患者为中心，创新解决方案，促进人类健 康”的核心价值观，经过多年的发展，已组建具有国际竞争力的研发、生产、医 学推广、市场开拓的专业团队，旨在成为全球领先的生物制药企业。公司主营业 务主要包括长效抗 HIV 产品、新技术小核酸产品和高端仿制药产品三部分。其中 公司自主研发的国家 1 类抗 HIV 新药艾可宁®（通用名：艾博韦泰）于 2018 年 获批上市，自获批上市以来，产品可及性不断提高，销量稳步提升，目前已覆盖 全国 30 个省或直辖市内 300 余家 HIV 定点治疗医院以及 200 余家 DTP 药房， 被 29 个省或直辖市纳入医保“双通道”及门慢门特目录。 公司成立于 2013 年，并于 2020 年 10 月在上海证券交易所科创板上市，是国家专精特新小巨人企业、国家高新技术企业。
1.1 公司股权结构清晰，核心团队经验丰富
公司由 DONG XIE（谢东）、CHANGJIN WANG（王昌进）、RONGJIAN LU （陆荣健）共同创立，DONG XIE（谢东）通过建木药业、建木商务咨询、玉航 春华和建木生物间接持有公司 22.41%的股份，为公司的实际控制人。建木药业、 建木商务咨询、玉航春华、建木生物和南京建树为公司的一致行动组，累计持股 比例为 30.34%。
公司拥有配置完整、专业互补、经验丰富的核心团队。公司拥有行业先进的长效 多肽药物研发实力、经验丰富的研发团队、GMP 认证的生产设施、中国市场的医 学推广团队和海外市场开拓团队，覆盖从创新药物发现、临床前研发和全球临床 开发、生产与销售的全产业链，在 HIV 长效治疗及免疫治疗细分领域具有较强竞 争力。
1.2 营业收入稳定增长，研发投入产出效率持续提升
公司主要销售产品为原研产品艾可宁，自艾可宁 2018 年上市后，公司销售额呈 现增长趋势，2022-2024 年公司实现销售收入分别为 0.85/1.14/1.29 亿元，同 比分别增长 109.22%/34.82%/13.32%。其中 2022 年的明显增长主要原因为公 司销售渠道建设和学术推广进入收获期，艾可宁在国内 HIV 感染住院及重症市场 保持了稳定的销售增长，更多目标患者选择艾可宁作为治疗方案，同时受益于患 者长期用药的获益和性价比的凸显，平均用药时长持续提升。
公司为创新药公司，近年来，公司保持对于研发的高额投入，2022-2024 年，公 司 研 发 支 出 分 别 为 2.74/2.14/1.37 亿 元 ， 研 发 费 用 率 分 别 为 322.35%/187.72%/106.20%。研发费用下降主要原因为公司研发管线优化，高 度集中资源于关键项目，持续提升研发投入产出效率。
因对在研产品及储备项目的研发投入、扩大产品销售市场推广，公司近年归母净 利润为负，2022-2024 年，公司归母净利润分别为-3.57/-3.29/-2.01 亿元。 2023 年来，由于销售收入的增长、研发费用的减少和管理费用的降低，公司归母 净利润开始实现减亏。
2.1 全球 HIV 患者数量众多，长效 HIV 药物需求日益凸显
联合国艾滋病规划署（UNAIDS）2024 年 7 月 22 日发布的报告显示，2023 年 全球艾滋病病毒感染者约为 3,990 万。全年新发感染约 130 万例，艾滋病相关病 死亡约 63 万例。目前接受抗逆转录病毒治疗（ART）的感染者人数为 3,070 万。
根据Precedence Research报告，2024-2034年期间，市场规模预计从362.2 亿美元增长到 661.6 亿美元，复合年增长率（CAGR）为 6.21%。
随着抗 HIV 病毒领域研究的深入，新型抗逆转录病毒药物（ARV）研发取得显著 进展。药物可及性的改善与获批药物数量的增加，显著延长了患者预期寿命，推 动全球艾滋病管理迈向“慢病化”模式。在此背景下，HIV 感染者对治疗后生活 质量的关注度提升，对药物安全性（低毒性）和用药便利性（如长效制剂）的需 求日益凸显。长远来看，长效注射剂等创新疗法可减少每日服药负担并降低潜在 不良事件风险，更契合患者依从性和生活质量提升的需求。
2.2 我国艾滋病市场具有广阔的增长空间
根据《中国艾滋病诊疗指南（2024 年版）》，国内抗逆转录病毒治疗（ART）药物 主要包括以下五大类：核苷类逆转录酶抑制剂（NRTI）、非核苷类逆转录酶抑制 剂（NNRTI）、蛋白酶抑制剂（PI）、整合酶抑制剂（INSTI）及膜融合抑制剂（FI）。 这些药物通过最大限度地抑制病毒复制、将病毒载量降至检测限以下、减少病毒 变异、重建免疫功能以及降低异常免疫活化，实现 HIV 感染者的长期疾病管理。
近年来，国家医保目录持续扩容，更多抗 HIV 创新药获得医保准入。根据 2023 年 12 月公布的最新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》（2023 年），目前累计已有 9 款抗 HIV 药物被纳入，显著提升了相关药品的可及性与可 负担性。据摩熵医药统计，预计到 2027 年，医保支付渠道将占据国内抗 HIV 药 物市场的 60%，政府免费医疗渠道与高端自费渠道则各占 20%。随着医保支持 力度加大及谈判机制的动态推进，医保与自费渠道未来增长空间广阔。2023 年， 我国抗 HIV 用药市场规模约达 70 亿元人民币，2017-2023 年 CAGR 为 27%。 在诊断率、治疗率提升以及医疗保障制度不断完善的趋势下，预计 2027 年市场 规模将超 110 亿元人民币。
2.3 公司自主研发产品艾可宁优势明显
艾可宁（通用名：艾博韦泰）为公司自主研发的国家 1.1 类创新药，是全球首个 获批上市的 HIV 融合抑制剂。该药物在 HIV 疾病治疗及暴露后预防领域具备显 著的临床价值，已获《中国艾滋病诊疗指南（2024 版）》推荐。其核心专利“HIV 感染的肽衍生物融合抑制剂”荣获第二十四届中国专利金奖。艾可宁为长效注射 剂，每周给药一次，是中国目前唯一获批的无需每日用药的抗 HIV 药物，有效弥 补了国内原有以口服药为主治疗方案的不足，对主要流行 HIV 病毒株及耐药病毒 均展现出良好疗效与抗耐药屏障。
艾可宁是一种具有全新分子结构和长效特性的创新化学实体（NCE），属于长效 HIV 融合抑制剂。其独特机制在于靶向 HIV 感染进程的最初环节——阻断病毒进 入宿主免疫细胞。具体而言，艾可宁通过与病毒包膜糖蛋白 gp41 亚基结合，有效抑制 HIV-1 膜与宿主 CD4+T 细胞膜的融合过程，从而阻止病毒进入细胞。其 作用机理是通过高亲和力黏附于 gp41，阻断了 gp41 介导的、病毒包膜与细胞膜 融合所必需的构象变化（特别是阻止其折叠形成稳定的六螺旋束结构），最终导致 病毒入侵失败。
艾博韦泰的 III 期临床试验于 2014 年 1 月启动。该研究采用多中心、开放标签、 随机对照的非劣效设计，计划入组 420 例 HIV-1 感染者。中期数据显示：每周 一次静脉滴注艾博韦泰联合洛匹那韦/利托那韦（LPV/r）的二药疗法展现出确证 的抗病毒疗效，可显著抑制 HIV-1 复制。治疗 48 周时，主要终点指标分析显示： 艾博韦泰+LPV/r 组实现病毒载量＜50 copies/mL 的受试者比例为 80.4%；对 照组（标准二线三药组合）为 66.0%。该结果满足预设的非劣效标准。值得注意 的是，艾博韦泰方案在基线高病毒载量（>100,000 copies/mL）及严重免疫抑制 （CD4<100 个/μL）的患者中，同样展现出强效的病毒抑制能力。安全性方面， 艾博韦泰耐受性良好，未报告显著注射位点反应，且相较含替诺福韦方案，具有 更优的肾脏安全性。凭借突出的中期数据，艾博韦泰获得国家药监局（NMPA） 特殊审评资格，并纳入优先审评审批通道，最终加速获批上市。
与中国已上市的抗 HIV 病毒药物对比，艾可宁存在以下优势： 广谱高效抗病毒活性：对主要流行 HIV 病毒株（包括临床常见耐药株）均展现强 效抑制能力，确保临床可靠性。 长效性：通过其独特分子设计（引入马来酰亚胺基团）与人体血清白蛋白（HSA） 形成 1:1 共价结合的不可逆复合物，实现血浆半衰期显著延长至 11-12 天。该机 制大幅超越传统多肽类药物（半衰期通常仅 2-3 小时），支撑其每周一次的用药 方案。 即刻起效：通过静脉注射给药，药物快速达峰、避免首过效应，特别适用于需快 速抑制病毒或无法口服用药的紧急场景（如围手术期、严重胃肠疾病、特定肿瘤 治疗期间）。 降低暴露风险：在患者无法口服期间维持治疗，显著降低医护人员及护理者的 HIV 职业暴露风险。 高选择性靶点：作用靶点为病毒特异性 gp41 蛋白，对人体细胞无相关靶点，脱 靶风险极低。 清洁代谢路径：作为多肽类药物，主要在体内水解为氨基酸，不经肝脏 CYP450 酶代谢，大幅规避肝毒性风险及代谢产物相关不良反应。 低药物相互作用风险：独特的水解代谢路径（非肝脏代谢/非肾脏主动分泌），与 治疗细菌/真菌感染、肿瘤及其他合并症的常用药物（如抗生素、抗真菌药、化疗 药）发生显著相互作用的可能性极低，是多重合并症患者维持抗病毒治疗安全性 的理想选择。
IgA 肾病（IgAN）是以 IgA 或 IgA 为主的免疫球蛋白弥漫性沉积为特点的原发性 肾小球肾炎（PGN），主要表现为 IgA 免疫复合物在肾小球系膜区沉积引起的病 变。30%的 IgA 肾病患者发病于 20 至 39 岁之间，虽然一般进展较慢，但是 20%～40%的患者在 20 年内可逐渐发展成终末期肾病，并且亚洲人群尤其是东 亚人群因 IgAN 而患终末期肾病的发病率为欧洲、非洲人群的 4 倍以上。目前， 中国血液透析患者中，IgAN 引起的尿毒症排在第一位。
目前 IgAN 的发病机制以“四重打击”学说为主：（1）具有高遗传性的异常的 IgA1 产生，糖基化调控缺陷，Gd-IgA1 水平升高；（2）升高的 Gd-IgA1 会引起自身 免疫应答，导致产生识别 Gd-IgA1 上的 N-乙酰半乳糖胺表位的抗聚糖抗体； （3）Gd-IgA1 和抗聚糖抗体水平的升高导致免疫复合物形成，然后沉积在肾小 球系膜中；（4）上述沉积激活补体通路，刺激系膜细胞，并诱导细胞因子、趋化 因子和细胞外基质蛋白的分泌，导致不受控制的炎症，最终形成肾小球和肾间质 纤维化。
3.1 IgA 肾病存在较大临床未满足需求
传统的 IgAN 治疗以支持性治疗为主，患者对于可长期使用的非甾体药物需求巨 大。临床研究表明，阻断肾素-血管紧张素系统是最佳的支持治疗，但是大量患者 仍残留蛋白尿，并且仍处于疾病进展的高风险中；而皮质类固醇免疫抑制剂的应 用虽然对于肾脏有暂时的保护作用，但是不良事件会限制其在患者中的长期应用。 IgAN 的发病机制主要为前述“四重打击”机制，前三重打击均与 Gd-IgA1 或其 复合物有关，同时在健康人血液循环中也发现 Gd-IgA1，表明单独的 Gd-IgA1 并不足以引起 IgAN。而补体系统失衡会导致不同类型的原发性肾小球肾炎，如 IgAN、C3 肾小球肾炎等。IgAN 肾小球沉积的免疫复合物中也发现补体激活路 径成分，包括 C3、AP 关键调节因子 CFH、CFH 相关蛋白 1、FHR5，部分患 者还可检测到 MASP 等，其中 C3 存在于高达 90%的 IgAN 患者中，说明补体 系统在 IgAN 发病机制中具有重要地位。
随着对补体在 IgAN 发病机制中认识的加深，靶向补体的 IgAN 药物受到越来越 多的关注。结合小核酸药物等开发技术的兴起与发展，近年来 IgAN 特异性的补 体系统药物管线数量显著增加。IgAN 药物开发的前 10 靶点中的前 3 均为补体激 活路径上的靶点。目前，在研的 IgAN 特异性的补体系统管线靶点主要包括 MASP2、CFB、C3、C5、CFD。
3.2 IgA 肾病已上市的特异性疗法有限
目前 IgAN 领域已上市的特异性治疗药物仅有三款：（1）缓释布地奈德（耐赋康） 是第 1 个被批准用于有肾衰竭风险的原发性 IgAN 患者的疾病改善疗法，是改良 型制剂，2021 年上市，2023 年 11 月获批在中国上市。该药物采取局部给药， 与全身性糖皮质激素相比，局部靶向大大降低了其不良反应；（2）2023 年，第 2 款 IgAN 药物司帕生坦（AT1R/ETA 拮抗剂）于美国加速批准上市，2024 年于 欧洲附条件批准上市，在中国暂未上市；（3）Atrasentan（ETAR 拮抗剂）2025 年 4 月获得 FDA 加速批准用于治疗 IgAN。 耐赋康（美国商品名为 TARPEYO）注册性临床三期 NefIgArd 研究显示：给药 9 个月后，接受耐赋康 16mg 每日一次治疗的患者 UPCR 相较于安慰剂组降低 了 31%（p=0.0001）；给药 24 个月后，接受耐赋康 16mg 每日一次治疗的患者 eGFR 相较于安慰剂组提升 5.9（p<0.0001）。
Atrasentan（诺华收购 Chinook Therapeutics 后获得）于 2025 年 4 月获 FDA 加速批准用于降低 IgAN 患者蛋白尿，FDA 的该批准决定是基于 Atrasentan 2024 年 5 月披露的 UPCR 结果，36 周试验结果显示治疗组 UPCR 相较于安慰 剂组降低 36%（p<0.0001）。后续完整批准取决于正在进行的 III 期 ALIGN 研 究中估算肾小球滤过率（eGFR）的变化，最终结果预计在 1Q2026 公布。
3.3 公司在 IgAN 领域布局有 3 款小核酸药物
公司结合对于补体系统的认知和小核酸平台技术的积累在 IgAN 领域布局了三款 小核酸药物 FB7011，FB7013 和 FB7014，所选靶点具有同类首创（First-inClass）或同类最优（Best-in-Class）的潜力。
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