巨头动向：强生 30 亿美元收购 RIPTAC(核糖体靶向蛋白降解)公司 Halda
2025 年 11 月 17 日，强生公司官网宣布，已达成最终协议，将以 30.5 亿美元现 金收购生物技术公司 Halda Therapeutics。后者拥有专有的调控诱导近距离靶向 嵌合体（RIPTAC™）平台，正在开发针对多种实体瘤（包括前列腺癌）的口服靶 向疗法。
Halda 的主要候选药物 HLD-0915，是一种处于临床阶段的前列腺癌疗法，预 计到 2030 年，全球新增前列腺癌患者将达到 170 万例。鉴于目前尚未满足 的医疗需求，这种每日一次的疗法有望凭借其全新的精准癌细胞杀伤机制， 克服耐药机制，从而显著改善患者的治疗效果。此次收购还包括多个早期针 对乳腺癌、肺癌及其他多种肿瘤类型的候选药物。Halda 的研发管线和平台 还有望助力开发肿瘤学以外的新型靶向疗法。
总部位于波士顿的 Halda 公司，成立于 2019 年，已获得 Canaan Partners、 Access Biotechnology、Deep Track Capital、Frazier Life Sciences、RA Capital Management、Vida Ventures、Boxer Capital 和 Taiho Ventures 的 投资。RIPTACs 技术源自耶鲁大学 Craig Crews 的实验室，他也是蛋白水解 靶向嵌合体（PROTACs）和蛋白质诱导邻近领域的先驱。
根据 BioWorld 报道，“调控诱导邻近靶向嵌合体”（Regulated Induced Proximity Targeting Chimeras，简称 RIPTACs）的新型疗法，是通过一 种全新的“锁定并杀死”机制发挥作用，旨在绕过耐药性，用于治疗癌症和 其他疾病。
在 2025 年 10 月举行的 AACR-NCI-EORTC 国际会议上，Halda 表示， 首次人体试验结果表明，双功能小分子 HLD-0915 耐受性良好，并显示出 令人鼓舞的初步抗肿瘤活性，包括前列腺特异性抗原（PSA）和循环肿瘤 DNA（ctDNA）水平的降低，以及根据 RECIST 标准评估的疗效。这些患 者均为既往接受过多种疗法治疗后病情进展的晚期转移性去势抵抗性前 列腺癌（mCRPC）患者。Halda 指出，所有剂量均显示出抗肿瘤活性， 且该活性也存在于具有不同分子特征的患者中。 该试验已招募了 40 名患者。符合条件的受试者为转移性去势抵抗性 前列腺癌（mCRPC），且既往治疗方案中 PSA 出现进展，并接受过 至少一种雄激素受体通路抑制剂治疗；他们可能还接受过至多两种紫 杉烷类药物和至多一种放射性配体治疗。本研究的目标包括确定最大 耐受剂量、安全性、耐受性、药代动力学（PK）、抗肿瘤活性以及循 环肿瘤 DNA（ctDNA）的变化。患者每日一次给药（6 名患者接受 12.5 mg 剂量，7 名患者接受 25 mg 剂量，14 名患者接受 50 mg 剂量，4 名患者接受 100 mg 剂量），每 21 天为一个治疗周期。Halda 在 AACRNCI-EORTC 会议上的报告包含了截至数据截止日期所有 31 名接受 给药患者的数据。截至目前，已有 4 名患者停止了研究治疗，另有 8 名患者接受了不足 2 个周期的治疗，目前仍在接受治疗。 在接受至少一剂 HLD-0915 治疗的 31 例患者中，13 例（31%）达到 PSA50 缓解，7 例（23%）达到 PSA90 缓解。各剂量组达到 PSA50 缓解的中位时间为 37 天（1-2 个疗程）。在完成至少 2 个疗程的 22 例患者中，59%达到 PSA50 缓解，32%达到 PSA90 缓解。25 毫克和50 毫克剂量已被确定为 II 期扩展研究的推荐剂量，该研究计划于今年 晚些时候启动。
在接受至少 2 个疗程 50 mg 治疗的 10 例患者中，70% 达到 PSA50 缓解，40% 达到 PSA90 缓解。在基线和治疗期间扫描均显 示 RECIST 可测量病灶的 5 例患者中，所有患者在首次疗效评估时 均达到部分缓解；另有 1 例混合性软组织和骨病变患者的软组织病灶 消退。 16 例患者中有 13 例 ctDNA 肿瘤比例降低（-70.4%至-99.9%）。所 有剂量组的治疗相关不良事件（TRAE）发生率均较低，且通常为低级 别。发生率≥10%的不良事件包括 6 例（20%）恶心，以及 3 例（10%） 贫血和疲乏。12.5 mg 和 50 mg 剂量组均未观察到≥3 级 TRAE；50 mg 剂量组有 1 例患者出现淋巴细胞减少，100 mg 剂量组有 1 例患者 出现高甘油三酯血症。1 例患者出现肝转氨酶和胆红素升高，构成剂 量限制性毒性，但该患者后来被发现存在胆总管梗阻的证据。所有≥3 级 TRAE 均为可逆性且已消退，未发生 5 级事件。未发生血小板减少 症。
根据协议条款，强生公司将收购 Halda 公司。该交易将作为一项业务合并进 行会计处理，预计将在未来几个月内完成，但需获得反垄断机构的批准并满 足其他惯例成交条件。
监管变革：FDA 新药审批提速至 1-2 个月，CNPV 国家优先券卷出天际
根据 BioSpace 在 2025 年 11 月 17 日的最新报道，FDA（美国食药监局）最新 的优先审评已经在 10 月与 11 月分别发放了 2 批。美国卫生与公众服务部部长 办公室于 2025 年 6 月启动了该项 CNPV（局长国家优先券）计划，旨在将药品 审批时间从 10-12 个月缩短至 1-2 个月。
官方公告称，该计划将优先向“符合美国国家优先事项”的公司发放优先券，这 些公司包括那些致力于应对公共卫生危机、提供更具创新性的疗法、满足未 被满足的公共卫生需求或出于国家安全考虑而增加国内药品生产的公司。
首批 9 张优先券已于 10 月 16 日发放，随后于 11 月 6 日发放了另外 6 张。目前，已获批的适应症包括 1 型糖尿病、不孕不育、先天性耳聋、肥 胖症和镰状细胞贫血症。获批公司规模大小不一，既有像强生这样的大型 企业，也有像 Disc 这样的小型公司。
据 STAT News 报道，首批九款药物——其中五个来自公司申请，四个由 监管机构评审员提名。部分项目，例如 Disc 公司的 bitopertin，目前已提 交监管文件等待 FDA 审查，而其他项目仍在进行临床试验。 随后，第二轮公布的六张 CNPV 券中有五张发放给了已上市、新增适 应症的疗法。值得注意的是，这些优先券的公布紧随白宫新闻发布会 之后，该新闻发布会公布了 GLP-1 类药物的定价协议，其中包括诺和 诺德的重磅减肥药 Wegovy 以及礼来公司的在研减肥药 orforglipron， 这两种药物均获得了国家药品价格补贴券 CNPV 券。
产业链：NIH 预算削减严重影响临床进展，关税威逼下药企加大投资美国
根据专业网站 Fierce 2025 年 11 月 17 日的最新报道，研究发现，政府削减联邦 开支，对 NIH（美国国立健康研究院）拨款的终止，至少扰乱了 383 项临床试验， 这些试验共涉及超过 74000 名患者。
这项研究于 11 月 17 日，发表在《美国医学会内科杂志》上，是政府削减 医疗保健支出在现实世界中造成严重后果的一个鲜明例证。
这项研究的研究者利用 NIH ExPORTER 的数据数据库，确定了 2 月 28 日至 8 月 15 日期间获得 NIH 资助的 11,008 项试验。其中约 3.5% 的 试验失去了资助，但自分析截止日期以来，可能还有更多试验受到影响——在分析截止日期当天，NIH 主任 Jay Bhattacharya 医学博士、哲 学博士发布了一份备忘录，命令审查所有当前和计划中的研究活动，那 些与新的机构优先事项不符的活动可能会被削减。 根据路透社 2025 年 11 月 18 日报道，随着关税威胁迫在眉睫，全球制药商竞相 扩大在美国的业务。由于特朗普政府正在考虑对进口品牌药和专利药征收 100% 的关税，全球制药商正竞相提高在美国的生产能力和库存。
尽管对投资美国制造业的公司而言，该政策的执行有所延迟，但该政策已经 促使一些项目加快推进、价格下降，并实现了直接面向消费者的销售。辉瑞 和阿斯利康通过价格协议和对新推出的 TrumpRx.gov 平台的承诺，获得了 多年的关税豁免。礼来、强生和默克则承诺投入数十亿美元扩大美国业务， 以避免受到处罚。
辉瑞：9 月 30 日，辉瑞与特朗普总统达成协议，将投资 700 亿美元用于 研发和国内生产，并获得三年宽限期，其产品可免受针对药品征收的关 税影响。
葛兰素史克：这家总部位于伦敦的制药公司计划在未来五年内投资 300 亿美元用于美国的研发和供应链基础设施建设。
礼来： 9 月份宣布，将投资 50 亿美元在弗吉尼亚州新建一座生产工 厂。该工厂是该公司未来五年 270 亿美元扩张计划中在美国新建的四家 工厂中的第一家。
强生：公司计划在未来四年内将美国投资额增加 25%，达到 550 亿美 元。该公司计划在未来十年内新建四家工厂，其中一家位于北卡罗来纳州威尔逊市，另一家位于总部位于东京的富士胶片生物技术公司位于北 卡罗来纳州霍利斯普林斯的生产基地。其他工厂的选址尚未公开。
罗氏：这家瑞士制药商在四月份表示，未来五年将在美国投资 500 亿美 元。一个月后，该公司宣布追加 5.5 亿美元投资，用于扩建其位于印第安 纳波利斯的诊断制造中心。此次扩建将覆盖印第安纳州、宾夕法尼亚州、 马萨诸塞州和加利福尼亚州，创造超过 12000 个就业岗位。罗氏公司在 五月份表示，计划投资超过 7 亿美元在北卡罗来纳州霍利斯普林斯新建 一家药品生产厂。其首席执行官托马斯·施内克尔 (Thomas Schinecker) 在 7 月份表示，为了应对关税，该公司已经调整了库存，并提高了其在 美国生产的所有药品的产量。
阿斯利康：这家英瑞合资制药公司计划到 2030 年在美国投资 500 亿美 元用于药品生产。这笔投资将用于在弗吉尼亚州新建一家药品原料生产厂， 这将是该公司在全球范围内最大的单笔投资，同时还将用于在马里兰州、 马萨诸塞州、加利福尼亚州、印第安纳州和德克萨斯州的扩建项目。该公 司已开始进行技术转让，并正在管理 2025 年的库存，以最大程度地减少 关税影响。公司高管表示，影响将是“非常短暂的”。
诺华：这家瑞士制药商计划在未来五年内投资 230 亿美元，在美国新建和 扩建 10 家工厂。其中包括新建 6 家生产工厂，以及扩建其位于圣地亚哥 的研发中心，预计将创造 1000 多个就业岗位。
赛诺菲：这家法国制药商计划到 2030 年在美国投资至少 200 亿美元， 以促进生产和研发。赛诺菲计划通过直接投资其在美国的生产基地以及 与其他美国本土制造商合作，扩大其在美国的生产能力。其首席财务官弗朗索瓦·罗杰在 7 月份表示，由于公司在美国已有库存，预计潜在的关 税在 2025 年的影响有限。
百健：这家美国制药商将向其位于北卡罗来纳州的现有生产工厂追加 20 亿美元投资，用于提升基因靶向疗法的产能并实现自动化。该公司在该州 拥有七家工厂，第八家工厂预计将于 2025 年底投产。
默克：已开始在弗吉尼亚州建造一座价值 30 亿美元的制药厂，这是其在 美国投资超过 700 亿美元扩大国内生产、研发和生产规模的一部分。该 公司还将投资 10 亿美元在特拉华州新建一家工厂，生产生物制剂和 Keytruda，以提高美国本土的产量，并有望创造超过 4500 个就业岗位。 此外，该公司还在 3 月份于其位于北卡罗来纳州的工厂开设了一家价值 10 亿美元的新设施。 默克公司的动物保健部门将投资 8.95 亿美元，用于扩建其位于堪萨 斯州的生产和研发基地，这是该公司到 2028 年在美国投资 90 亿美 元的计划的一部分。其首席执行官罗伯特·戴维斯在 7 月份表示，2025 年潜在的关税影响甚微，而且由于库存管理和将生产转移到美国，公 司仍然处于有利地位。
安进：公司计划投资 9 亿美元扩建其位于俄亥俄州的生产设施，使其在该 州的总投资额达到 14 亿美元，并新增 750 个就业岗位。去年 12 月，该 公司承诺投资 10 亿美元在北卡罗来纳州霍利斯普林斯建设第二家工厂。 公司在 9 月份表示，将投资超过 6 亿美元，在其位于加利福尼亚州千 橡市的总部建造一个新的研发中心。公司宣布将投资 6.5 亿美元。打 开新标签页该公司计划扩大其位于波多黎各洪科斯的工厂的药品生产规模，此举预计将创造近 750 个就业岗位。
诺和诺德：这家丹麦制药公司在 8 月份表示，其强大的美国生产布局使 其能够很好地应对关税挑战，并称自己“非常以美国为中心，以美国为重 点”。
艾伯维：已确认公司将在未来十年继续投资此前宣布的 100 亿美元，扩大 其在该国的业务。该公司在美国已经拥有 11 个生产基地，并表示鉴于库 存管理措施，今年它“基本不会受到”任何关税的影响。
吉利德：今年早些时候，这家制药公司宣布计划在美国追加 110 亿美元 的投资，以增强其在国内的生产和研发实力，使其承诺的总投资额达到 320 亿美元。 公司在 9 月份表示，已开始在其位于加利福尼亚州福斯特城的总部建 设一个药品研发和生产中心，此外，该公司目前还在开发另外两个地 点。
西普拉：这家印度制药商正在扩大其在美国的生产规模。打开新标签页通 过投资扩大其位于马萨诸塞州福尔里弗和纽约长岛中央伊斯利普的先进 工厂的复杂呼吸产品产能。
CSL：澳大利亚 CSL 公司表示，将在未来五年内投资 15 亿美元在美国 生产血浆衍生疗法，扩大其在北美的业务版图。
偶联黑科技: 本周美股明星，DFC（药物-Fc 偶联）创新公司 Cidara
上周，我们跟踪的全球 1133 只医药医疗股中，涨幅翻倍的个股中市值增长第一的是生物技术公司 Cidara Therapeutics ( CDTX )。根据道琼斯旗下投资者日报 11 月 14 日报道，当日，默克同意以 92 亿美元收购生物技术公司 Cidara Therapeutics ( CDTX ) 后，后者股价翻了一番，甚至更高。该交易对 Cidara 股 票的估值为每股 221.50 美元，较该股周四的收盘价溢价约 110%。
据 Cidara 官网发布，公司利用其专有的 Cloudbreak 平台开发药物-Fc 偶联 物（DFC），将靶向小分子和肽与人源抗体片段（Fc）偶联。这些“单分子鸡 尾酒”可被设计用于抑制特定的疾病靶点，并在需要时同时激活免疫系统。
Cidara 的 Cloudbreak 平台是一种全新的疾病预防和治疗方法，例如病 毒感染和肿瘤。通过应用靶向免疫调节原理，Cidara 正在开发新型药物， 这些药物能够将靶向小分子或肽稳定地偶联到其专有的人类抗体片段 (Fc) 变体上。在结构上，这些分子经过精心设计，融合了小分子和抗体的 最佳特性，并克服了各自的局限性。这些药物可以被设计成直接抑制疾病 靶点，同时引导免疫介导的疾病清除。这两种截然不同又互补的机制旨在 提供高效性和选择性，同时延长半衰期并诱导免疫反应，从而最大限度地 提高疾病清除活性。
Cidara 最先进的 DFC 开发候选药物 CD388 最近在 2b 期临床研究 中进行了评估，用于预防季节性甲型和乙型流感，并于 2025 年 6 月公 布了积极的初步结果。公司同时还在推进多个针对癌症和自身免疫性疾病 的临床前和发现项目。 CD388，是一种流感双功能复合物（DFC），它将 FDA 批准的流感药 物 Relenza®的活性成分扎那米韦与一种经临床验证的人源抗体片段 结合。它并非疫苗，而是一种长效抗病毒药物。CD388 有望成为一种 单剂量、通用的流感预防药物，可预防所有流感病毒株。 CD388 旨在保护那些最容易感染流感的人群，例如免疫系统受损或 患有高危合并症的人群，因为它的疗效并不依赖于功能健全的免疫系 统。CD388 与流感细胞表面高度保守的靶点结合，该靶点对病毒增殖 至关重要，从而抑制流感病毒继续繁殖并在体内传播。流感 DFC 疫苗 有可能比目前的流感疫苗具有显著优势：真正普适的保护，可抵御所 有流感病毒株，适用于所有人，包括免疫系统受损者。近乎即时的保 护作用。
在最近发表于《自然微生物学》的一篇文章中，CD388 显示出对甲型 和乙型流感病毒（包括高致病性和神经氨酸酶抗性毒株）的强效、普 遍的活性，耐药性发展的可能性低，并且在致命的小鼠感染模型中具 有强大的疗效。 2025 年 6 月， Cidara 公司公布了其 5000 多名受试者参与的 2b 期 NAVIGATE 临床试验的积极顶线结果。该试验评估了 CD388 在健康未接种疫苗的成年人中预防季节性流感的疗效。单次注射该抗病毒药 物，在 24 周内，与安慰剂相比，可使受试者免受症状性流感的侵害， 保护率高达 76%。此外，该药物耐受性良好，未观察到任何安全性问 题。CD388 展现出具有统计学意义和临床意义的显著疗效，表明其有 望为甲型和乙型流感提供强效的、每个流感季一次的保护。
CGT 进入慢病领域，新浪再起；新型 KIT，20 年来首个 GIST 新突破
根据道琼斯旗下投资者日报 11 月 14 日报道，在 CGT（基因细胞疗法）领域， Crispr Therapeutics 和 Intellia Therapeutics 公布了基因编辑疗法在治疗高胆固 醇和水肿疾病方面取得的令人鼓舞的成果。而 Cogent Biosciences ( COGT ) 的股价创下七年新高，单日涨幅高达 119%，这主要得益于其新型 KIT（酪氨酸 激酶）抑制剂胃癌治疗试验结果公布后市场情绪高涨。
在新奥尔良举行的美国心脏协会会议上，Crispr Therapeutics 表示，其基因 编辑药物的单剂量即可导致 ANGPTL3 的剂量依赖性降低，ANGPTL3 是 一种在代谢 LDL 胆固醇和甘油三酯等脂质方面起关键作用的蛋白质。研究结果表明，CRISPR 技术可能为患有遗传性高胆固醇和高甘油三酯血症的患 者提供一次性治疗方案。
同时，Intellia Therapeutics（NTLA）公布了其针对一种名为遗传性血管性水 肿（HAE）的严重水肿疾病患者的研究结果。接受基因编辑治疗后，11 名 患者中有 10 名在两年内未再发生水肿发作。唯一一名仍需服用预防性药物 的患者，其每月水肿发作次数减少了 59%。
Gogent 公司在既往接受过治疗的胃肠道间质瘤（GIST）患者中，测试了其 新药贝祖克拉斯汀（bezuclastinib）联合标准疗法舒尼替尼（sunitinib）的 疗效。公司在对伊马替尼（imatinib）无反应的患者中测试了这种联合疗 法。该公司在新闻稿中表示，这是 20 多年来首个针对 GIST 患者的二线治 疗取得积极疗效的研究。
接受联合治疗的患者在癌症恶化前的中位生存期为 16.5 个月，而仅接 受舒尼替尼治疗的患者中位生存期为 9.2 个月。总体而言，接受联合治 疗的患者中有 46% 对治疗有反应，而舒尼替尼组的有反应率仅为 26%。公司计划于 2026 年上半年提交上市申请。
成长唯有创新，DFC 等新分子与基因细胞疗法值得关注
综上全球产业动态与资本市场表现，我们认为，不论是国内还是欧美等市场，持 续创新是药企保持高成长性的唯一选择。在 ADC（抗体偶联药物）及双抗、多抗、 TCE（T 细胞衔接器）等昔日新分子，如今创新日渐成熟的新格局下，诸如 Cidara这样的药物-Fc 偶联等更新型分子以及新一代基于新的更安全可控的基因编辑手 段下的细胞基因疗法可能值得更多药企前瞻布局，因为他们不局限在肿瘤等竞争 白热化的赛道，已经进入患者多、需求更广的诸多慢病领域，拓展空间值得期待。
肿瘤、自免、慢病，新药申报密集；2 周 3 公司授权，细胞治疗创新涌动 从创新药的商业化兑现来看，近期，不论是国内的新药获批，还是上市申报，新 药都覆盖了肿瘤、自免和更多慢病领域。而从产业对外和引进授权的角度，我们 关注到，药明巨诺、斯丹赛、驯鹿生物等细胞治疗公司都有创新资产的出海授权 交易发生。
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