前沿生物成立于 2013 年，致力于研究、开发、生产及销售针对未满足重大临床需求的 新药。公司于 2016 年完成 C 轮融资，并于 2020 年 10 月在上海证券交易所科创板上 市，是国家专精特新小巨人企业、国家高新技术企业。 公司目前已组建具有国际竞争力的研发、生产、医学推广、市场开拓的专业团队，旨在 成为全球领先的生物制药企业。公司自主研发的国家 1 类抗 HIV 新药艾可宁（通用名： 艾博韦泰）于 2014 年启动临床 III 期实验，2016 年中期数据达到终点指标，于 2018 年 获批上市，并于 2020 年被纳入国家医保药品目录；此外，公司持续深化创新布局，构 建了“创新药+高端仿制药”的双轮驱动的发展格局，在慢病治疗领域持续积累技术储 备与成果转化能力，并前瞻性布局小核酸药物这一新兴的药物形式，核心竞争力持续提 升。
公司核心管理团队行业经验丰富，专业素养过硬。董事长、总经理兼首席科学家谢东， 拥有美国约翰霍普金斯大学博士学位，曾任职于美国国家癌症研究所、TibotecInc.等顶 尖机构，医药行业经验丰富。首席商务官王昌进与首席技术官陆荣健均拥有博士研究生 学历及美国顶尖科研与产业经历，王昌进曾在先灵葆雅、Cellomics 等企业担任高级管 理职务，陆荣健曾于哈佛大学医学院从事博士后研究并在 TibotecInc.等多家生物技术公 司负责研发工作。此外，公司其余高管也均具有扎实的行业积淀，专业素养过硬。总的 来看，公司管理团队具备从研发到产业化的全链条管理经验，兼具国际视野与本土实践 能力，为公司的长期战略稳定与商业化发展奠定了坚实基础。
截至公司 2025 年中报（公告日期为 2025 年 8 月 30 日），谢东先生系公司的实际控制 人，通过控股建木药业（建木药业为公司第一大股东，持股 18.86%）、南京建木商务咨 询合伙企业、南京建木生物技术有限公司、南京建树企业管理中心及南京玉航春华企业 管理中心对公司实现控股。此外，公司还分别全资控股北京前沿生物嘉禾生物技术有限 公司、齐河前沿生物药业有限公司、南京康德生物科技有限公司、南京前沿通汇进出口 贸易有限公司等子公司分别负责药品销售、药品生产、检测服务及进出口业务等。
公司正加速推进创新战略，围绕核心产品艾可宁带动研发与产业化协同发力，逐步形成 兼顾创新药与高端仿制药的双轮驱动管线布局。当前在研方向覆盖长效抗 HIV 治疗、小 核酸药物、高端仿制药以及相关器械等多个板块，产品矩阵持续完善，核心竞争力不断 提升。
小核酸药物是由序列经过特定设计的核苷酸构成，主要作用于细胞质的 mRNA，通过 碱基互补配对的方式来识别和调控靶 mRNA，从而调控蛋白表达，达到治疗疾病的目的。 由于小核酸药物能在基因层面进行调控，这提供了开创性的治疗思路，并已经在多个领 域展现出了巨大的治疗潜力。 小核酸药物是与小分子药物、抗体药物完全不同的全新药物类别，利用靶细胞内天然存 在的转录和翻译机制发挥作用，无需复杂的蛋白质工程生产，具有候选靶点丰富、研发 周期短、药效持久、临床开发成功率高等优势。此外，小核酸药物能针对难以成药的特 殊蛋白靶点实现突破，有望攻克尚无药物的疾病包括遗传疾病和其他难治疾病，具备针 对“不可靶向”、“不可成药”疾病开发出治疗药物的巨大潜力，有望形成继小分子药物、 抗体药物之后的现代新药第三次浪潮。
根据作用机制的不同，小核酸药物又可进一步细分为反义寡核苷酸（ASO）、小干扰 RNA （siRNA）、微小 RNA（miRNA）、核酸适配体（Aptamer）、PIWI 相互作用 RNA（piRNA） 和小激活 RNA（SaRNA）等类型。 1）ASO：为单链 DNA 或修饰 RNA 寡核苷酸，与靶标 mRNA 互补结合，阻止其翻译 或促进降解。根据作用机制，可分为涉及 RNA 降解以及通过空间位阻抑制或调节 RNA 表达两大类。 2）siRNA：通过 RNA 干扰（RNAi）机制降解靶标 mRNA，诱导基因沉默，抑制特定 蛋白表达。合成的 siRNA 通过内吞作用进入胞质溶胶，随后与胞质 RNAi 酶（Dicer 和 TRBP）相互作用，通过 Dicer 介导或非 Dicer 介导的途径与 Ago2 蛋白形成 RLC(RISCloading complex)，RLC 中的 siRNA 在 RNA 解旋酶的作用下解链，正义链脱落，反义 siRNA 再与体内一些酶结合形成 RNA 诱导的沉默复合物(RISC)。RISC 与靶标 mRNA 的同源区进行特异性结合，在结合部位切割 mRNA，被切割后的断裂 mRNA 随即降解。 3）miRNA：控多个基因的表达网络，调节 mRNA 的翻译过程，适用于复杂疾病。miRNA 基因在细胞核内由 RNA 聚合酶 II 进行转录，生成 pri-miRNA，随后 Drosha 酶将其切割 形成 pre-miRNA。pre-miRNA 由 Exportin 5 蛋白运输至细胞质，在那里由 Dicer 酶加工 成 miRNA。miRNA 被加载到 RISC 中，其中的伴随链被降解，另一条链引导 miRISC 通过部分互补结合与靶 mRNA 结合。靶 mRNA 通过翻译抑制、降解或切割受到抑制。 4）适配体（Aptamer）：适配体是通过人工筛选得到的短单链 DNA 或 RNA 寡核苷酸 （长度通常在 20~100 nt），它能够通过自我折叠形成复杂的三维结构（比如发夹、G四链体等），从而高亲和力、高特异性地识别并结合靶标分子。功能上很像抗体，所以常 被称作“化学抗体”。
小核酸早研交易火热，MNC 加速抢占
自小核酸技术诞生后，行业的授权合作便层出不穷。据 Insight 数据库统计，2022 年来 全球小核酸药物相关交易持续增长，2025 年小核酸药物相关交易达 37 项，交易总金额 超 310 亿美元2。 其中，海外 MNC 如诺华、GSK、罗氏、赛诺菲、艾伯维、礼来等几乎所有头部 MNC 都 在 2025 年完成了至少一笔重大小核酸交易，海外大药厂已开始系统性布局小核酸赛道 而非早期零星试水。 此外，在过去一年的交易中，中国生物技术公司不再只是技术引进方，更成为重要的价 值输出方。靖因药业、国为生物、维亚臻、舶望制药、迈威生物和圣因生物等诸多本土 企业都实现了自有管线/技术平台的出海。我们认为，随着国内药企小核酸管线布局日趋 完善，或将有更多早期小核酸项目通过对外授权/合作出海。
前沿生物：小核酸管线众多，补体类品种或将率先验证
前沿生物依托在长效化药物开发领域积累的成熟经验与资源，通过内部技术迁移及外部 合作协同，快速构建起完善的小核酸药物开发能力。 递送载体的选择上，公司既布局有目前应用较为广泛且较为成熟的 GalNac 缀合递送系 统（应用在 FB7013 上）；又自主研发了 siRNA 递送载体——ACORDE，并已提交国际 发明专利申请。通过小鼠体内研究验证，ACORDE 载体可实现 siRNA 分子在肝脏组织 不同种类细胞的有效递送，而且也具有选择性靶向肝外组织的精准递送能力。基于 ACORDE 递送技术，公司已推进首个肝外靶点 siRNA 药物和首个肝内靶向内分泌药物 的早期概念性验证研发工作。 适应症的选择上，公司在研小核酸药物已覆盖 IgA 肾病、血脂异常、内分泌相关、痛风、 肌肉、中枢神经等疾病领域，以及肿瘤治疗领域，部分靶点系同类首创（FIC）。
IgA 肾病：聚焦补体系统靶点，多条早研管线积极孵化
我国 IgA 肾病患者基数大，终末期患者经济负担极高。IgA 肾病是一种全球性的原发性 肾小球疾病，目前学术界普遍认为主要的发病原因为 IgA 免疫球蛋白长期沉积在肾小球 系膜区使得患者的肾功能进展性下降，数年至数十年后可能发展至终末期，直至患者肾 衰竭。2025 年中国 IgA 肾病患者人数约 500 万，其中确诊患者仅有 100 万人左右。绝 大多数 IgA 患者在诊断后 10-15 年内会进展为终末期肾病（ESRD），必须依靠长期透 析或肾移植来维持生命；据统计，2016 年前后我国透析患者每年医保支出高达 386 亿 元-394 亿元，给患者、家庭和社会带来了巨大的经济负担。
目前，IgA 肾病的发病机制尚未完全明晰，“四重打击”学说作为 IgA 发病机制的重要理 论，受到了学界的广泛认可。 第一重打击（Hit 1）是循环中生成了过多的半乳糖缺陷型 IgA1（Gd-IgA1）。通常，参 与致病性 Gd-IgA1 产生的主要是分化成熟的 B 细胞，B 细胞的启动发生在黏膜相关淋 巴组织中，由遗传和环境因素诱发。B 细胞启动需要 T 细胞依赖性（TCD）或非依赖性 （TCI）共刺激信号，B 细胞激活因子（BAFF）和增殖诱导配体（APRIL）在促进 TCI IgA 类转换中起关键作用。 第二重打击（Hit 2）表现为易感个体针对 Gd-IgA1 的自身免疫应答，产生 IgG 或 IgA 自 身抗体。 第三重打击（Hit 3）是由 Gd-IgA1 自身聚集、与一系列血清蛋白及 Gd-IgA1 反应性 IgG/IgA 抗体结合，形成的循环免疫复合物。 第四重打击（Hit 4）是因循环免疫复合物沉积于肾小球系膜区，导致系膜细胞活化、增 殖、炎症介质和细胞外基质成分的产生以及补体激活，从而产生肾小球和肾小管间质受 伤，形成第四重打击。
其中，免疫复合物沉积后触发的补体激活可放大肾小球炎症与损伤，是 IgAN 第四重打 击及疾病进展的重要机制之一。补体系统主要通过经典途径、凝集素途径和替代途径被 激活，但三条路最终都会“汇合”到同一个核心步骤：形成 C3 转化酶并裂解 C3。经典 途径由抗原-抗体复合物触发，C1q 激活后带动 C2、C4 裂解，生成 C4b2a（C3 转化 酶），把 C3 裂解成 C3a 和 C3b；凝集素途径由 MBL 识别病原体糖结构启动，后续同样 生成 C4b2a 并裂解 C3；替代途径则可由 C3 的自发水解或 C3b 在病原体表面沉积启 动，形成 C3(H2O)Bb/C3bBb（C3 转化酶），同样裂解 C3。随后，产生的 C3b 进一步 参与组装 C5 转化酶，将 C5 裂解为 C5a 和 C5b：其中 C3a、C5a 是炎症信号，能招募 免疫细胞；C5b 则与 C6–C9 结合形成膜攻击复合物（MAC），对靶细胞膜造成损伤。
目前，公司布局了三款靶向补体机制的小核酸药物，FB7013、FB7011 和 FB7014， 主要探索适应症为 IgA 肾病，并且该三款产品均有向其他因补体系统的异常激活诱发 的疾病领域拓展的潜力，包括系统性红斑狼疮（SLE）、狼疮肾炎（LN）、老年性黄斑 变性（AMD）等。
1）FB7013：FB7013 是全球首个申请临床、作用于 MASP-2 靶点的 siRNA 药物，具有 同类首创（First-in-Class）潜力，该药物可通过特异性抑制 MASP-2 活性阻断凝集素途 径异常激活，减少补体介导的肾脏组织损伤；基于作用机制，未来可拓展至膜性肾病、 糖尿病肾病等多个补体异常激活相关疾病领域。
2）FB7011：同时靶向凝集素途径和替代途径的双靶点小核酸药物，公司 2025 年中报 披露其前已提交发明专利申请，处于临床前开发阶段。临床前研究表明，食蟹猴皮下注 射 FB7011，可同时沉默两个目标蛋白的表达，沉默效率不劣于混合给药组，初步显示 出具有更高疗效、更好安全性的潜在优势。
3）FB7014：是针对补体系统中的单靶点小核酸药物，目前处于临床前开发阶段。在食 蟹猴 IgA 肾病疾模型中,临床前药效研究数据表明，FB7014 在尿总蛋白肌酐比值（uPCR） 降低和估算肾小球滤过率（eGFR）方面，显示出强效持久的疗效，且安全性良好。 截至 2026 年 1 月 14 日，全球共有 20 条作用于补体系统的小核酸药物位于批准临床及 以上进度，其中进展最快的是 Archemix 与安斯泰来合作开发的 Avacincaptad pegol， 但其并未开展 IgA 肾病相关的临床试验，2023 年其地图状萎缩适应症在美国获批上市。 IgA 肾病方面，由 Ionis Pharmaceuticals 原研的 Sefaxersen 进度全球领先，以位于临 床 III 期；我国药企中，苏州炫景生物、苏州圣因生物、上海舶望制药、石药集团、瑞博 生物等均有相关药物正在积极推进临床试验。
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