1998年至2017年期间，中华人民共和国科学技术部和 原中华人民共和国卫生部联合制定并颁布了若干中华 人民共和国人类遗传资源管理法规草案。 第一版全面的管理办法《中华人民共和国人类遗传资 源管理条例》由国务院通过，于2019年7月1日起正式 生效。该政策不仅强调了监管合规的重要性，还明确 了受人类遗传资源法规管辖和审批的研究范围。
人类遗传资源的定义不仅包括了携带人类遗传资源 信息的样本，还包括了相关的数据信息。尽管该定义的涵盖面广泛，但是一些较为敏感的资料和数据 （例如：全血、组织活检和基因测序数据）会受到人 类遗传资源办公室（以下简称“遗传办”）的更严格 的监管。 该条例适用于各类研究，包括注册研究（例如：以上 市注册为目的的1期、2期和3期研究）、早期探索性 研究（例如：肿瘤流行病学0期研究【旨在说明各种 不同的基因亚型】），以及上市后研究（例如：真实世界的适应症拓展研究）。
需要特别指出的是，遗传办要求所有国际合作类研究 都要遵守人类遗传资源相关的法律规定。这些研究包 括与本地研究机构（例如：医院）合作的由外国实体赞 助的研究项目。简而言之，所有跨国药企在中国进行 涉及人类遗传资源的研究时，除了常规的国家药品监 督管理局批准外，还需要获得下述人类遗传资源管理 相关批准，以便执行各项研究：
中国人类遗传资源国际合作科学研究项目的申请 资料中，应注明合作单位、项目规划和目的、知识产 权共享计划，以及所需采集的人类遗传资源的类型 和规格。此外，还要求提供相关的科学解释以证明 样本采集数量的必要性。如果研究方案发生任何变 化，申报方还需向遗传办提交变更申报。 人类遗传资料采集和保藏申请。该申请需由中方合 作者提交。 人类遗传样本出境申请。 数据备份备案：向中国大陆以外的区域（包括香港、 澳门特别行政区）传输任何人类遗传数据前，需事先获得遗传办的批准。
随着《中华人民共和国人类遗传资源管理条例》的日 趋严格和明确，政府对其监管实施力度也逐渐加强。 相关数据显示，人类遗传资源相关申请数量在过去五 年保持强劲的增长，然而超过20%的申请没有获批，且 平均获批率在2019年人类遗传资源监管框架发布以 后还有下降的趋势。与此同时，更多违规行为被曝光， 对应的违规处罚案例也不断被披露，严重影响了多个 研发项目，个别披露的中断时间甚至长达一年半。
中国政府将保护人类遗传资源安全和国内创新作为 第一要务，预计未来几年人类遗传资源政策将会持 续完善和加强。因此，人类遗传资源精益化管理作为 研发组织的一项关键能力，将持续受到推动。这不仅 适用于开展驻华研究的跨国药企，而且对于涉及更多 国际化研发运营和合作的先进国内药企而言，也具有 同等重要性。 为顺利通过研究审批和确保研究的合规性，各大药企 不仅需要正确解读现行相关政策，而且要有预测未来 政策发展动向的能力，从而更灵敏地适应监管要求的 变化。在掌握未来政策可能的发展动向基础上，我们 相信，各企业需要重点关注如下事项，为进行人类遗 传资源管理打下坚实基础：
有效的政策解读
关于未来发展方向，我们认为《中华人民共和国人类 遗传资源管理条例》将会持续快速演变，向更加清晰 和实操的方向发展。以数据备份备案为例，当前“需 要做备份备案的数据范围”并无明确的定义，因此， 理论上向境外供应商提供任何数据之前，均需进行 数据备份和备案。然而，对于较敏感数据（比如：患 者毒性数据），研究机构需要实时地传输到境外服务 器以供临床研究决策。因此，该项要求的实施对于这 类数据而言尤其具有挑战性。但是，未来遗传办可能 会将不同的数据进行分类管理。举例来说，敏感数据 （如毒性数据）可以在传输到海外服务器后进行事后 备份备案，而诸如生物标志物数据等非敏感数据需 在海外传输前进行备份备案。
研究能力本土化
为了防止境外组织对中国人类遗传资源的不当使用 行为，人类遗传资源政策除了会根据科学原理与临床 价值评估人类样本和数据的使用合理性外，其出境 审查力度也变得日益严格。尽管很多“全球多中心临 床研究”会将实验样本和数据统一运输到一个全球 中央实验室和数据供应商，以最大程度地平衡样本 和数据分析的效率与质量。不过，人类遗传资源政策 仍然在很大程度上鼓励企业使用本地的供应商，包 括总部位于中国大陆的全球供应商以及国内供 应商。
供应商本土化尤其适合成熟度较高、本地能力足以 达到全球标准的供应商类别（例如：执行样本检测的 本地中心实验室和测序实验室）。因此，我们可以想 象在不久的将来，除了极端个例外（如无可用的本地 技术），样本出境的空间将进一步压缩，并且大多数 敏感检测（如生物标志物检测和与基因测序相关的 检测）都将必须在本地执行。
然而在数据供应商方面，主要由于本地数据供应商和 主流国际供应商之间能力的差距较大，在未来几年很 难实现数据本土化。尽管国内数据供应商要赶上主流 国际供应商需要一定时间，但是，我们预计更多国际 数据供应商会考虑在中国大陆实现其基础信息和数 据设施的本土化
这对于跨国药企具有双重意义。针对样本检测，他们 需要认真制定供应商本土化的战略，启动全方位的市 场调研措施以评估本地实验室的各项能力，并在后期 与所精选的本地实验室建立战略联盟，以提升研究 效率和扩大规模；对于数据分析而言，他们必须制定 有效的解决方案，以满足数据备份备案要求。同时， 跨国药企需要与重要的数据供应商（比如EDC和数据 管理CRO）就在中国境内开发服务器上进行协商，并 与本地厂家通过联盟合作来实现特定数据类型（例 如：基因测序数据）的本土化。
举例来说，美国基础医学公司（Foundation Medicine，简称“FMI”）和迪安实验室宣布正式建立 合作伙伴关系，就中国基因组测序数据的采集和分析 展开了合作 。其中，迪安会针对FMI的基因生物标志 物提供DNA测序数据服务，从而帮助FMI在一定程度 上解决本地数据合规要求方面的问题。
与遗传办高效地沟通交流
原国家食品药品监督管理局曾因为监管流程老旧和 监管能力有限，导致研究性新药申请（IND）/新药申请 （NDA）评审时间过长。过长的评审时间造成了严重 的药品上市滞后，有的甚至长达七年之久。国家食品药 品监督管理局沿用了成熟市场的经验，通过建立更加 开放的沟通渠道和提升内部的专业能力，大幅提升了 新药审评的效率，仅在三年多的时间内就成功将药品 上市滞后缩短至3.5年。
中国逐步发展成为全球医药研发创新的热点区域， 尤其是在下一代创新疗法（例如：细胞和基因疗法以 及新型疫苗）领域 。在此背景下，如今的政策相关方 也面临着一个严峻的挑战——即如何在鼓励中国创 新性研发的前提下，以最有效的方式保护人类遗传 资源。
在过去的12个月中，遗传办在药物信息协会（DIA）全 球年会期间组织了多场研讨会，并为行业从业者举办 了多场有针对性的人类遗传资源管理培训，借此机会 不仅能够为从业者们提供相关指导，也能征求行业内 的建设性意见。本着发展姿态，我们预计遗传办将会 加强与业界的联系，为行业提供更多发声渠道，并与 项目团队在研究评审方面实现更好的互动。此外，相 关的交流机会也会不断增多，例如行业论坛、线上培 训会议、线下访问等。
因此，各企业需要严格地重新评估其与遗传办的沟通 与交流模式。其中一项重要的内容就是去制定会议议 程。会议议程不仅应包括研发项目的创新性和临床收 益，还应涉及一些例如“遗传办和药企如何携手保护 人类遗传资源的安全性”的议题。我们可以考虑更具 多样化的交流场景，并邀请合适的高层领导，甚至是 行业协会代表出席。
在项目层面，跨国药企的研发团队应当更加充分地 了解遗传办的要求，并在行政评审和专家评审层面 体现这些要求。在行政评审前，我们强烈推荐药企 利用常规窗口渠道进行咨询，以避免发生明显的错误 （例如：原始数据和结果数据没有分开申报）。对于 专家评审，药企可以考虑建立一个本地的外部顾问 网络，让外部顾问从遗传办的视角来判断项目申请 准备工作的完成度，并就遗传办所关注事宜来准备 相关的问答文件。
然而，上述两条建议能否成功，取决于企业内部各 职能部门能否密切配合。企业政府事务部、临床开 发、运营、知识产权/法务部等诸多部门必须相互配 合，才能与人类遗传资源管理办公室进行卓有成效 的沟通。
前瞻性地规避法律和合规风险
《中华人民共和国生物安全法》自2021年4月15日 起施行 ，与此同时，人类遗传资源管理法可能会被 合并入《中华人民共和国刑法》中。在此背景下，公 司和个人将会因为其违法行为而面临更为严重的处 罚。立法信号不仅加大了对违法的强制执行力度， 并且透露出遗传办将开展更常规的指导检查的可能 性，旨在监督合规筹备和违法情况。
尽管违法严重程度可能有所不同，但是，各企业必须 时刻尽力去规避以下违法情形：外国机构在中国采集和存储人类遗传资源；未经遗传办批准，从事任何相关涉及人类遗传资源 的研究；未经遗传办批准和清关，运送、邮递或携带中国人 类遗传资源出境 ；未经遗传办批准，向海外机构提供敏感的中国患 者数据；超出申请中计划规定的样本和数据使用量；在未通知遗传办的前提下，变更研究协议；网络攻击/防火墙漏洞造成的生物安全数据违约；供应商或者其他合作方违反人类遗传资源管理条 例，例如：人体样本存储时间超过容许期限。
为了适应未来的监管环境，企业必须未雨绸缪，从企 业和个人层面预防、侦测和规避不合规的情况与法律 风险。企业可以采取的措施包括制定标准流程、指导 文件和培训课程等，保证研究项目的执行合规，通过 定期内部审计以及对供应商和合作机构的外部审计， 提早发现问题，并采用高效决策模型，及时上报和解 决合规问题。这些能力需要由数据赋能和监督，企业 迫切需要利用IT解决方案等关键推动因素，跟踪研究 提交状况、分析研究申请被驳回的原因以及记录最佳 实践等，从而以数据驱动的方式监督人类遗传资源 活动。
受多个原因影响，跨国生物制药企业在落实人类遗传 资源管理办公室的规定时面临诸多挑战。首先，大型 研发组织的复杂性使其很难在日常工作中以统一的方 式来满足遗传办的要求。很多全球和本地研发部门的 工作都会受到遗传办的影响，这就需要内部不同职能 部门对政策都有统一和清晰的理解；第二，多数在中 国开展的研究都是全球项目的一部分，因此很多项目 的设计和规划更加关注美国食品药品监督管理局和 欧洲药品管理局注册事宜，而对中国遗传办的要求缺 乏足够的考量；第三，这些企业都已经建立了适用于 研发项目运作的内部流程，对于它们而言，很难在不 破坏现有业务流程的前提下，做出任何重大的改变。
企业可以遵照以下原则，克服这些运营挑战，并确保 在研发组织内部充分整合人类遗传资源管理能力。
充分优化人类遗传资源治理结构，通过更为本地化的机制实现人类遗传资源监督。正如其他有本 地人类样本管理政策的国家一样（比如：英国人体 组织管理局实施的法规），《中华人民共和国人类 遗传资源管理条例》是中国的一项本地法规，原则 上，应首先在本地进行处理。各研发组织应考虑加 强其本地人类遗传资源治理，以针对关键问题提供 强大的监督并进行决策，例如：与遗传办的交流互 动、提交研究成果、培训和人类遗传资源合规问题 的解决事宜等。这也将减少过多不必要的问题被上 报给全球治理部门。
建立标准化的人类遗传资源运营模式。与注册事 务部门类似（既可作为内部的注册事务的专家，也 可作为研究注册申请提交和稽查活动的负责人）， 人类遗传资源管理也可以设有相关的内部专员组。 对外，该组织需要通过与遗传办的对接来有效地解 读政策；对内，专员组需要提供人类遗传资源管理 的相关培训项目，同时作为联系人统筹协调整体的 遗传办申请提交活动。
处理一部分的人类遗传资源管理相关事宜，需要具 备专业化职能知识。例如：法律风险的评估与控制 需要法律部门的参与，供应商本土化以及供应商的 监督需要采购部门来执行，数据备份备案则需要内 部的数据管理团队来协助。因此，生物制药公司必 须建立有效的机制来加强跨职能部门在人类遗传 资源管理上的积极合作。
明确人类遗传资源相关的绩效指标。 任何研发组 织都应当通过设立一套明确的目标和指标，来衡量 人类遗传资源管理的成功与否。这些指标可以被分 成不同的种类，例如：效率相关的指标（申报审批 率、申报周期时间）、能力相关的指标（人类遗传资 源合规意识、标准操作程序/培训项目数量）、合规 相关的指标（稽查准备情况、调查结果中不合规的 情况数量）、声誉相关的指标（监管机构和行业同 僚眼中，本司的人类遗传资源管理的先进性）等。并 且，企业需要对这些衡量标准进行密切监督、分析 和调整，从而真实地反映组织的人类遗传资源管理 成熟度。
强调以数据为驱动的重要性。与目前由信息技术提 供强大支持的研发注册申报和数据管理实践类似， 各企业必须采用以数据为驱动的方法来追踪和提 升人类遗传资源管理效率和合规性。人类遗传资源 管理至少在四个方面需要获得信息技术支持：研究 的申请和提交管理、样本流和样本使用情况追踪、 人类遗传资源稽查所需的资源文件管理，以及内外 部的培训部署。这些信息技术解决方案可以在很大 程度上推动最佳实践的持续改善，同时还可以通过 上述明确的目标和指标来清晰地衡量人类遗传资 源管理的精益性对业务的影响。
总之，《中华人民共和国人类遗传资源管理条例》的 出台为外方参与中国研发项目设定了很多附加的合规 要求。为了正确满足法规要求，企业需要采取积极主 动的态度，建立专业的人类遗传资源治理模式，以及 以数据为驱动的解决方案，从而为创新研发保驾护 航。研发组织必须尽快构建人类遗传资源精益化管 理的核心能力，方能致胜于未来。
（本文仅供参考，不代表我们的任何投资建议。如需使用相关信息，请参阅报告原文。）
