摩熵咨询-医药行业FDA新药审评图谱：CDER批准趋势与中国创新药出海启示.pdf

研究背景与目的

本报告基于FDA CDER 2021-2025年新药批准数据，系统分析美国创新药审评趋势、监管工具使用和证据要求变化，旨在为中国创新药出海提供资产可信度和FDA-ready证据包建设启示。

核心发现

批准趋势方面，2021-2025年CDER共批准238个新药，年均47.6个，主流获批周期6-12个月；孤儿药占比51.7%，First-in-Class占比46.6%，美国首发比例约68.9%，PDUFA目标达成率约94.5%。治疗领域方面，肿瘤以70项居首，血液肿瘤与肺癌构成核心主线；非肿瘤领域呈多点分布，感染、神经、代谢等方向证据要求差异显著。审评路径方面，163个新药使用至少一种加速项目，其中123个叠加使用≥2种路径；加速批准正从"快速路径"转向"早期上市+确证验证+风险退出"闭环机制，实时审评和AI工具进入审评流程。出海启示方面，中国创新药需从"早期疗效信号"升级为"FDA-ready证据体系"，围绕临床价值、注册证据、美国适用性、剂量安全性和CMC可检查性构建五条证据链。

核心结论

出海机会取决于资产能否形成海外临床差异化价值与FDA证据可审评性的双重匹配。优先出海资产应同时具备海外临床差异化价值和证据可审评性，仅有早期疗效信号不足以单独支撑高质量国际化推进。