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医药行业深度报告：多发性硬化症全球累及患者群体庞大，BTK抑制剂有望成为新型治疗方案。多发性硬化症全球累及患者群体庞大，欧美相对高发。多发性硬化症（multiple sclerosis，MS）是免疫介导的中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病，其起病方式以 急性和亚急性多见，最常累及脑室周围白质、脊髓、脑干、小脑与视神经。MS的症状体征异质性较强，常伴有视力丧失，运动和感觉障碍以及认知障碍。MS临 床病程可能表现为复发缓解病程、进行性疾病病程或其组合。MS发病年龄多在20～40岁之间，高峰年龄在30岁左右，男女性别之比约为1∶1.5。全球范围内超 200万MS患者，是除脑创伤以外，造成年轻成人永久残疾的最常见病因，造成较大的社会经济负担。仅美国大约就有100万MS患者，相关费用超过240亿美元。

多发性硬化症现有疗法中，CD20单抗销售份额靠前。目前全球多种获批治疗MS的药物，主要分为化学小分子、干扰素和单抗等。糖皮质激素是早期治疗MS的主 力用药，但其对减少复发次数和降低疾病进展速度无效；上世纪九十年代，干扰素开始运用于本病的临床治疗；1996年，重磅产品醋酸格拉替雷上市；21世纪 以来，数种口服小分子化学药和单抗陆续问世，为MS的治疗提供了多种途径。目前MS治疗疗法中，CD20单抗以客观的市场份额占据鳌头，其中以2017年在美获 批的奥瑞利珠单抗放量表现尤为突出，2025年为罗氏创收约90亿美元；诺华的CD20单抗奥法妥木单抗同样势头强劲，2025年销售额达44.26亿美元。

BTK抑制剂有望成为治疗多发性硬化症的新型方案。BTK是一种重要的细胞内信号分子，参与调节B细胞和髓系细胞的成熟、增殖、存活和活化，具备同时靶向外 周和中枢神经系统中适应性免疫和先天性免疫机制，该特性使得BTK成为治疗多发性硬化症的潜力治疗方法。多款BTK抑制剂针对多发性硬化症在研布局，赛诺 菲于2021年以37亿美元收购Principia Biopharma获得旗下BTK抑制剂Tolebrutinib在继发进展型MS临床试验取得成功；罗氏的BTK抑制剂Fenebrutinib在RMS、 PPMS临床3期达到主要临床终点；诺华的BTK抑制剂Remibrutinib在美获批慢性自发性荨麻疹（CSU），针对RMS、SPMS开展了临床3期，预计2026H2读出在RMS上 的3期结果；诺诚健华BTK抑制剂奥布替尼已启动了两项全球3期，分别针对治疗SPMS和PPMS。后续随着BTK抑制剂在MS上的突破和成功，有望逐步成为治疗MS的 新型口服治疗方案。