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医药小核酸药物行业专题：奇点已至，小核酸药物迈向平台多维布局新纪元。

螺旋向上：小核酸重构现代制药版图

小核酸是化学合成的短核酸序列，用于调节基因表达水平，通过mRNA转录水平调节达到治疗疾病目的提供了一种直接方法。小核酸药物主要包 括小干扰RNA(siRNA)、反义小核酸（ASO）和适配体等，通过不同的机制发挥作用，调节基因表达和蛋白质水平调控相应的蛋白质功能。小核酸 药物治疗突破不可成药限制，相较于小分子和抗体药物有给药周期长和安全性优势等差异化优势。

方兴未艾：商业化与BD共舞正酣

全球小核酸药物市场呈现强劲且持续的增长态势，从2019年的27亿美元增长到2024年的57亿美元，复合年增长率为16.2%。弗若斯特沙利文预计， 在技术进步持续、上市批准与临床验证不断增加的推动下，于2029年及2034年将分别达到206亿美元及549亿美元，2024年至2029年的复合年增 长率为29.4%，2029年至2034年的复合年增长率为21.6%。截至2025年底已有三款小核酸药物进入十亿美元销售行列。全球小核酸领域交易数量 及交易金额整体呈上升趋势。2025年小核酸领域交易金额达322.10亿美元，交易数量46起。

由点及面：新适应症的破局与延展

小核酸药物从肝脏靶器官逐步向脑靶、脂肪靶向拓展。小核酸药物在降脂、减重、MASH、感染、降压等领域的临床进展和试验结果不断拓展当前 药物边界。 

全球竞速：海内外药企各显锋芒

通过海外及国内小核酸药物代表企业及管线详细梳理，国内企业凭借高效的临床开发效率和全面的管线布局，开始在全球小核酸药物布局中占据 主动权。