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万邦德公司研究报告：神经及罕见病领域转型新星，石杉碱甲解码AD千亿蓝海。核心逻辑：2022 年以来，公司全面向国际化创新药企转型，经过多年积 累，在神经、罕见病领域已构建完善的研发体系，当前正处于管线爆发 前夜：1）石杉碱甲控释片正在全力推进 III 期临床，未来有望成为 AD 一线用药，瞄准 AD 广阔市场；2）WP103、WP107、WP205 等获 FDA 孤儿药认定，我们预计多款药物今年将进入美国三期临床，BD 潜力大。

石杉碱甲控释片治疗 AD 入选国家重大专项，有望加速成为一线用药： 1）AD 现有疗法各有缺陷，石杉碱甲治疗 AD 机制明确，优势明显（广 谱）：中国是全球 AD 患者数量最多的国家，2021 年，中国 AD 及相关 痴呆症患者近 1700 万，晚期过后，AD 患者丧失独立生活能力，需要 24 小时不间断看护，给社会造成巨大的负担。AD 现有疗法或疗效有限（多 奈哌齐、美金刚）；或价格昂贵，且有出血风险（轮卡奈单抗）。石杉碱 甲作为广谱小分子药，拥有胆碱能调控、抗凋亡、减少 Aβ斑块沉积等 多靶点神经保护机制，治疗 AD 机制明确。但石杉碱甲分布相半衰期短 （10 分钟），峰谷效应明显的特性限制了其用药。 2）石杉碱甲控释片临床进展快，市场潜力巨大：公司的石杉碱甲控释 片，通过双相控释技术，既能满足大幅减少血药浓度“峰谷效应”，同时 符合乙酰胆碱生理节律，有望实现一天单次给药、提升给药剂量与保持 安全性多重目的。目前，石杉碱甲正处于关键确证 III 期临床，该临床 入选国家科技重大专项，遵循 CDE 最新指南及 ICH-GCP 规范，采用双 主要终点（行为+认知）。截至 26 年 2 月，已入组 100 例患者，临床进 展快。我们认为，石杉碱甲控释片有望成为 AD 治疗一线药物，按年化 费用 1 万元计算，仅考虑国内市场潜在销售峰值即有望达到 130 亿元， 海外市场空间更为广阔。

WP205 瞄准渐冻症市场，BD 等商业化价值潜力大：渐冻症现有治疗手 段仅能延缓病程，临床需求缺口巨大。公司 WP205 瞄准渐冻症市场， 前期数据显示，在病程<12 个月亚组中，ALSFRS-R 下降显著减缓 （P=0.003），且生存期显著延长（安慰剂 570 天 vs 50mg 组 1197 天）。 2025 年 2 月，公司收到 FDA 认定函，用于治疗 ALS 获得孤儿药资格认 定，未来将推进美国三期临床，BD 等商业化潜力大。

WP103 等其余多个 FDA 孤儿药管线有望逐步兑现价值：公司在罕见病 领域，构建了层次清晰、路径明确的研发管线，截至 25 年 10 月，公司 累计获得 5 项 FDA 孤儿药认定（含 1 项罕见儿科疾病用药认定），覆盖 重症肌无力、新生儿缺血缺氧性脑病、天疱疮等多个神经系统及自身免 疫性罕见病领域。其中，FDA 指导下的 WP103（HIE 适应症）在大动 物模型中多个指标效果显著，若未来获批，还将收获 FDA 优先审评券 额外奖励，商业价值显著。