1.1 四款已上市及近期将上市的产品
公司共有四款已上市及近期将上市的产品。云顶新耀是一家在香港上市， 专注于创新药和疫苗研发、临床开发、制造及商业化的生物制药公司，致力于满足大中华区 和其他亚洲市场尚未满足的医疗需求。公司共有四款已上市及近期将上市的产品，分别是 NEFECON（耐赋康）、依嘉（依拉环素）、依曲莫德和头孢吡肟-他尼硼巴坦。
1.2 收入创新高，现金、现金等价物及银行存款充裕
收入创新高，现金余额充裕。2024 年，公司实现营业收入 7.1 亿元，较 2023 年同期增 长 461%。收益增加主要由于依嘉®销售额强劲增长及耐赋康®于中国大陆成功上市所致。剔 除无形资产摊销后，毛利率由 2023 年的 79.9%增加至 2024 年的 82.9%。有关改善主要由 于耐赋康®的商业上市及产品成本优化。公司现金、现金等价物及银行存款十分充足，达 16 亿元，为公司未来的业务发展和持续增长提供保障。
1.3 商业化团队搭建完成，耐赋康成功纳入国家医保药品目录
商业化团队搭建完成，耐赋康成功纳入国家医保药品目录。公司在 2024 年取得了重大 的商业化进展，聚焦和高效地创立行业最佳商业化实践，积极推进两款已上市产品。公司已 完成了耐赋康销售团队的搭建，由 150 多名销售代表组成，成功覆盖 600 至 700 家核心医 院，占国内 IgA 肾病患者群体的 60%以上。此外，耐赋康成功纳入《国家基本医疗保险、工 伤保险和生育保险药品目录（2024 年）》（‘国家医保药品目录’），该目录于 2025 年 1 月 1 日起正式实施。医保报销政策的落地将大幅提升耐赋康®的可负担性和可及性。依嘉增长 势头强劲，大部分销售来自公司内部销售团队，为了进一步提高依嘉的可及性，公司与 CSO 合作，惠及 300 家核心医院以外的患者。
2.1 中国首个且唯一获批的 IgA 肾病治疗药物，剑指 50 亿元
耐赋康于 2023 年 11 月获国家药监局批准上市。Nefecon（耐赋康）是一种迟释的布地 奈德肠溶胶囊，通过特殊的制作工艺，将布地奈德靶向释放于回肠末端的黏膜 B 细胞，在局 部发挥药理作用。Nefecon 是由瑞典 Calliditas 公司开发，已于 2021 年 12 月和 2022 年 7 月在美国和欧盟分别获批上市，是全球首个被美国 FDA 和欧洲 EMA 两大权威药监机构获批 用于 IgA 肾病对症治疗的创新药物。2019 年 6 月，云顶新耀与 Calliditas Therapeutics 签订 独家授权许可协议，获得在大中华地区和新加坡开发以及商业化耐赋康®的权利。该协议于 2022 年 3 月扩展，将韩国纳入云顶新耀的授权许可范围。耐赋康于 2023 年 11 月获国家药 监局批准上市，成为中国首个且唯一获批的 IgA 肾病治疗药物，填补了临床治疗的空白。
耐赋康成功纳入 2024 版国家医保药品目录。耐赋康的用法用量为 16mg，每日口服一 次，固定疗程 9 个月。完成 9 个月疗程或需提前终止治疗时，需减少剂量至 8mg，每日一次， 共 2 周。耐赋康的规格为 4mg/粒，120 粒/瓶。耐赋康成功纳入 2024 版国家医保药品目录， 显著提升了其在 IgA 肾病患者中的可负担性。
耐赋康具有靶向迟释机制、缓释机制、有效且安全三大特点。 靶向迟释机制：耐赋康采用 TARGITTM专利独特的 pH 敏感型肠溶包衣，使胶囊靶向抵 达回肠末端派尔集合 淋巴结（病灶），再释放微丸。 缓释机制：耐赋康采用三层包衣微丸，胶囊溶解后，三层包衣微丸持续稳定释放布地奈 德，控制活性成分布地奈德持续稳定释放，高浓度覆盖整个靶向区域。 有效且安全：耐赋康靶向肠道黏膜 B 细胞免疫调节，安全性高，在肠道局部吸收后仅约 10%进入血液循环，全身暴露量低。
耐赋康的美国上市基于一项名为 NeflgArd 的 III 期全球临床试验， NeflgArd 研究共纳入 364 例具有进展至终末期肾病风险的原发性 lgA 肾病患者，在已接 受肾素-血管紧张素 (RAS) 抑制剂优化治疗基础上，以 1:1比例随机分配至口服 Nefecon (16 mg/d，n=182) 或安慰剂 (n=182) 治疗 9 个月，之后停药监测 15 个月。 NeflgArd 研究分为 A、B 两部分。 A 部分包括 9 个月盲法治疗期和 3 个月停药随访期，以尿蛋白肌酐比 (UPCR)为主要终 点，eGFR 为次要终点; B 部分则包括再延续 12 个月保持双盲的停药观察期，并以整个 2 年随访期间患者 eGFR 的变化为主要终点，UPCR 为次要终点。 Nefecon 治疗在随访 2 年时可显著延缓肾功能衰退达 50%。NeflgArd 研究主要终点结 果显示，Nefecon 治疗组和安慰剂组 eGFR 自基线分别下降 6.11ml/（min·1.73 ㎡）、12.00ml/ （min·1.73 ㎡），提示 9 个月的 Nefecon 治疗在随访 2 年时可显著延缓肾功能衰退达 50%。 而且，eGFR 获益不受基线 UPCR 水平的影响。在 2 年的研究期间，Nefecon 治疗组 UPCR 较基线下降 30.7%，最大降幅在第 12 月，较安慰剂下降达 49.7%。
Nefecon 持续降低蛋白尿。NeflgArd 研究次要终点结果显示，与安慰剂相比，Nefecon 组从随机分配到确认 eGFR 降低 30%或肾衰竭的时间明显延迟（HR=0.45 [95% CI： 0.26~0.75]，p=0.0014)。2 年时，Nefecon 组 12%的患者发生上述事件，安慰剂组为 21%。 此外，Nefecon 持续降低蛋白尿，最大降幅达 51.3%，即使在停药后 15 个月仍能观察到持 久效果，平均下降 41%。
Nefecon 持续降低血尿风险。NeflgArd 研究次要终点结果显示，与安慰剂相比，Nefecon 显著降低镜下血尿风险达 60%。基线时 Nefecon 组和安慰剂组有镜下血尿的患者比例相似 （66.5% vs. 67.8%）；在观察随访期间镜下血尿的定义为 12、18 和 24 个月时随访至少有 2 次尿试纸潜血结果阳性，结果发现 Nefecon 组镜下血尿患者降至 40.5%，而安慰剂组相应 比例仍有 61.2%；Nefecon 组镜下血尿风险较安慰剂组显著降低 60%（OR 0.4，95%CI： 0.2~0.6，P=0.0001）。
Nefecon 16mg/天的耐受性良好。Nefecon 治疗期间常见的治疗相关不良事件有外周水 肿、痤疮、头痛、感染，没有与治疗相关的死亡报告。在 Nefecon 组 18 例（10%）患者和 安慰剂组 9 例（5%）患者中报告了治疗紧急严重不良事件，大多数被认为与研究治疗无关。 总体来看，在 9 个月的治疗期间，Nefecon 16mg/天的耐受性良好。在 15 个月的观察性随 访中，两组之间治疗后的 TEAE 和严重 TEAE 发生率相似。
NefIgArd 中国亚组数据显示了耐赋康®在肾功能保护、蛋白尿下降和镜下血尿改善等方 面比全球研究中数值上更好的疗效，同时亦观察到在仅使用支持性治疗的中国患者对照组更 快速的疾病进展。在 2 年的治疗和观察期间，耐赋康®治疗组时间加权的 eGFR 平均下降 3.7ml/min/1.73 ㎡，而安慰剂组时间加权的 eGFR 平均下降 13.3ml/min/1.73 ㎡，耐赋康® 治疗 可带来 9.6ml/min/1.73 ㎡的 eGFR 获 益，这一数 值大于全 球人群的 治疗获益 （5.1ml/min/1.73 ㎡）。中国人群中 eGFR 在 24 个月时较基线的平均绝对变化表明，耐赋 康®治疗的患者肾功能恶化程度较安慰剂减少了约 66%，这一数值在全球人群约为 50%。 同时，在 2 年内观察到耐赋康®组的蛋白尿降低作用持久。与安慰剂相比，中国人群 9 个月的耐赋康®治疗在 9个月和 24个月时分别使尿蛋白肌酐比值（UPCR）降低 31%和 43%。 而全球人群在 9 个月与 24 个月时约下降 30%。此外，在安慰剂组，中国人群在 24 个月时 的平均 UPCR 自基线上升了 18.6%，而全球人群却有轻微的下降，说明了中国人群的疾病 进展相较于全球人群更快。在中国人群中，耐赋康®组 2 年内无镜下血尿的患者比例从基线 的 26.9% 明显改善至 57.7%，而安慰剂组无变化。
2.2 耐赋康空间测算
耐赋康关键假设： 假设 1：患者人数：我国 IgA 肾病患者人数达 400-500 万人，美国 IgA 肾病患者人数达 8-10 万人。 假设 2：价格及年治疗费用：耐赋康的用法用量为 16mg，每日口服一次，固定疗程 9 个月。完成 9 个月疗程或需提前终止治疗时，需减少剂量至 8mg，每日一次，共 2 周。耐赋 康的规格为 4mg/粒，120 粒/瓶，耐赋康纳入医保后年治疗费用为 5 万元。 假设 3：市占率：2024 年耐赋康收入为 3.5 亿元，假设 2025-2027 年市占率持续提升， 分别增长 4.2%、5.5%和 3.8%。
3.1 第三代四环素类抗微生物活性强
四环素类抗生素是临床常用的一类广谱抗生素，诞生于 20 世纪 40 年代。四环素类抗生 素能可逆性与细菌核糖体 30S 亚基的 A 位点结合，阻止氨酰基-tRNA 在该位点上的联结， 从而抑制肽链的增长和影响细菌蛋白质合成，发挥抑菌作用。四环素类抗生素临床应用广泛， 随着这类抗生素的大量使用，细菌性耐药性不断增加，面对抗生素耐药性愈加严重，科学家 们在原有的化学结构上进行改造修饰，研发出一代代新型的抗菌效果更好的四环素类抗生素。
第一代四环素类抗生素目前已较少运用于人体。最早应用的金霉素、土霉素和四环素等 都是从土壤放线菌中分离产生的一类广谱抗生素，被称为第一代四环素类抗生素。1948 年 第一个四环素类抗生素金霉素被应用于临床，随着这类抗生素的大量使用，细菌耐药性不断 增加、不可避免的不良反应以及其他新型抗生素的诞生，导致第一代四环素类抗生素的临床 地位逐渐降低。20 世纪 70 年代，第二代四环素类抗生素米诺环素诞生了，该药物于 1971 年被 FDA 批准使用，因为其对耐药菌有效而在临床上受到青睐。 依拉环素在 C7 位引入氟原子，在 C9 位引入吡咯烷乙酰氨基，使其具有更强的抗菌活 性，并有效改善药物的渗透性、组织分布以及代谢稳定性。依拉环素通过与细菌核糖体 30S 亚基结合来抑制细菌蛋白合成，对结合位点的亲和力是四环素的 5 倍，对常见致病菌和多重 耐药菌均具有良好的抗菌活性，能覆盖除铜绿假单胞菌、摩氏摩根菌、变形杆菌属细菌、普 罗威登斯菌外的多数常见致病菌，包括耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MRSA）、产超广谱β内酰胺酶（ESBLs）的肠杆菌属细菌、多重耐药鲍曼不动杆菌及嗜麦芽窄食单胞菌。
3.2 依嘉：疗效及安全性优势明显，获多个权威指南推荐
依嘉（依拉环素）是全球首个氟环素类抗菌药物，用于治疗包括临床常见多重耐药菌在 内的革兰阴性菌、革兰阳性菌、厌氧菌等所引起的感染。依嘉于 2023 年 3 月获得中国国家 药品监督管理局（NMPA）的批准，用于治疗成人复杂性腹腔内感染（cIAI），抗菌谱覆盖 临床常见包括多重耐药菌在内的革兰阴性菌、革兰阳性菌、厌氧菌，以及包括耐药肺炎支原 体在内的非典型病原体。
依拉环素获多个权威指南推荐。依拉环素已获得美国感染病学会（IDSA）耐药革兰阴性 菌感染治疗指南、欧洲临床微生物与感染病学会（ESCMID）多重耐药革兰阴性菌感染治疗 指南以及中国耐碳青霉烯类革兰阴性杆菌感染诊疗及防控指南等多个权威指南推荐。
2024 年 8 月，由国家卫生健康委抗菌药物临床应用与耐药评价专家委员会发起并主办 的“依拉环素临床应用综合评价项目”发布中期报告。报告显示，依拉环素治疗 3天时的整 体有效率高达 90.9%，治疗结束时的整体治疗有效率达 89.0%。该研究自 2023 年 9 月 23 日启动，截至 2024 年 3 月 31 日，该项目已收集 885 例病例，并形成了项目中期报告。数 据显示，依拉环素主要应用于病情复杂患者，72%来自 ICU 和血液科；从感染类型来看，肺 炎最为常见，占 60.5%，肺炎合并血流感染或腹腔感染占 14.1%；在 606 例单一病原体感染 中，鲍曼不动杆菌占 52.5%，其次为肺炎克雷伯菌。进一步分析发现使用依拉环素的病例中， 鲍曼不动杆菌、肺炎克雷伯菌对亚胺培南的耐药率分别为 96.4%和 84.5%，对美罗培南耐药 率分别为 93.9%和 85.5%。而依拉环素对病例中的鲍曼不动杆菌和肺炎克雷伯菌的敏感率分 别为 94.1%和 93.3%。 疗效分析显示，依拉环素在治疗初期即显示良好的临床应答，平均退热时间 3.4天，治 疗 3天时的整体治疗有效率达到 90.9%；治疗结束时，整体治疗有效率保持在 89.0%。从患 者预后来看，79.9%患者最终好转出院；不良反应发生率仅 2.9%，主要为恶心、呕吐和腹 泻的胃肠道反应；综上所述，依拉环素在 ICU 和血液等科室，尤其是鲍曼不动杆菌、肺炎克 雷伯菌等病原体所致肺部感染方面，显示出良好的有效性和安全性。
4.1 溃疡性结肠炎：到 2030 年我国溃疡性结肠炎患者人数预计将 达到 91.8 万人
溃疡性结肠炎（UC）是一种病因不明的慢性非特异性肠道炎性疾病。病变主要累及结 肠膜和粘膜下层。范围多自远段结肠开始，可逆行向近段发展，甚至累及全结肠及末端回肠， 呈连续性分布。临床表现主要为腹泻、腹痛、粘液浓血便。溃疡性结肠炎病因不明，目前认 为由多种因素相互作用所致，主要包括环境、感染、遗传和免疫等因素。 到 2030 年我国溃疡性结肠炎患者人数预计将达到 91.8万人。溃疡性结肠炎广泛分布于 世界各地，以北欧和东欧白种人较常见，犹太人最多见，黑种人和黄种人发病率较低。我国 发病率较国外低，但近几年发病率有上升趋势。据弗若斯特沙利文数据，中国的 UC 患病人 数从 2015 年的 27.9 万以 9.4%的复合增长率增长，到 2019 年达 40 万人，预计到 2030 年 将达到 91.8 万，复合年增长率分别为 7.9%及 7.8%。
溃疡性结肠炎的治疗目标是控制急性发作，维持缓解，减少复发，防治并发症。口服-5- 氨基水杨酸（5-ASA）是轻度活动性 UC 的一线治疗方案，口服联合灌肠 5-ASA 是左半结肠 型轻中度活动性 UC 的一线治疗。对于轻中度活动性 UC 和中度活动性 UC，若足量 5⁃ASA 治疗无效，建议更换为口服全身糖皮质激素或升级生物制剂来诱导缓解。 对于中重度活动性 UC，建议给予口服或静脉注射糖皮质激素诱导缓解。对于传统治疗 （氨基水杨酸制剂、糖皮质激素、免疫调节剂）应答不佳或不能耐受的中重度活动性 UC， 建议使用英夫利昔单抗（IFX）或维得利珠单抗（VDZ）诱导缓解。此外，IFX 或 VDZ 可考 虑作为中重度活动性 UC的一线治疗方案。生物制剂无效的中重度活动性 UC患者可考虑 JAK 抑制剂诱导缓解。
4.2 伊曲莫德：新一代口服治疗溃疡性结肠炎药物，公司第三款商 业化新药
伊曲莫 德 是一种每日一次口服的 S1P 受体调节剂。 该药物由美国公 司 Arena Pharmaceuticals 开发，2017 年，云顶新耀获得了在大中华区和韩国开发、生产和商业化伊 曲莫德的独家权利；2022 年，Arena Pharmaceuticals 公司被辉瑞以每股 100 美元的现金收 购，总股本价值约为 67 亿美元。2024 年 12 月，云顶新耀宣布国家药品监督管理局正式受 理伊曲莫德（VELSIPITY®）用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）患者的新药上市许 可申请（NDA）。
伊曲莫德美国 FDA 的批准是基于 ELEVATE UC Ⅲ期（ELEVATE UC 52 和 ELEVATE UC 12）注册性研究，研究均达到了所有主要和关键次要终点，安全性特征与既往研究一致。 研究旨在评价既往对至少一种常规治疗、生物制剂或 Janus 激酶（JAK）抑制剂治疗失败或 不耐受的中重度活动性溃疡性结肠炎患者，每日一次服用 2mg 伊曲莫德的安全性和疗效。 在 ELEVATE UC 52 和 ELEVATE UC 12 中，分别有近三分之一患者接受过生物制剂或 JAK 抑制剂治疗。
在 ELEVATE UC 52 研究中，第 12周时，接受伊曲莫德治疗的患者临床缓解率为 27.0%， 而安慰剂对照组的临床缓解率为 7.0%（差异为 20.0%，P<0.001）；第 52周时，接受伊曲 莫德治疗的患者临床缓解率为 32.0%，而安慰剂对照组的临床缓解率为 7.0%（差异为 26.0%， P<0.001）。在 ELEVATE UC 12 研究中，接受伊曲莫德治疗的患者临床缓解率为 26.0%， 而安慰剂对照组的临床缓解率为 15.0%（差异为 11.0%，P<0.05）。
2024 年 10 月，伊曲莫德获“粤港澳大湾区内地临床急需进口港澳药品批件”批准，可 以在佛山复星禅城医院、中山大学附属第一医院两家大湾区药械通政策指定的医疗机构先行 使用。伊曲莫德成为云顶新耀第三款商业化新药。
伊曲莫德完整维持期临床数据展示出显著疗效和安全性。伊曲莫德（VELSIPITY®）的 亚洲多中心Ⅲ期临床研究完整维持期数据在第 20 届欧洲克罗恩病和结肠炎组织年会（ECCO 2025）公布，结果显示，伊曲莫德组有 89.6%的患者完成了 40 周维持期，显著高于安慰剂 组的 51.9%。在所有疗效终点上，伊曲莫德组均显著优于安慰剂组，包括临床缓解、临床反 应、内镜改善、内镜恢复正常、黏膜愈合和症状缓解（p<0.0001）。 在安全性方面，大多数治疗相关不良事件（TEAEs）为轻至中度，伊曲莫德组与安慰剂 组相比，3 级 TEAEs（10.4% vs. 13.6%）和严重不良事件（7.8% vs. 8.6%）发生率更低。 两组各有 1 例因 TEAE（UC 加重）退出治疗，未出现 4 级 TEAE 或死亡。
4.3 伊曲莫德空间测算
伊曲莫德上关键假设： 假设 1：适应症及获批年份：伊曲莫德于 2024 年末递交上市申请，假设于 2025 年底获 批上市。 假设 2：患者人数：根据弗若斯特沙利文的资料，中国的 UC 患病人数从 2015 年的 27.9 万以 9.4%的复合增长率增长，到 2019 年达 40 万人，预计到 2024 年将达到 58.7 万，到 2030 年将达到 91.8 万，复合年增长率分别为 7.9%及 7.8%。 假设 3：价格及年治疗费用：参考奥扎莫德价格。假设伊曲莫德上市后年治疗费用为 16.7 万元，假设伊曲莫德顺利纳入 2026 年底国家医保目录，价格降幅为 50%，纳入医保后价格 为 8.35 万元。
尿路感染(UTI)是尿路上皮对细菌侵入导致的炎症反应，通常伴随着菌尿和脓尿。尿路感 染分为上尿路感染和下尿路感染；根据感染发作时的尿路状态又可分为单纯性尿路感染、复 杂性尿路感染及尿脓毒血症。尿路感染常多发于女性，尤其多发于性生活活跃期及绝经后女 性。尿路感染的病原菌主要是革兰氏阴性菌，其中大肠杆菌占 60%-80%，其次为副大肠杆 菌、变形杆菌、绿脓杆菌等。 目前反复发作性尿路感染的治疗以抗生素为主，一般会通过使用广谱抗生素、延长疗程 和/或加大抗生素剂量进行治疗；然而现有抗生素治疗的收效甚微，破坏尿道周围和阴道的 微生物环境，导致更多的复发。 头孢吡肟-他尼硼巴坦是一种β-内酰胺/β-内酰胺酶抑制剂（BL/BLI）抗菌药物，用于治 疗成年患者复杂性尿路感染（cUTI），包括肾盂肾炎。头孢吡肟是第四代头孢菌素，是一种 广泛使用的 BL 抗生素，已有超过二十年的使用记录，对敏感的革兰阴性和革兰阳性细菌具 有良好的安全性和临床效果。他尼硼巴坦是一种 BLI，与头孢吡肟联合使用，正在开发其作 为潜在治疗选择，针对由抗菌药物耐药的革兰阴性菌引起的严重细菌感染，尤其是产超广谱 β内酰胺酶（ESBL）肠杆菌目细菌、碳青霉烯耐药肠杆菌目细菌（CRE）和多重耐药铜绿 假单胞菌（MDR-PA），其中包括碳青霉烯耐药铜绿假单胞菌（CRPA）。
2023 年 8 月 14日，云顶新耀的授权合作伙伴 Venatorx Pharmaceuticals宣布美国食品 药品监督管理局(FDA) 已接受该公司的头孢吡肟-他尼硼巴坦新药上市申请 (NDA) 并授予优 先审评。该 NDA 是基于关键性 3 期临床研究 CERTAIN-1 的试验结果，该研究评估了头孢吡 肟-他尼硼巴坦与美罗培南在成人复杂性尿路感染（包括急性肾盂肾炎）中的疗效和安全性。 研究主要疗效终点，即评价疗效判定(TOC)访视在微生物学意向治疗(microITT)人群中复 合临床和微生物学疗效。结果显示： 头孢吡肟-他尼硼巴坦治疗组为 70.0%，美罗培南治疗组为 58.0%；与美罗培南组相比， 头孢吡肟-他尼硼巴坦在主要疗效终点达到统计学非劣效性(NI)。 进一步进行预先设定的优效性检验，头孢吡肟-他尼硼巴坦在 TOC 访视时复合终点优效 于美罗培南，且在后期随访（第 28-35 天）访视时，头孢吡肟-他尼硼巴坦的这一优效性仍得 以持续。 在不良反应上，头孢吡肟-他尼硼巴坦治疗组和美罗培南治疗组分别有 2.0%和 1.8%的患 者发生严重不良事件(TEAE)。这两个治疗组均有低比例患者出现因 TEAE 而导致的提前停药 （头孢吡肟-他尼硼巴坦治疗组为 3.0%；美罗培南治疗组为 0.9%）。在研究期间，头孢吡肟 -他尼硼巴坦治疗组出现 1 例死亡事件，研究者判断其与研究治疗无关。
6.1 原发性膜性肾病：到 2032 年中国原发性膜性肾病患者人数预 计达 270 万人
原发性膜性肾病（primary membranous nephropathy, PMN）是一种以肾小球基底膜 异常增厚和功能障碍为特征的自身免疫性疾病，约占所有膜性肾病的 80%。临床常表现为肾 病综合征（nephrotic syndrome，NS），包括大量蛋白尿（一般>3.5g/24h）、低白蛋白血 症、高脂血症和水肿，同时不少患者存在疲劳、呼吸困难、恶心、厌食等表现。原发性膜性 肾病的自然病程较长，存在缓解和复发交替出现的情况。未经治疗的患者约 30%可以自发缓解，50%的患者持续存在肾病综合征症状，约 30%的患者 10 年内进展为终末期肾病。除此 之外，长期疾病状态可增加高血压、心脑血管意外、凝血异常及感染发生的概率，对患者的 生命造成极大威胁。 中国近年来 PMN 占肾活检中原发性肾小球疾病的比例逐年增加，由 2003-2006 年的 10.4%上升到 2011-2014 年的 24.1%。根据天广实招股说明书，2023 年，中国原发性膜性 肾病的患者人数达 220 万人，预计 2032 年中国原发性膜性肾病患者人数达 270 万人。
既往研究显示，肾功能进展低风险的 PMN 患者自发缓解率可达 40%以上，因此，2021 KDIGO指南明确指出该类患者不建议给予免疫抑制治疗，应予优化的支持治疗并随访观察。 对于存在至少 1 项疾病进展风险因素的 PMN 患者，推荐给予免疫抑制治疗，具体方案依据 患者肾功能进展的风险分层及治疗反应进行选择。
截至 2025 年 4 月，全球范围内尚无针对原发性膜性肾病（PMN）适应症获批上市的特 效药物。针对 PMN 开展治疗的靶点主要集中于 CD20、BTK、C3、TACI 等。
6.2 EVER001：共价可逆 BTK 抑制剂，潜在同类最佳产品
EVER001 胶囊（又名：XNW1011）是新一代共价可逆的布鲁顿酪氨酸激酶 （BTK） 抑制剂。与共价和不可逆 BTK 抑制剂相比，EVER001 作为一款潜在的同类最佳产品，在保 持高效的同时具有高选择性。2021 年 9 月，云顶新耀与信诺维、中国抗体达成一项独家授 权许可协议，以在全球范围内开发、生产制造和商业化 XNW1011（中国抗体称之为“SN1011”） 用于治疗肾病。根据协议条款，云顶新耀将向信诺维和中国抗体支付 1200 万美元预付款和 总额达 5.49 亿美元的未来开发、注册和商业化里程碑付款，以及按全球净销售额的高个位 数至低两位数比例支付的特许权使用费。
EVER001 在 1b/2a 期临床试验阶段性数据中取得积极结果。2024 年 12 月，云顶新耀 宣布治疗原发性膜性肾病的新型 BTK 抑制剂 EVER001在 1b/2a期临床试验阶段性数据中取 得积极结果。结果显示，EVER001 的免疫学完全缓解在两个队列中均随着治疗有所增加， 在队列 1 中，11 名受试者中有 6 名（54.5%）在第 16 周出现免疫学完全缓解，到第 28 周 时免疫学完全缓解高达 90.9%（10/11）；在队列 2 中，12 名受试者中有 8 名（66.7%）在 第 8 周出现免疫学完全缓解，到第 24 周时免疫学完全缓解增加至 100%（7/7）。 在队列 1 中，第 28 周时 72.7%的受试者实现了蛋白尿缓解，其中 1 名受试者（9.1%） 实现了完全缓解（CR）；到第 36 周时，81.8%的受试者出现蛋白尿缓解，2名受试者（18.2%） 实现了完全缓解；蛋白尿缓解的中位时间为 19.7 周。在队列 2 中，85.7%的受试者早在第 20 周时实现了蛋白尿部分缓解（PR）；用药至 28 周的 4 例患者实现了 100%的蛋白尿部分 缓解。蛋白尿缓解的中位时间为 16.1 周。
（本文仅供参考，不代表我们的任何投资建议。如需使用相关信息，请参阅报告原文。）
