医药生物行业深度报告：引领医疗革命，CGT成长空间广阔.pdf

上传者：S***
时间：2025/06/13
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医药生物行业深度报告：引领医疗革命，CGT成长空间广阔。细胞基因治疗(CGT)是目前生物医药领域最具前景的发展方向，已进入成果兑现期。CGT是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，引领生物制药的新一轮浪潮，具体分为细胞治疗和基因治疗。CGT成药效果好临床成功率高，从根源治疗疾病，单次治疗带来长期疗效，为难治性疾病治疗提供了新选择，CAR-T、干细胞、TCR-T、TIL等多种产品近年来陆续上市

国内外在研管线丰富,行业景气度持续提升,关注重点赛道投资机会。CGT领域交易频发，投融资活跃度高，中美趋势一致。具体来看:1)CART细胞治疗是2013年以来肿瘤免疫治疗领域最具突破性的疗法，目前已经有6款产品成功获得中国批准上市，有多款具有潜力的产品也会在近期陆续推向市场。

2)2024年全球首款获批上市的TCRT细胞疗法,晚期滑膜肉瘤ORR为43%。目前国内布局TCR-T细胞的上市公司主要包括香雪制药和东北制药，TAEST16001注射液成为中国首个纳入突破性治疗品种的TCR-T药物，II期阶段性总结显示出较好的安全性和耐受性,ORR为50%，mPFS为5.9个月。

3)干细胞疗法是再生医学的一个重要分支，治疗范围从白血病到恶性血液瘤扩展到了抗衰老，罕见病、软骨挫伤、心脑血管疾病等领域。2024年以来中美间充质基质细胞(MSC)疗法均迎来首次获批。

4)致病机制明确的罕见病、遗传病和恶性肿瘤为基因治疗最主要的适应症。Ultragenyx Pharmaceutical 2024年12月已向美国 FDA 提交了生物制品许可申请(BLA)，用于治疗IIA型黏多糖贮积症患者。诺思兰德基因治疗药物NL003上市申报获受理，有望2025年上市。

CGT 外包比例较高，市场集中度高，CXO有望率先获益。CGT技术机制复杂、工艺开发难度大门槛高、法律法规监管严苛、产业化经验和平台技术不足等因素，使得细胞与基因治疗行业对CXO的需求高于传统制药。据J.P.Morgan统计,基因治疗外包渗透率超过65%,远超传统生物制剂的 35%。