小核酸行业专题报告：从罕见病到慢性病，打开千亿市场空间.pdf

小核酸行业专题报告：从罕见病到慢性病，打开千亿市场空间。小核酸药物长效优势显著，递送技术突破打开治疗新空间。小核酸药物是继小分子药物、抗体药物之后的第三大类药物，主要包括ASO、siRNA等细分类型，其通过在mRNA水平调控基因表达，具有靶向性强、靶点丰富、作用长效等核心优势，为传统不可成药靶点提供了重要突破方向。核心技术聚焦化学修饰与递送系统：GalNAc递送技术已成功推动多款肝靶向小核酸药物商业化落地，从罕见病领域逐步向心血管等常见病领域延伸。同时，新型递送技术（如AOC）正持续突破肝外递送瓶颈，未来有望在肌肉、中枢神经系统（CNS）、脂肪细胞等肝外组织实现突破，进一步拓展小核酸治疗边界，市场潜力广阔。

新药管线密集+BD交易活跃，小核酸药物市场加速扩容。全球小核酸药物市场增长势头强劲，2024年市场规模约62亿美元，预计2033年将达到467亿美元，期间复合年增长率达25%。行业格局呈一超多强特征，Alnylam、Ionis、Arrowhead等头部企业技术与管线布局领先。目前，全球在售小核酸药物共18款，Inclisiran、Vutrisiran等重磅单品商业化放量显著；进入临床阶段的小核酸药物超300个，涵盖心血管代谢、肿瘤和罕见病等多个领域，其中多款药物进入临床II/III期，行业将进入新药上市及关键临床数据读出的窗口期。同时，小核酸赛道景气度高、BD交易活跃，2018年至2025年11月14日，siRNA领域累计交易额超450亿美元，全球MNC药企持续加码布局，行业长期成长可期。

Alnylam凭借领先的技术平台与强劲的商业化放量，稳居siRNA领域全球龙头地位。公司于2002年成立，2004年在纳斯达克上市，核心竞争力来自技术壁垒构建，凭借率先在临床上验证GalNAc肝靶向递送技术的可行性，奠定行业标杆地位。2018年以来，公司正式进入商业化兑现期，多款siRNA药物相继获批上市，2025年前三季度，公司总营收达26.17亿美元，同比增长58%；其中产品净收入达19.92亿美元，同比增长67%，商业化放量表现亮眼。同时，公司不断推进平台技术突破，丰富在研管线，多款心血管代谢、CNS及罕见病药物处于临床阶段，有望持续拓宽适应症边界，巩固行业龙头地位。