2026年医药行业：多发性骨髓瘤市场空间广阔，国内药企围绕下一代疗法积极布局

多发性骨髓瘤存在高度异质性，发病率排血液肿瘤前列

多发性骨髓瘤MM在血液系统肿瘤发病率排名第二

多发性骨髓瘤（multiplemyeloma，MM）在血液系统肿瘤中排名第二，约占所有血液肿瘤的10%。MM的特征是肿瘤浆细胞在骨髓和/或髓外器官 中多灶性增殖，产生单克隆免疫球蛋白，这些免疫球蛋白会导致器官功能障碍，通常被称为血钙增高（calciumelevation）、肾功能损害 （renalinsufficiency）、贫血（anemia）、骨病（bonedisease），即C-R-A-B症状。据WHO数据统计，2022年全球新发多发性骨髓瘤患者约 30万例，死亡患者达18.5万例。其中2022年我国新发患者3万例，死亡患者1.9万例；2022年美国新发患者3.2万例，死亡患者1.3万例。

多发性骨髓瘤诊断涉及多个维度，旨在识别疾病分期和并发症以指导治疗

多发性骨髓瘤(MM)的诊断过程涉及多个方面，包括血液和尿液分析，以定量检测M蛋白，M蛋白是由骨髓瘤细胞分泌的异常免疫球蛋白。骨髓活 检对于确认克隆性浆细胞增殖仍然至关重要，而PET/CT和MRI等影像学检查则有助于了解骨骼受累情况和疾病范围。这些检查不仅可以确立诊 断，还可以通过识别疾病分期和并发症来指导治疗方案的制定。

多发性骨髓瘤不同阶段治疗目标均旨在延长患者生存期

对于新诊断的多发性骨髓瘤患者而言，自体造血干细胞移植是适合移植患者的一线选择，并且无论是否进行移植，诱导治疗都是必不可少的环 节。诱导治疗的目的是快速减少肿瘤细胞数量，降低肿瘤负荷，进而控制症状。当患者在诱导治疗后达到深度缓解时，则需要开展维持治疗， 其目的在于延缓复发时间，且维持治疗会一直持续到患者首次复发。首次复发阶段的治疗目标是获得最大程度的缓解，尽可能延长无进展生存 期。而针对多线复发的患者，治疗目标转变为在提高患者生活质量的基础上，尽力获得最大程度缓解，此时治疗过程更加注重安全性。随着 BCMA/CD3双抗与BCMA CAR-T等创新药的上市，复发/难治性骨髓瘤RRMM患者有望获得更长期的生存期，为改善这部分患者的预后带来了新的希 望。

多发性骨髓瘤治疗方式不断进化演变，提升患者生存获益

多发性骨髓瘤初诊中位年龄在70岁，适合行自体造血干细胞移植（ASCT）的患者，其中位总生存期时间可达10年，而不适合行ASCT的患者OS只 有4-5年。现有治疗策略显著改善了MM患者的预后，但大部分MM患者仍会反复多次复发，每次MM复发后，缓解的持续时间越来越短，最终导致 死亡。90年代末第一代免疫调节剂沙利度胺问世，使MM的治疗模式发生了巨大转变；自2000年代初以来，蛋白酶体抑制剂（硼替佐米、伊沙佐 米、卡非佐米）和新型免疫调节剂（来那度胺、泊马度胺）的应用逐渐改善了患者临床结局，并成为MM治疗的基石。近年来，免疫疗法用于新 诊断MM和复发/难治性MM（RRMM）的治疗取得了显著进展，直接靶向肿瘤细胞表面抗原的免疫疗法如靶向CD38、BCMA等是当前MM治疗的快速发 展领域。

免疫/双抗/CAR-T等新型方案出现不断提升MM患者疗效获益

达雷妥尤（CD38）单抗联合方案对初诊断或复发难治MM患者均带来显著疗效

达雷妥尤单抗靶向治疗多发性骨髓瘤MM细胞表面的CD38，直接杀伤肿瘤和调节免疫微环境双重作用机制发挥抗骨髓瘤作用。多项大型研究证实 含达雷妥尤联合方案不仅可以用于新诊断MM患者（NDMM）的诱导、巩固治疗，也可作为复发/难治性MM患者（RRMM）的治疗选择，并在维持治 疗阶段显示出良好的疗效与耐受性。2019年达雷妥尤单抗在国内上市，其在国内获批的适应症为：①达雷妥尤单抗+来那度胺+地塞米松（DRd） 或达雷妥尤单抗+硼替佐米+美法仑+泼尼松（D-VMP）治疗不适合自体干细胞移植（ASCT）的NDMM患者；②DRd或达雷妥尤单抗+硼替佐米+地塞 米松（DVd）治疗既往接受过一线治疗的MM患者；③单药治疗RRMM患者。

达雷妥尤单抗全球销售额已突破百亿美元

作为全球首款获批上市的CD38单抗，2015年达雷妥尤单抗在美加速获批治疗后线RRMM患者（先前至少接受过三种疗法包括蛋白酶体抑制剂PI和 免疫调节剂或对PI和免疫调节剂双重耐药的MM患者），陆续获批从末线单药到一线治疗MM的适应症，此外2020年5月达雷妥尤皮下剂型 （DARZALEX FASPRO）在美获批上市，该复方由达雷妥尤单抗和重组人透明质酸酶组成，与静脉注射相比，达雷妥尤皮下剂型将给药时间缩短 至3-5分钟，显著提高治疗效率。自上市以来达雷妥尤单抗快速放量，2025年达雷妥尤单抗全球销售额（单抗及皮下剂型合计）达143.5亿美元， 同比增长23%。

全球三款BCMA/CD3双抗已获批上市治疗RRMM

B细胞成熟抗原（BCMA）在MM细胞高度表达而在正常组织中表达有限，使其成为治疗MM的有力治疗靶点；而CD3是T细胞受体参与T细胞的活化和 细胞毒性。BCMA*CD3双抗的设计旨在同时结合BCMA和CD3，将T细胞导向骨髓瘤细胞，诱导T细胞介导的细胞毒性从而杀死癌细胞。截至2025年 已有3款BCMA*CD3获批治疗RRMM：（1）强生的BCMA/CD3药物特立妥单抗Tecvayli于2022年10月在美获批，患者最初的推荐剂量为0.06mg/kg和 0.3mg的剂量递增，随后每周一次1.5mg/kg直至疾病或出现不可接受的毒性，2024年2月FDA再次批准Tecvayli用于已达到并维持CR至少6个月的 RRMM患者，给药频率减少为每2周1.5mg/kg；（2）2023年8月FDA加速批准了辉瑞BCMA/CD3双抗Elranatamab（Elrexfio）用于既往至少接受过4 种治疗的RRMM患者；（3）2025年7月FDA批准再生元BCMA/CD3双抗linvoseltamab（Lynozyfic）上市。

GPRC5D*CD3双抗为多线耐药MM患者提供新的解决方案

GPRC5D是近年来发现的一种新型骨髓瘤治疗靶点，与BCMA靶点类似GPRC5D在MM细胞中表达较高且骨髓瘤细胞上GPRC5D的高表达与预后不良相关。 然而尽管GPRC5D和BCMA在恶性浆细胞上的高表达类似，但是两者的表达模式彼此独立，这意味着GPRC5D的表达不受BCMA丢失的影响，这一独特 的优势不仅允许在BCMA治疗失败后继续使用GRPC5D靶向药物，而且还支持在MM中联合使用BCMA和GPRC5D的用药策略。2023年8月FDA批准强生 GPRC5D*CD3双抗Talquetamab在美上市，用于治疗RRMM患者，这些患者先前至少接受过4种治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和CD38抗体； 2025年2月该款药（塔奎妥单抗）在国内获批上市。

强生手握两款CD3双抗治疗后线MM，且CD38联合BCMA/CD3双抗方案推向前线

2026年3月强生宣布特立妥单抗Tecvayli联合Darzalex Faspro（达雷妥尤单抗皮下）治疗至少接受过1线治疗（包括蛋白酶体抑制剂和免疫抑 制剂）RRMM获FDA批准上市。该批准基于MajesTEC-3试验，结果表明与研究者选择的DPd（达雷妥尤皮下、泊马度胺、地塞米松）方案或DVd （达雷妥尤皮下、硼替佐米、地塞米松）方案相比，Tecvayli联合治疗组在mPFS和OS方面均有统计学意义上的显著改善。2025年强生两款CD3 双抗Tecvayli和Talvey全球销售额分别为6.7/4.63亿美元，2026年一季度两款药物全球销售额分别为2.02/1.52亿美元，同比增速分别为 33.5%/76.7%。

2026年3月强生特立妥单抗与达雷妥尤单抗皮下注射剂联合联用用于治疗既往至少接受过一线治疗的RRMM患者在美获批，MajesTEC-3研究的具 体数据上，在中位随访三年后，特立妥单抗联合达雷妥尤单抗治疗组的中位无进展生存期（PFS）尚未达到，而对照组的PFS仅为18.1个月。风 险比（HR）为0.17。

CAR-T疗法的出现，进一步改善了RRMM治疗方案

嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法即采集患者自身的T细胞，对其进行基因改造，使其能够识别癌细胞上的特定抗原。目前在美已获批用于治 疗RRMM的CAR-T疗法有BMS的ide-cel和强生/传奇生物的cilta-cel，两者均为靶向BCMA的CAR-T细胞疗法产品，最初获批用于接受过4线或以上 的RRMM患者；2024年基于两项3期临床研究积极结果，证实CAR-T细胞疗法较标准联合治疗方案疗效更佳，这两种CAR-T产品获批用于治疗接受 过更少线数治疗的患者，进一步带动了CAR-T细胞疗法在MM患者治疗选择应用的稳步增长。

下一代双抗、三抗等布局，围绕新型疗法催化系列交易合作

国内药企围绕双抗在研布局

BCMA*CD3双抗国内企业进展：智翔金泰维利妥米单抗于2026年1月国内申请上市；康诺亚/Ouro gamgertamig临床3期；正大天晴TQB2934临床 1/2期；华兰/和铂/Oysuka R7020临床1期等。GPRC5D*CD3双抗国内企业进展：齐鲁制药GRPC5D*CD3双抗临床3期；维立志博LBL-034临床2期； 正大天晴TQB2029临床1期；恒瑞医药SHR-9539临床1期；康诺亚CM380申报临床等。其他双抗：石药集团CD38*CD3双抗Y150临床1期等。

强生BCMA/GPRC5D/CD3三抗全球临床3期，国内企业相继布局下一代三抗在研

2025年ASCO强生披露了三抗JNJ-5322（BCMA*GPRC5D*CD38）首个临床数据，结果显示截至2025年1月15日，在可评估缓解患者中，RP2D剂量组 （100mg Q4W，n=36）ORR为86%，总体（n=124）ORR为73%；在未接受过抗BCMA/GPRC5D治疗的患者中，R2PD剂量组ORR达100%且所有患者持续缓 解（中位随访8.5个月）。2025年12月强生启动了JNJ-5322临床3期试验Trilogy-4，该研究旨在对比三抗JNJ-5322与BCMA*CD3双抗在接受过至 少3线既往治疗RRMM患者的疗效，研究拟纳入400名患者，主要终点为ORR和PFS。目前国产多款BCMA*CD3*GPRC5D三抗已进入临床阶段，包括天 广实MBS314、信达生物IBI3003、齐鲁制药QLS4131和先声药业SIM0500。

围绕CD3双抗/三抗产生系列国内外授权或并购交易

围绕CD3双抗或三抗产生一系列授权/并购交易：2025年7月艾伯维斥资7亿美元首付获得Ichnos Glenmark的三抗ISB 2001（CD38/BCMA/CD3）， 总金额达19.25亿美元。国内企业如2025年6月智翔金泰授予Cullinan其GR1802（BCMA/CD3），总金额达7.12亿美元；先声再明以10.55亿美元 交易里程碑将其BCMA/CD3/GPRC5D三抗授予艾伯维；康诺亚以NewCo形式将其在研BCMA/CD3 CM336授予Ouro Medicines，总金额达6.26亿美元， 且康诺亚持有Ouro Medicines约15%股权，2026年3月Gilead以16.75亿美元预付现金收购Ouro Medicines的所有已发行股权，此外Gilead还将 支付最高5亿美元的或有里程碑付款。

编辑：火腿肠