2026年基石药业_B公司研究报告：三抗临床研究快速推进，研发管线2.0前景广阔

公司基本概况

1.1 公司简介

基石药业成立于 2015 年底，是一家专注于肿瘤、自身免疫与炎症等关键疾病领域药物研发的创新驱动型生物医药企业，致力于满足中国和全球患者的殷切医疗需求。公司已成功上市 4 款创新药、获批16 项新药上市申请（NDA）以及9项适应症。当前研发管线均衡配置了潜在同类首创或同类最佳的三抗及双抗、抗体偶联药物（ADC）、以及免疫疗法和精准治疗药物在内的16款候选药物。公司目前有超过 45 项新药临床试验申请获批，有超过10 个早期研发项目。基石药业拥有一支资深管理团队，“全链条”覆盖临床前探索、临床转化、临床开发、药物生产、商务拓展、商业运营等关键环节。

1.2 股权结构

WuXi Healthcare Ventures II, L.P.持有公司股本总额的11.84%，Pfizer CorporationHong Kong Limited 持有公司股本总额的 7.91%，公司总经理杨建新博士持有公司股本总额的 4.86%；新加坡政府投资公司(GIC)持股比例达8.06%。公司的股权结构比较合理，管理层持股较多，激励机制完善。

1.3 公司业务概要

公司的核心品种有 CS2009（PD-1/VEGF/CTLA-4 三特异性抗体）及CS5001（ROR1 ADC）。CS2009 是基石药业自主研发的三特异性抗体，具备“同类首创/同类最佳”潜力。该药物靶向 PD-1、VEGF 和CTLA-4，通过协同作用实现多维度抗肿瘤效应。当前正在进行全球多中心二期临床研究，地点包括澳大利亚和中国，目前已入组 200 例患者，计划扩展至美国进行II 期入组，美国II期临床已经获得 FDA 批准。CS5001 是一款靶向ROR1 的抗体偶联药物（ADC），采用肿瘤特异启动的 PBD 前毒素载荷和连接子，具备“双控”机制，显著提升安全窗口。该药物在多种临床前癌症模型中展现出完全的肿瘤抑制作用，具有良好的血清半衰期和药代动力学特征。当前正在进行全球多中心二期临床试验，地点包括美国、澳大利亚和中国。 公司在商业化的品种主要有舒格利单抗、普拉替尼、阿伐替尼。舒格利单抗在中国、欧盟和英国等国获批。作为一种全人源全长抗 PD-L1 单克隆抗体，显著降低在患者体内产生免疫原性及相关毒性的风险。中国药监局已批准舒格利单抗III 期及IV期NSCLC 等五项适应症，欧盟和英国已批准 III 期及IV 期NSCLC适应症。我们预计在 2029-30 年销售峰值有望达到 5 亿美元、公司报表收入达到2.5 亿美元。为公司提供足够的现金流。普拉替尼已进入二零二五年国家医保目录，有望快速放量。

1.4 公司基本财务概述

公司的收入从 2021 年的 2.44 亿元人民币，增长到2024 年的4.07 亿元人民币。收入主要来源于普拉替尼、阿伐替尼的销售收入，授权费收入，以及舒格利单抗国内授权给辉瑞的特许权使用费收入。未来随着舒格利单抗的全球商业化的快速推进、普拉替尼的进医保的快速放量，以及三抗重磅BD的开展，收入有望快速增长。

行业概况-创新药政策支持力度加大

2.1 国家政策助力创新药行业发展

创新药审批加快。2025 年 8 月，国家药监局发布《关于进一步优化药品审评审批服务鼓励创新的通知》，将纳入突破性治疗药物程序的药品、儿童用药、罕见病用药以及临床急需的境外已上市境内未上市的药品，纳入优先审评审批通道的适用范围，并承诺将审评时限在法定基础上再压缩三分之一。这一政策调整显著缩短了创新药的审评时间，特别是对于临床急需的创新药，审评周期从原来的平均 12 个月缩短至 8 个月左右。商业健康保险对创新药的支持力度加大。2025 年12 月，国家医保局首次发布《商业健康保险创新药品目录（2025 年）》，纳入19 种高价值创新药，标志着"医保+商保"多层次支付体系实质性落地。该目录聚焦"创新程度高、临床价值大、患者获益显著，但超出'保基本'定位"的药品，允许5年内批准上市的新通用名药或罕见病药申报。

2.2 中国创新药出海竞争优势明显，前景广阔

中国资产在 MNC 创新药交易总金额及首付款快速上升，交易总金额从2020年 38 亿美元上升到 2025 年前 3 季度的 476 亿美元，占比从2020年的2.2%，提升到 24.5%。首付款从 2020 年 1.9 亿美元上升到2025 年前3季度的32亿美元，占比从 2020 年的 0.2%，提升到 4.4%。

公司核心产品管线

公司的核心品种有 CS2009（PD-1/VEGF/CTLA-4 三特异性抗体）及CS5001（ROR1 ADC）。CS2009 是基石药业自主研发的三特异性抗体，具备“同类首创/同类最佳”潜力。该药物靶向 PD-1、VEGF 和CTLA-4，通过协同作用实现多维度抗肿瘤效应。当前正在进行全球多中心二期临床研究，地点包括澳大利亚和中国，目前已入组 200 例患者，计划扩展至美国进行II 期入组，美国II期临床已经获得 FDA 批准。CS5001 是一款靶向ROR1 的抗体偶联药物（ADC），采用肿瘤特异启动的 PBD 前毒素载荷和连接子，具备“双控”机制，显著提升安全窗口。该药物在多种临床前癌症模型中展现出完全的肿瘤抑制作用，具有良好的血清半衰期和药代动力学特征。当前正在进行全球多中心二期临床试验，地点包括美国、澳大利亚和中国。

3.1 CS2009（PD-1/VEGF/CTLA-4 三特异性抗体）

CS2009 是基石药业从分子设计开始自主研发的一款靶向PD-1、VEGFA和CTLA-4 的新型三特异性抗体，通过协同作用实现多维度的抗肿瘤效应。作用机制：阻断 PD-1 可逆转 T 细胞耗竭，阻断 CTLA-4 可促进T细胞活化和增殖，而阻断 VEGFA 则可抑制肿瘤血管生成，从而改善肿瘤微环境（TME）。在TME中，PD-1 和 CTLA-4 的双重阻断作用通过与VEGFA 的交联显著增强，同时，CS2009 可优先结合 PD-1 和 CTLA-4 双阳性的肿瘤浸润T 细胞，并最大程度上弱化对外周 T 细胞中 CTLA-4 调节通路的干扰。细胞水平实验表明，VEGFA二聚体与 CS2009 的协同交联机制，使 CS2009 对PD-1 单通路及PD-1/CTLA-4双通路的免疫检查点抑制活性得到了约 20 倍的提升。基石药业已于 2025 年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）发表CS2009 的I 期临床研究初步数据。CS2009 目前正在进行的全球多中心Ⅱ期临床试验采用多队列平行扩展设计，旨在评估 CS2009 单药及联合疗法的安全性、耐受性、药代动力学/药效动力学（PK/PD）特征和有效性，共涵盖15 个单药/联合用药研究队列及NSCLC、HCC、结直肠癌（CRC）、铂类耐药卵巢癌（CRC）、三阴性乳腺癌（TNBC）、广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）等9 个实体瘤适应症。该实验目前正在全球二期临床，澳大利亚积极入组，在中国已经入组200 例，未来将扩展至美国。

公司在 2025 年欧洲肿瘤内科学会（ ESMO）年会上首次发表CS2009（PD-1/VEGF/CTLA-4 三特异性抗体）的 I 期临床研究初步数据。这是一项在澳大利亚和中国同步进行的国际多中心Ⅰ期临床研究，旨在评估CS2009治疗晚期实体瘤患者的安全性、耐受性、药代动力学（PK）/药效动力学（PD）特征及抗肿瘤活性。 72 例晚期实体瘤患者分布于 6 个剂量水平（DL1-6,1-45mg/kg），72.2%的患者仍在治疗中。患者为多线经治人群，其中超过51%的患者前线接受过免疫治疗。截至墙报数据截止时间，中位随访期仅为 1.9 个月（范围为0.1-6.7个月）。安全性和耐受性良好：1．剂量递增已完成，未发生剂量限制性毒性（DLT），最大耐受剂量（MTD）未达到。2.未观察到4级或5级治疗相关不良事件（TRAE）。3 级以上 TRAE、免疫相关不良事件(irAE）、以及VEGF 相关TRAE的发生率分别为 13.9%、4.2%、2.8%。3．导致永久停药的治疗期间出现的不良事件（TEAE）仅在 DL4（20mg/kg）剂量组出现一例（发生率1.4%）。安全性和其他多个 IO 双抗及联合疗法，比如PD-(L)1/CTLA-4 双抗，PD-(L)1单抗+CTLA-4 单抗，CTLA-4 单抗，PD-(L)1/VEGF 双抗，PD-(L)1单抗等10多个疗法，进行对比，公司的 CS2009 的 3 级以上TRAE、导致永久停药的治疗期间出现的不良事件均远好于其他疗法。

临床疗效

72 例患者中有 49 例接受过至少 1 次基线后的肿瘤评估。尽管随访时间有限，但仍在所有剂量组中观察到 CS2009 的抗肿瘤活性，并呈现剂量依赖性上升趋势。整体客观缓解率（ORR）：12.2%，DCR：71.4%。疗效数据尚在成熟中，墙报数据截止日后的随访期间，整体 ORR 提升至14.3%。在II 期推荐剂量（RP2D，30mg/kg）及更高剂量下能观察到更高的ORR(25.0%)。在随访期较短的情况下，仍在多个瘤种中观察到疗效信号:非小细胞肺癌：ORR：11.8%，DCR：82.4%；在墙报数据截止日后的随访期间，更多NSCLC 患者由疾病稳定（SD）改善至部分缓解（PR），截至目前，该人群 ORR 提升至17.6%。在驱动基因（AGA）阴性亚组中，客观缓解率达到 25%。卵巢癌（OC）：ORR：16.7%，DCR：66.7%；三阴乳腺癌(TNBC):ORR:25.0%，DCR：75.0%；·非透明细胞肾细胞癌(nccRCC):ORR：33.3%，DCR:100.0%；软组织肉瘤(STS):ORR：11.1%，DCR:66.7%。 和 AK112, AK104, SSGJ707, KN046 等其他双抗进行疗效对比，在IO经治比例高达 51.4%的情况下，依然取得 71.4%的 DCR，远高于下图中的其他6个双抗。在随访 2 个月的情况，取得了积极的 ORR。

3.2 CS5001（ROR1 ADC）进度全球第二

CS5001 是一款以 ROR1 为靶点的临床阶段 ADC，使用肿瘤特异激活的吡咯并苯二氮卓（PBD）二聚体前毒素载荷(Payload)和连接符(linker)。酪氨酸激酶样孤儿受体1 (ROR1) 是酪氨酸激酶受体家族的成员，ROR1 在实体瘤及血液恶性肿瘤，例如三阴性乳腺癌（TNBC）、肺癌、卵巢癌、胰腺癌、慢性淋巴细胞白血病（CLL）、套细胞淋巴瘤（MCL）等）中广泛表达，正常血液淋巴细胞和成人正常组织中不表达 ROR1， 可大大减少血液毒性，以及对于其他正常组织的毒性。CS5001 仅在到达肿瘤并被肿瘤细胞内吞后，在溶酶体中其连接符被在肿瘤细胞中高表达的特异性酶（由 β-葡萄糖醛酸酶裂解）切割释放PBD前毒素，继而PBD前毒素在肿瘤细胞内被激活，从而杀死肿瘤细胞。这种连接符加前毒素的双控机制有效地减少与传统 PBD 载荷有关的毒性问题，而获得更大的安全窗口。CS5001已在几种临床前癌症模型中证明具有完全的肿瘤抑制作用，并展示出良好的血清半衰期及药代动力学特征。这些都表明 CS5001 是一种具有精准治疗潜力的候选药物，在血液瘤及恶性实体瘤中拥有广泛的应用前景。CS5001 是首个在实体瘤及淋巴瘤中均显示出临床抗肿瘤活性的 ROR1 ADC。 CS5001 全球多中心临床试验正在澳大利亚、中国及美国积极招募患者。招募工作正在优先考虑联合疗法队列，包括 CS5001 联合 R-CHOP（利妥昔单抗+环磷酰胺+阿霉素+长春新碱+泼尼松）一线治疗弥漫性大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL），以及CS5001联合标准疗法（SOC）前线治疗 DLBCL。迄今未观察到剂量限制性毒性（DLT）。此外，单药治疗侵袭性和惰性晚期淋巴瘤队列正在有序入组中，后续有望扩展为II期单臂注册研究。CS5001 实体瘤扩展研究推进中单药方案治疗ROR1阳性实体瘤患者，联合 PD-L1 治疗晚期实体瘤患者。CS5001 在2024 ASCO壁报公布数据：第7-第 9 剂量水平的 ORR 为 50.0% (n=6)；2024 ASH 壁报公布数据：第7-第9剂量水平 的 ORR 为 56.3% (n=16)，ORR 数据均好于同类产品。

编辑：火腿肠