2026年医药小核酸药物行业专题：奇点已至，小核酸药物迈向平台多维布局新纪元

螺旋向上：小核酸重构现代制药版图

小核酸药物：基于mRNA调控靶蛋白的生成

小核酸是化学合成的、短的（通常为15-25个核苷酸）核酸序列，用于调节基因表达水平，通过mRNA转录水平调节达到治疗疾病目的提供了 一种直接方法。小核酸药物主要包括小干扰RNA(siRNA)、反义小核酸（ASO）和适配体等，它们通过不同的机制发挥作用，调节基因表达和 蛋白质水平，进而调控相应的蛋白质功能。

小核酸药物治疗突破不可成药限制

目前主流的大小分子药物通常以致病蛋白为靶点，如激酶、受体、抗原等，通过调控这些蛋白的功能来发挥治疗作用。相比之下，小核酸药物 理论上可调节任意基因的表达，有望从上游直接调控致病蛋白的生成，从而在源头上干预“致病”因素，同时避免因蛋白质结构复杂所带来的 一系列问题。

Alnylam的RNAi治疗平台在药物研发各阶段的成功率（POS）均显著高于行业平均水平。在I期至II期阶段，Alnylam成功率达85.7%，而行 业整体仅为35.2%；在II期至III期阶段，Alnylam为88.9%，行业为27.4%；在III期成功率方面，Alnylam为87.5%，行业为69.2%。从累计 成功率来看，Alnylam达66.7%，远超行业的5.7%。

小核酸疗法的发展历程

核酸类治疗药物的演进历程，始终伴随着显著的技术进步与关键药物的获批。 奠基（1956–2000s）：RNA杂交、反义RNA、microRNA及RNA干扰的发现，为该领域奠定了重要基础。 探索（2000–2010）：首个反义寡核苷酸（ASO）与RNA适配体药物相继获批，RNA干扰技术亦首次进入临床研究阶段。 突破（2010–2020）：在GalNAc递送系统等关键技术的推动下，多款重磅药物相继上市。 加速（2020至今）：新一代小干扰RNA与反义寡核苷酸药物应用步伐加快，适应症范围不断拓展，临床试验数量显著增长。

方兴未艾：商业化与BD共舞正酣

小核酸药物市场规模快速增长

全球小核酸药物市场呈现强劲且持续的增长态势，从2019年的27亿美元增长到2024年的57亿美元，复合年增长率为16.2%。在技术持续进步、 上市批准及临床验证不断增加的推动下，预计全球小核酸药物市场将加速增长，于2029年及2034年将分别达到206亿美元及549亿美元， 2024年至2029年的复合年增长率为29.4%，2029年至2034年的复合年增长率为21.6%。

全球已上市小核酸药物达23款

截至 2026年3月，全球已获批的小核酸药物有23款，包括12款ASO药物、8款siRNA药物、2款配体类药物以及1个寡核苷酸端粒酶抑制 剂。其中Vitravene、Macugen、Kynamro三款产品因药品安全性问题或市场竞争等因素已退市。

全球小核酸药物企业中三巨头BD数量领跑

基于转让方企业交易总量来看：Ionis Pharmaceuticals 以58项交易总量占据绝对领先地位，Alnylam Pharmaceuticals 以20项交易量位列 第二，凭借在临床II期和上市申请阶段的活跃表现，稳居第二。Arrowhead Pharmaceuticals 以11项交易量排名第三，项目阶段主要集中在 临床前和临床II期。

MNC竞相追逐小核酸资产

基于受让方企业交易总量来看：诺华制药以15项交易总量位居首位；渤健制药药以13项交易量位居第二；阿斯利康制药以11项交易量位居第 三，其中临床前阶段活跃度最高。