2026年瑞博生物_B公司研究报告：中国小核酸创新药领军者，增长潜力大

瑞博生物：中国小核酸创新药领军企业

瑞博生物是我国小核酸创新药领军企业。瑞博生物成立于 2007 年，是全球最早布 局 RNA 干扰（RNAi）技术的先驱企业之一。公司构建了全球一体化的小核酸药物 开发体系，拥有自主可控、全技术链整合的小核酸药物研发平台，布局覆盖心血管、 代谢、肾病及肝病等多种慢性病领域，依托自主研发的肝靶向递送技术 RiboGalSTARTM，公司目前有四款产品推进至临床 II 期。2026 年 1 月，公司于香港 交易所主板挂牌上市，标志着其在小核酸药物赛道进入了全新的发展阶段。

公司股权结构稳定，创始人控制权稳固。全球发售完成后，公司创始董事长、首席 执行官梁子才博士及其一致行动人合计控制公司 24.82%股权，为单一最大股东集团， 有效保障了初创团队在创新药研发这类长周期、高投入行业中对公司的控制权与战 略话语权。战略投资者包括国家级基金、海外小核酸巨头和多家知名投资机构，彰 显公司在小核酸赛道的领军地位与极高的资本认可度。

顶级科学家领衔，深具国际 MNC 履历的黄金团队。公司核心管理团队由全球顶级 科学家梁博士领衔，其余成员均拥有约二十年的行业深耕经历，且大多曾担任大型 跨国公司高管，在基础科学研究、全球临床开发、商务拓展及资本运作等关键领域具备深厚积淀。这支高度互补的团队，为瑞博生物从本土领先迈向全球小核酸领域 第一梯队构筑了坚实的人才壁垒。

公司肝靶向采用成熟的 GalNAc 技术，同时积极探索肝外递送。公司 RiboGalSTARTM 肝靶向递送技术基于已被海外小核酸巨头商业化产品验证的 GalNAc 技术，能够精 准有效地实现肝组织靶向，目前已推动了六个项目进入临床开发并在包括中国、欧 洲和美国在内的主要司法管辖区获得专利授权。此外公司也积极布局探索肝外递送 技术，例如 RiboOncoSTARTM采用核酸缀合递送技术，具有多种肿瘤组织的靶向性， 临床前研究中其在特定癌症（包括胶质瘤、胰腺癌）中表现出优于标准治疗的抗肿 瘤效果和安全性；RiboPepSTARTM是公司对肝以外的组织和器官靶向递送的系统布 局，正在肾靶向、中枢神经（CNS）靶向、脂肪和肌肉组织等领域筛选和验证候选 递送分子。

4 款产品推进至Ⅱ期，核心产品 RBD4059 具备 FIC 潜力。利用 RiboGalSTARTM 技 术平台，公司在心血管、代谢、肾脏及肝脏疾病领域，从药物发现到临床开发全程 持续自主推进了多个 siRNA 项目，目前共有 4 款药物进入二期临床试验阶段，其中 靶向 FXI 治疗血栓性疾病的 RBD4059 为公司核心产品，全球研发进度领先，具备 “同类首创”潜力。

技术平台获 MNC 深度背书，国内品种协作加速商业落地。公司目前已与勃林格殷 格翰和齐鲁制药达成战略协作：（1）勃林格殷格翰：双方依托瑞博自主研发的 RiboGalSTAR™肝靶向递送技术平台共同推进治疗 NASH/MASH 的小核酸创新疗 法。根据双方合作条款，瑞博除了将收到一笔预付款外，还有权获得基于开展临床 研究、药物注册和商业成功等里程碑付款以及上市产品的阶梯式销售提成，总交易 金额超过 20 亿美元，彰显了国际顶级药企对瑞博生物药物研发技术平台和科研团 队实力的高度认可；（2）齐鲁制药：瑞博生物将抗 PCSK9 小核酸新药 RBD7022 在 大中华区（中国大陆、香港及澳门）的开发、生产和商业化权利授权许可给齐鲁制 药，瑞博生物将获得总计超过 7 亿元人民币的首付款和里程碑付款、以及最高两位 数的特许权使用费率。这一“研发+渠道”的合作，将使瑞博生物能够凭借首付款和里 程碑付款加速后续的临床开发，并依托齐鲁制药强大的商业化能力，推动 RBD7022 早日上市并实现商业成功。

携手 Madrigal 开发 MASH 小核酸疗法，达成 44 亿美元重磅合作。2026 年 2 月 11 日，公司与全球 MASH 领域领军企业 Madrigal 达成全球独家许可协议，双方将基 于瑞博生物自主研发的肝靶向 RiboGalSTAR ™平台，联合开发六款针对代谢功能障 碍相关脂肪性肝炎（MASH）的创新 siRNA 疗法。瑞博生物将授予 Madrigal 多款 MASH 领域单靶点及双靶点临床前 siRNA 资产的全球独家研发、生产与商业化权 利，本次合作首付款 6000 万美元，在达成临床开发、监管审批及商业销售等一系列 里程碑节点后，瑞博生物将有资格获得累计 44 亿美元包含首付款和里程碑在内的 款项，同时可享受基于合作产品全球净销售额的特许权使用费。

小核酸开启新药研发第三次浪潮，行业增长潜力巨大

2.1. 小核酸药物极大拓宽候选靶点广度，且药物研发具备规模化潜力

小核酸药物(寡核苷酸药物)是由十几个到几十个核苷酸串联组成的短链核酸，主要 包括反义核酸(ASO)、小干扰核酸(siRNA)、微小 RNA(miRNA)、核酸适配体(Aptamer) 和转运 RNA(tRNA)碎片。目前主要的小核酸药物类型是 RNAi 药物(以 siRNA 为 主)和 ASO 药物，它们作用于 pre-mRNA 或 mRNA，通过干预靶标基因表达实现 疾病治疗目的。作为继小分子药物、抗体药物之后的第三大类药物，小核酸药物的 核心优势在于通过碱基互补配对原则，直接靶向疾病相关基因的 mRNA 或非编码 RNA，从基因源头调控蛋白表达，尤其适合治疗传统药物难以靶向的疾病。

小核酸药物可覆盖传统药物“不可成药”靶点，极大拓宽候选靶点广度。目前，获批 上市的药物主要分为小分子和抗体药物两大类，小分子化药和抗体药物均是通过与 靶点蛋白结合发挥治疗作用，但可成药的靶点蛋白数量有限。根据文献《ComputerAided Drug Discovery for Undruggable Targets》，与疾病相关的蛋白质约有 3730 种， 而目前传统的小分子和单抗能靶向的可成药蛋白仅有 532 种。与传统药物相比，小 核酸药物最大的亮点在于极大地拓宽了候选靶点的广度，有望涵盖更丰富的适应症， 在小分子与抗体药物不可靶向、难以成药的疾病领域具有巨大的应用潜力。

小核酸药物研发具备规模化潜力。蛋白质药物的开发是“锁配钥匙”，而每个靶点蛋 白的三维结构千差万别，导致针对不同靶点的研发经验复用程度很低，而小核酸药 物瞄准的 RNA 从结构上看具备同质性，仅仅是“序列代码”不同，一旦递送平台和化 学修饰技术成熟并得到验证，后续的药物研发是系统化且规模化的，意味着企业在 完成 0→1 的技术突破后，后续更容易完成 1→10→100 的产业化扩容。

2.2. 递送系统：肝脏靶向已完成商业化验证，肝外靶向持续探索中

递送技术与递送效率是小核酸药物研发过程中的关键问题。小核酸药物进入细胞有 两大挑战：（1）RNA 暴露在血液中容易被血浆和组织中的 RNase 酶降解；（2）带 负电的 RNA 难以跨膜进入细胞内。通过对核苷酸进行化学修饰可以提高底物特异 性、增强对核酸酶的稳定性；而研发递送系统则利用配体与受体的特异性识别以实 现精准的组织靶向，并通过介导受体胞吞作用克服电荷排斥以跨越细胞膜。 GalNAc 递送系统是具备划时代意义的肝靶向递送系统。目前小核酸药物的递送技 术发展呈现肝脏递送和肝外递送双线并行态势，GalNAc 共轭递送系统是肝内递送 的主流策略，是目前应用最广泛的递送技术，具备划时代的意义，海外 siRNA 龙头 企业 Alnylam 的多款商业化产品均采用该递送技术，充分验证其可行性。GalNAc 是去唾液酸糖蛋白受体（ASGPR）的配体，ASGPR 是一种内吞性受体，在肝细胞的 膜表面上高度特异性地表达，而在其他细胞中几乎不表达，从而实现了精准高效的 肝脏靶向递送，但 GalNAc 技术也存在一定局限性，仅能靶向肝脏细胞，靶点及可 覆盖的适应症相对有限。

肝外靶向尚无划时代技术突破，各大企业持续探索中。目前尚未发现如 GalNAc 在 肝脏递送那样具备划时代意义的递送技术，核心挑战在于找到肝外其他组织特异性 高表达的受体，并设计出能克服血脑屏障等复杂生物屏障的递送工具，从而实现对 肾脏、中枢神经、肌肉脂肪等组织的靶向。目前肝外靶向递送逐步取得突破，C16 脂 质偶联、TRiM 平台、AOC 抗体偶联等肝外递送方式崭露头角，后续技术突破与临 床验证值得期待。

肝内递送对标海外龙头高确定性路径，肝外递送创新布局或为重磅期权。瑞博 RiboGalSTARTM 基于 GalNAc 技术，海外龙头 Alnylam 多款商业化产品已充分验证 基于 GalNAc 技术路径的研发可行性，我们认为瑞博生物的小核酸药物管线相较于 传统药物研发的确定性更强。而根据 Alnylam 公告，其利用数据库进行靶点筛选后 进行小核酸药物研发的临床累计成功率可超过 50%，远高于常规药物开发的平均水 平。此外，瑞博创新性布局肝外递送技术平台， RiboOncoSTARTM具有多种肿瘤组 织的靶向性， RiboPepSTARTM 正在肾靶向、中枢神经（CNS）靶向、脂肪和肌肉组 织等领域筛选和验证候选递送分子，相关技术布局或为重磅期权。

2.3. 小核酸药物具备安全性与长效性优势，尤为适合慢病管理

小核酸药物有望持续渗透慢病市场，想象空间巨大：慢性疾病已成为全球医疗系统 的重大负担，一直以来面临潜在药物副作用担忧、依从性差的治疗痛点。而小核酸 药物可实现精准的靶向输送并具有长效性特点，使其具有良好的安全性与患者依从 性，特别适合长期慢病管理。 小核酸药物已在慢病领域取得诸多进展。例如（1）在高血压领域，Alnylam 与罗氏 开发的 Zilebesiran 2 期临床数据显示单药治疗轻中度高血压达到主要终点，目前已 经启动三期心血管结局试验，国内企业也已形成差异化竞争梯队，进展比较快的管 线包括先衍生物 LDR2402 和舶望制药 BW-00163 等，均处于 2 期临床阶段。（2） 在高血脂领域，诺华的 Leqvio是首个实现慢病商业化的 PCSK9 靶向 siRNA 药物， 一年仅需注射两次，2025 年全球销售额有望达到 12 亿美元，长期来看销售峰值有 望突破 40 亿美元！2025 年 7 月 31 日，FDA 批准 Leqvio 的扩展适应症申请，可 单药与饮食、运动联合用于高胆固醇血症一线治疗。Leqvio 强劲的商业化表现进一 步证明，小核酸药物有望凭借其靶向性、长效性等特点改善患者依从性，从而逐步 渗透慢病市场，想象空间巨大！此外 Arrowhead 靶向 APOC3 的 plozasiran 于 2025 年 11 月 18 日获 FDA 批准上市，作为饮食疗法的辅助手段用于降低 FCS 成人患者 的甘油三酯水平。