2026年计算机行业深度研究报告：AI制药，从概念验证到商业化兑现

政策：中美政策变化，政策环境助推 AI 与医药领域结合

AI 制药行业的发展受到各国政府的高度重视，中美两国均出台了系统性政策支持 AI 技 术在药物研发领域的应用。 在政策支持层面，我国多部门相继出台相关规划与意见，为人工智能在医药领域的应用 提供明确指引。国家发展改革委于 2022 年 5 月发布《“十四五”生物经济发展规划》，明 确提出依托云计算、大数据、人工智能等信息技术，对新药研制全流程（包括治疗适应 症与新靶点验证、临床前与临床试验、产品设计优化及产业化等环节）实施全程监管， 推动药物产业实现精准化研制与规模化发展。工业和信息化部紧随其后，聚焦研发领域， 提出探索人工智能技术的应用路径，通过挖掘分析生物学数据、开展模拟计算等方式， 提升新靶点发现与新药研发的效率。2022 年 8 月，科技部发布《关于加快场景创新以人 工智能高水平应用促进经济高质量发展的指导意见》，明确推动人工智能成为解决生物、 化学等重大科学问题的新范式，重点围绕新药创制、基因研究等领域，以需求为导向谋 划人工智能技术应用场景，助力相关领域技术突破。

海外竞逐者众，多国一同推动 AI 与药研等领域结合。 美国食品药品监督管理局（FDA）在 2023 年密集出台 AI 相关监管文件，构建起药品领 域人工智能应用的初步监管框架。3 月，FDA 发布《人工智能在药品生产中的应用》讨论文件，系统梳理 AI 技术对药品制造环节的潜在影响，并明确现行法律法规的适用边界 及政策指导方向。两个月后，5 月发布的《AI 与机器学习在药物开发中的应用》文件进 一步将讨论范围拓展至药物研发全链条，既盘点当前实际应用场景，也展望未来发展可 能，同时着重强调数据质量管控与算法透明性要求。为支撑上述政策的落地实施，FDA 还专门设立数字健康卓越中心与 AI 指导委员会，为行业提供持续的技术支持与合规指 引。 英国药品与健康产品管理局（MHRA）采取“敏捷监管”策略，在脱欧后积极探索独立的 AI 医药监管路径。2023 年 10 月，MHRA 发布《人工智能作为医疗器械的指南》及配套 框架，明确 AI 驱动医疗器械和药物研发工具的监管路径，采用灵活适度的监管方法支持 创新，同时确保患者安全。

供给端：技术路线变革，技术经历多次优化

AI 制药行业的技术演进正经历从单一算法驱动向多模态智能融合的深刻变革。早期阶段， 深度学习与强化学习等算法主要依托公开生物医学数据库，通过挖掘靶点与分子结构的 关联规律实现初步突破。随着研发场景日趋复杂，行业需求从“数据挖掘”升级为“系统 理解”——多模态融合技术应运而生，成为当前快速突破期的核心驱动力。这一技术范 式的关键在于打通基因组学、蛋白质组学、代谢组学等生物组学数据与电子病历、医学 文献等临床信息之间的壁垒，构建跨尺度、跨模态的疾病认知框架。具体而言，基因测 序数据与医学影像的融合使 AI 能够更精准地预测药物响应并优化试验设计；自然语言处 理与知识图谱的结合则赋予系统自动解析海量文献、提取隐含关联的能力，显著加速靶 点发现与验证流程。这种从“算法工具”到“认知平台”的跃迁，标志着 AI 制药正从辅 助性技术向系统性创新基础设施演进。

关键技术突破上，DeepMind 成果显著。在基础科学与技术平台的层面，DeepMind 于 2020 年推出的 AlphaFold2 在第 14 届 CASP 竞赛中实现了原子级精度的蛋白质结构预测（GDT 分数突破 90 分），首次证明 AI 能够媲美 X 射线晶体学和冷冻电镜等实验方法，将原本 需要数月甚至数年、花费数百万美元的结构解析过程压缩至数小时，其 2024 年发布的 AlphaFold3 更引入扩散模型架构，将预测能力扩展至蛋白质-配体、抗体-抗原等复合物相 互作用，为基于结构的药物设计提供了动态化、精细化的底层基础设施。

与此同时，生成式 AI 技术在分子设计领域经历了从 GANs 到 Transformer 的范式跃迁： 2016 年英矽智能率先将生成对抗网络应用于靶点发现，2019 年其开发的生成式张量强化 学习模型 GENTRL 仅用 21 天即完成 DDR1 激酶抑制剂分子的设计、合成与体外验证， 相比传统研发周期提速 15 倍；而基于 Transformer 架构的 Pharma.AI 平台更将“从靶点发现到临床候选药物确定”的全流程压缩至 18 个月（传统流程通常需 4.5 年），并推动首 个完全由 AI 发现靶点并设计的药物 Rentosertib（TNIK 抑制剂）进入 2a 期临床，在特发 性肺纤维化患者中实现零药物相关严重不良事件且观察到肺功能改善。

需求端：B 端需求推动，市场规模快速增长

人口结构变化层面，全球老龄化进程持续提速，为创新药物研发带来了持久旺盛的市场 需求。根据联合国相关数据预测，到 2050 年，全球 60 岁以上老年人口将增至 21 亿，占 全球总人口的比重高达 22%。我国第七次全国人口普查数据显示，国内 60 岁及以上人口 占比达到 18.7%，65 岁及以上人口占比达到 13.5%，人口老龄化程度不断加深。人口老 龄化加剧，直接推高了慢性病、恶性肿瘤、心血管疾病等老年高发疾病的患病率，进而 推动各大制药企业加大研发投入，布局创新药物开发。而 AI 技术能够有效缩短药物研发 周期、降低研发成本、提升研发成功率，精准契合了药企推进创新研发、提升研发效益 的核心需求。

B 端需求方面，全球制药行业正深陷研发效率下滑的困境，行业发展遭遇瓶颈。根据德 勤发布的《2019 医药创新回报率评价》报告显示，过去十余年间，在多重压力的叠加影 响下，生物制药领域研发生产力持续走低，研发投资回报率也逐年下滑，整体回报率自 2010 年的 10.1%一路走低，后续德勤于《2024 医药创新回报率评价》中表示在经历了收 益率下降的长期趋势之后，医药企业内部回报率出现改善迹象，自底部回升至 2015-2016 的水平，约为 4.1%，但整体距离高点回报率仍然有较大下滑传统新药研发模式始终受制 于“倒摩尔定律”， 大约每九年时间，新药研发成本就会实现翻倍。

面对传统药物研发周期长、成本高、成功率低的行业困境，AI 技术成为破局的关键力量。 根据英伟达公开信息，AI 技术在药物研发各环节展现出显著优势：早期发现阶段耗时可 缩短至原先的三分之一，成本降至二百分之一；药物发现与临床前研究周期整体缩减近 40%；而根据 TechEmergence 数据显示，AI 技术可以将临床阶段新药研发成功率从 12% 提升至约 14%，为行业痛点提供了高效解决方案。

全球 AI 制药市场保持稳健增长，我国对应市场快速发展。据艾媒咨询数据显示，全球市 场规模从 2021 年的 7.9 亿美元增长至 2024 年的 18.2 亿美元，2025 年已实现 24.1 亿美 元，预计 2026 年将达到 29.9 亿美元。中国 AI 制药市场同步快速发展，2020 年中国 AI 制药市场规模为 0.8 亿元，较 2019 年增长 14.29%。2021 年市场规模增速明显提升，达 到 100%，表明了中国 AI 制药市场开始进入快速发展阶段。2022 年市场规模进一步增长 至 2.9 亿元，2023 年市场规模跃升至 4.1 亿元。2024 年市场规模达到 5.6 亿元，同比增 长 36.59%。2025 年市场规模突破 6 亿元。