2024年微芯生物研究报告：原创新药多适应症拓展，有望开启国际化新征程

一、 公司概况：原创新药领域开拓者，稳步推进全球化进程

(一) 发展历程：不断开拓原创新药领域，专注开发肿瘤和代谢市场

公司是科创板第一家上市的生物医药企业。公司专注对人类生命健康造成严重威胁的恶性肿 瘤、代谢性疾病、自身免疫性疾病、中枢神经系统疾病及抗病毒五大领域的原创新药研发。自 2001 年 3 月在深圳创立以来，经历 20 余年发展，公司已成为集早期研究、临床开发、产品开发及 GMP 生产、药政事务及药物警戒、营销、商业及市场准入、产品战略及商务拓展、知识产权于一体的 现代生物医药企业，拥有 1000 余名员工分布在全球各地，3 位国家级领军人才，6 位海外高层次 人才，研发人员占比 30%，其中博士占比 10.5%。

公司已实施全球化知识产权战略。截至 2023 年底，公司在全球范围内已申请发明专利 660 余 项，已获授权 180 余项。公司已上市抗肿瘤原创新药西达本胺的化合物发明专利获第 19 届“中国 专利金奖”。公司核心产品西达本胺和西格列他钠在中国以及海外已获得专利包括但不限于异构体 专利、关键杂质专利、制剂专利、制备方法专利、药物联用专利和适应症专利。西达本胺的最长 专利保护期已到 2042 年；西格列他钠最长专利保护期已延长至 2040 年。

(二) 股权结构：一致行动人持股 27.54%，高管具有全球药物研发经验

公司一致行动人持股比例高。截至 2024 年第一季度，公司实控人鲁先平先生及其一致行动人 海德睿达、海德睿远、海德鑫成、海粤门、海德睿博、海德康成合计持有公司 27.54%股权。

公司高管行业经验丰富。公司高级管理人员均深耕各自专业领域多年，具有丰富的药企管理 经历和药物研发经验。公司核心技术人员鲁先平博士具有全球药物研发及管理经验，在分子医学、 肿瘤、神经内分泌、免疫、代谢及皮肤病等方面具有较深造诣。公司核心高管成员与公司共同发 展成长，有利于公司管理层把握发展方向，高效决策并落地，促进公司长期稳定发展。

(三) 财务简况：业绩持续稳定增长，归母净利润 CAGR 约 37.70%

产品持续放量，业绩稳定增长。2016-2023 年营业收入复合年均增长率（CAGR）约 29.58%， 归母净利润 CAGR 约 37.70%。公司 2023 年营业收入 5.24 亿元，同比下降 1.18%，主要因未发生 触及西达本胺在美国授权的里程碑事件，公司在 HUYA 特许权里程碑收益上同比减少；公司 2023 年归母净利润 0.89 亿元，同比大幅增长 408.09%，主要因微芯新域不再纳入公司合并报表范围， 公司丧失对微芯新域的控制权后的剩余股份按公允价值计算并确认投资收益。 公司 2024Q1 营业收入 1.31 亿元，同比增长 22.60%，主要系西格列他钠销售收入高速增长所 致；公司 2024Q1 归母净利润-0.18 亿元，较上年同期减少亏损 0.14 亿元。

销售商品板块贡献主要收入。从业务板块来看，销售商品收入占比最高。2016-2023 年销售商 品板块收入 CAGR 约为 37.07%，其中 2023 年实现收入 5.09 亿元，占比 97.16%。

渠道下沉促进西达本胺恢复增长。公司通过积极打开西达本胺的销售下沉渠道，已和 62 家一 级经销商达成合作，共覆盖全国 27 个省份；西达本胺覆盖处方医院 1300 多家，处方医生 3600 余 位，超过 11200 多位肿瘤患者获益，西达本胺在全国 713 家药店均有销售。西达本胺 2023 年销售 收入与上年基本持平，2024 年有望恢复增长。

西格列他钠进医保高速增长。西格列他钠糖尿病适应症 2023 年 1 月通过谈判成功纳入《2022 年版国家医保药品目录》（2023 年 3 月 1 日起执行），2023 年销售收入同比增长 162.5%，2024 年 Q1 销售收入同比增长 3126.77%。 毛利率保持高位，期间费用控制良好。2016 年-2023 年公司整体毛利率基本维持在 90%左右， 2018 年后期间费用率缓慢上升。研发费用率在 2023 年较以往有很大提升，主要因微芯新域 2023 年 2 月购入双特异抗体新药 YH008 在大中华区域的研发，生产和商业化的独占许可权益。2024 年 Q1 期间费用率有所下降，其中销售费用率和研发费用率下降明显。

二、 西达本胺：新增 DLBCL 和 mCRC 适应症有望达 33.8 亿峰值

(一) 全球已获批 4 个适应症，成功进入 3 个成熟市场

1. 西达本胺属于新机制表观遗传调控药物。 西达本胺通过抑制相关 HDAC 亚型以增加染色质组蛋白的乙酰化水平来引发染色质重塑，由 此产生针对多条信号传递通路基因表达的改变（即表观遗传改变），进而抑制肿瘤细胞周期、诱 导肿瘤细胞凋亡，同时对机体细胞免疫具有整体调节活性，诱导和增强自然杀伤细胞（NK）和抗 原特异性细胞毒 T 细胞（CTL）介导的肿瘤杀伤作用。 西达本胺还通过表观遗传调控机制，具有诱导肿瘤干细胞分化、逆转肿瘤细胞的上皮间充质 表型转化（EMT）等功能，进而在恢复耐药肿瘤细胞对药物的敏感性和抑制肿瘤转移、复发等方 面发挥潜在作用。

西达本胺为苯酰胺类 HDAC 亚型选择性抑制剂，主要针对第 I 类 HDAC 中的 1、2、3 亚型 和第 IIb 类的 10 亚型，具有对肿瘤异常表观遗传功能的调控作用。和泛 HDAC 抑制剂伏立诺他 (SAHA)相比，选择性 HDAC 抑制剂西达本胺(Chidamide)与 HDAC2 的催化口袋相互作用更强， 结合更稳定。

2. 中国首个获批治疗 PTCL 的原创化学新药。 西达本胺（Chidamide）是公司首个获批上市产品，国家“863”及“重大新药创制”专项成果，国 家 1.1 类新药。西达本胺是公司原创且具有全球专利保护的新分子实体药物，是中国首个获批治 疗复发或难治性外周 T 细胞淋巴瘤（PTCL）的原创化学新药，也是全球首个亚型选择性组蛋白去 乙酰化酶（HDAC）口服抑制剂。 西达本胺 PTCL 适应症关键性 II 期临床试验结果积极。试验共入组了 83 例 PTCL 患者，全 部接受每次 30mg、每周两次的西达本胺片单药治疗，直至病情进展或者出现不能耐受的不良反应 为止。在入组的患者中，有 79 例的病理诊断符合入选标准，进行疗效评价。试验的主要疗效指标 为 ORR，缓解指标包括 CR、CRu 和 PR。疗效评价每 6 周进行一次，主要依据 IWC 标准对淋巴 结及器官病灶进行评价。主要疗效指标 ORR 分别进行研究者评价和独立专家委员会评价，以独立 审核结果为准。

西达本胺关键性 II 期临床试验的患者长期生存获益随访结果显示，本品单药治疗复发或难治 PTCL 的中位总生存时间（OS）为 21.4 月（0.3-61.8 月）。对接受西达本胺上市后治疗的 1064 例 复发或难治 PTCL 患者进行了总生存期随访，中位 OS 为 13.1 月（95% CI, 11.3-18.4 月）。

西达本胺为 PTCL 患者带来新的治疗选择。PTCL 属于罕见病范畴，目前临床上缺乏标准药 物推荐治疗手段，对常规化疗反应率低，易复发，5 年总生存率仅在 25%左右。全球首个 PTCL 治 疗药物 Folotyn（静脉注射用药）于 2009 年获 FDA 批准上市，第二个药物 Istodax（静脉注射用 药）于 2011 年获 FDA 批准，但均未在中国上市。 西达本胺关键性 II 期临床试验结果表明，其主要疗效指标客观缓解率为 28%，三个月的持续 缓解率为 24%；用药安全性明显优于国际同类药物，且为口服用药，已获多国发明专利授权，为 PTCL 患者带来新的治疗选择。

3. 首个获批乳腺癌适应症的表观遗传调控机制类药物。 乳腺癌适应症 III 期临床试验达到主要终点。试验共入组年龄 18-75 岁的绝经后、激素受体阳 性、HER2 阴性、经既往内分泌（辅助或解救）治疗复发/转移的晚期乳腺癌患者 365 例，西达本 胺联合依西美坦组（试验组）和安慰剂联合依西美坦组（对照组）各入组 244 例和 121 例。 主要终点：试验组和对照组的中位 PFS 分别为 7.4（95% CI,5.5-9.2）月和 3.8（95% CI,3.7- 5.5）月（HR=0.755；95% CI,0.582-0.978；P=0.0336）。独立专家委员会评估结果：试验组和对照 组的中位 PFS 分别为 9.2（95% CI,7.2-10.9）月和 3.8（95% CI,3.6-7.4）月（HR=0.713；95% CI, 0.532-0.956；P=0.0240）。次要终点：客观缓解率（ORR）：试验组和对照组分别为 18.4%和 9.1% （P=0.026）。临床获益率（CBR）：试验组与对照组分别为 46.7%和 35.5%（P=0.034）。

首个获批乳腺癌适应症的表观遗传调控机制类药物。2019 年 11 月，西达本胺获 NMPA 批准 联合芳香化酶抑制剂用于激素受体阳性、人表皮生长因子受体-2 阴性、绝经后、经内分泌治疗复发或进展的局部晚期或转移性乳腺癌患者。首次确证 HDAC 抑制剂联合其他靶向药物可有效改善 肿瘤耐药，成为全球首个以实体肿瘤为适应症获批的表观遗传调控机制类药物。2023 年 3 月，西 达本胺于中国台湾获批乳腺癌适应症。

4. DLBCL 适应症销售峰值有望达 11.7 亿元。 弥漫大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL）是最常见的一类淋巴瘤，中国每年新发病例约 3 万人。国内 外临床诊疗指南和共识均推荐 R-CHOP（利妥昔单抗、环磷酰胺、阿霉素、长春新碱和强的松） 方案作为 DLBCL 的标准一线治疗方案，但在总体人群中仍有约 1/3 或以上的患者对一线 R-CHOP 治疗无效或早期复发。 根据 WHO 标准，MYC 和 BLC2 双表达人群（简称“双表达”淋巴瘤，DEL)定义为“MYC≥40%， BCL2≥50%，且不伴 MYC 和 BCL2 和/或 BCL6 基因的重排”，中国流行病学调查显示 DEL 人群 占 DLBCL 人群的 30%左右，其经 R-CHOP 治疗的疗效和预后显著低于非双表达患者。

西达本胺联合 R-CHOP 方案可显著提高 DLBCL 完全缓解率。根据西达本胺联合 R-CHOP 一线治疗双表达弥漫大 B 细胞淋巴瘤三期临床试验的期中分析结果，与经典 R-CHOP 一线治疗方 案相比，西达本胺联合 R-CHOP 方案可显著提高完全缓解率（CRR），同时无事件生存期（EFS） 也显示出明显获益趋势。试验安全性数据与已知风险相符，未发现新的重大安全性信号。

DLBCL 适应症销售峰值有望达 11.7 亿元。2024 年 4 月 30 日，微芯生物公告西达本胺联合 R-CHOP 方案用于 MYC 和 BCL2 表达阳性的既往未经治疗的弥漫大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL）患 者适应症获批上市，患者人群预计占整体 DLBCL 患者的 50%-60%。根据 GLOBOCAN 2022 年数 据和淋巴瘤诊疗指南（2022 年版），2022 年中国新发非霍奇金淋巴瘤（NHL）80829 例，DLBCL 占比 35%～50%。我们假设患者人群 2.4 万人，渗透率 20%，单患者治疗费用 12 万元/年，用药时 长 2 年，西达本胺新增 DLBCL 适应症销售峰值有望达 11.7 亿元。

5. 海外专利授权和全球研发推进国际化进程。 2006 年 10 月，微芯生物与美国沪亚生物正式签署西达本胺的国际专利授权许可和国际临床 合作开发协议，开启国际化进程。西达本胺除了在中国已获批外周 T 细胞淋巴瘤、乳腺癌和弥漫 大 B 细胞淋巴瘤三个适应症外，在日本已获批成人白血病和外周 T 细胞淋巴瘤两个适应症，在中 国台湾已获批乳癌适应症。 西达本胺目前正在开展全球多中心一线治疗黑色素瘤的 III 期临床试验。同时，在中国及国际 也在推进联合不同抗肿瘤免疫治疗的多项临床试验研究。

(二) 三药联用方案治疗晚期结直肠癌数据顶刊发表

1. MSS/pMMR 型 CRC 患者存在迫切未满足临床需求。 结直肠癌是我国常见且高发的恶性肿瘤之一。根据 GLOBOCAN 2022 癌症统计数据，中国结 直肠癌发病人数（51.71 万人，男性 30.77 万人，女性 20.94 万人）和死亡人数（24.00 万人）在全 部恶性肿瘤中分别位居第二位和第四位。

MSS/pMMR 型 CRC 患者存在迫切未满足临床需求。尽管免疫检查点抑制剂（ICIs），如 PD1 抗体和 CTLA-4 抗体，在具有特定遗传特征的结直肠癌（CRC）患者中显示出显著临床益处，但 大多数不可切除的局部晚期或转移性结直肠癌（mCRC）患者的预后仍然很差。在肠癌中占比超过 90%以上的微卫星稳定/错配修复基因正常（MSS/pMMR）的患者，无法从 ICIs 单药治疗中获益， 存在迫切的未满足临床需求。

2. CAPability-01 亮眼结果顶刊发表。 中山大学徐瑞华教授团队在 Nature Medicine（IF=83）发表的“Combined anti-PD-1, HDAC inhibitor and anti-VEGF for MSS/pMMR colorectal cancer: a randomized phase 2 trial”研究结果显示， 48 名 MSS/pMMR 型 mCRC 患者 18 周无进展生存(PFS)率达到 43.8% (21/48)，中位 PFS 为 3.7 个 月，总缓解率为 29.2% (14/48)，疾病控制率为 56.3%(27/48)，中位缓解持续时间为 12.0 个月。三 联组（sintilimab、chidamide 和 bevacizumab，n=25）与双联组（sintilimab 和 chidamide，n=23）相比，具有更高的 18 周 PFS 率（64.0% VS 21.7%，P = 0.003），更高的总缓解率（44.0%对 13.0%， P=0.027）和更长的中位 PFS（7.3 个月 VS 1.5 个月，P = 0.006）。

三联组方案安全性良好。三联组方案与双联组相比，在接受过至少两种姑息性全身治疗的患 者中表现出良好的耐受性，任何级别 TEAEs 和治疗相关致命 AEs 的发生率相似。观察到最常见 的治疗不良事件包括蛋白尿、血小板减少症、中性粒细胞减少症、贫血、白细胞减少症和腹泻。

3. 西达本胺三药联用方案获 CSCO 指南推荐。CAPability-01 研究结果表明，PD-1 抗体、HDACi 和 VEGF 抗体的三药联合治疗方案可能是 MSS/pMMR 型 mCRC 患者的一种有希望的治疗方案。2024 年 4 月 27 日，中国临床肿瘤学会 （CSCO）发布《结直肠癌诊疗指南 2024》，基于其突出的临床有效性数据，CSCO 指南鼓励 MSS/pMMR 型晚期结直肠癌患者参加涉及“组蛋白去乙化酶抑制剂+抗 VEGF+PD-1 抗体”联合方 案的临床研究。

结直肠癌适应症 III 期临床试验有望启动。2024 年 5 月 12 日，微芯公告西达本胺联合信迪利 单抗和贝伐珠单抗治疗≥2 线标准治疗失败的晚期微卫星稳定或错配修复完整（MSS/pMMR）型结 直肠癌的随机、开放性、对照、多中心、Ⅲ期临床试验获得国家药监局药审中心受理。 2024 年 6 月 2 日，微芯公告西达本胺联合信迪利单抗和贝伐珠单抗用于既往≥2 线标准治疗 失败的晚期微卫星稳定或错配修复完整（MSS/pMMR）型的结直肠癌适应症被国家药品监督管理 局药品审评中心拟纳入突破性治疗品种。 mCRC 适应症销售峰值有望达 22.1 亿元。根据 GLOBOCAN 2022 年数据和结直肠癌诊疗指 南（2023 年版），我们假设 mCRC 患者人群 25 万人，渗透率 30%，人均治疗费用 6 万元，西达 本胺 mCRC 适应症研发成功率 50%，销售峰值有望达 22.1 亿元。

三、 西格列他钠：全球首个获批治疗 T2DM 的 PPAR 全激动剂

(一) 全球首个获批治疗 2 型糖尿病的 PPAR 全激动剂

中国糖尿病患者人数超 1.41 亿人。根据国际糖尿病联合会（IDF）的数据，2021 年全球约有 5.37 亿成年糖尿病患者，中国成年糖尿病患者人数超过 1.41 亿人，预计到 2045 年将增加至 1.74 亿人，位居全球第一。2019 年中国糖尿病直接医疗支出达 1090 亿美元，仅次于美国的 2950 亿美 元，位居全球第二。

全球首款治疗T2DM的 PPAR全激动剂。西格列他钠（Chiglitazar；商品名：双洛平®/Bilessglu®） 是公司自主设计、合成、筛选和开发的新一代胰岛素增敏剂类新分子实体，国家“863”及“重大新 药创制”专项成果，国家 1类新药。2021 年10月，西格列他钠获得中国国家药品监督管理局（NMPA） 批准上市，用于治疗 2 型糖尿病，也成为全球首个获批治疗 2 型糖尿病的 PPAR 全激动剂。 胰岛素抵抗是血糖、血脂等多种代谢异常的共同机制。胰岛素抵抗不仅会引发高血糖，也会 导致高脂血症、超重/肥胖、脂肪肝、动脉粥样硬化性心血管疾病等。西格列他钠可激活体内 α、 γ 和 δ 三个 PPAR 受体亚型，选择性地改变一系列与胰岛素敏感性相关的基因表达，靶向胰岛素 抵抗。

西格列他钠通过提高糖尿病患者对胰岛素的敏感性、调节血糖，改善其所并发的脂质代谢紊 乱，潜在降低心血管并发症的发生及其危害程度，带来更好的疗效和安全性，实现对糖尿病及其 并发症的综合治疗。

西格列他钠显示出强效的血糖控制作用。III 期临床 CMAP 研究结果表明，与空白对照组相 比，西格列他钠两个治疗剂量组均可显著降低糖化血红蛋白（HbA1c）水平（12 周：32mg 组下降 1.06%、48mg 组下降 1.26%；24 周：32mg 组下降 1.30%、48mg 组下降 1.52%）。 西格列他钠两个治疗剂量组均可显著降低空腹血糖水平（12 周：32mg 组下降 1.35 mmol/L、 48mg 组下降 1.60 mmol/L ；24 周：32mg 组下降 1.38 mmol/L、48mg 组下降 1.44 mmol/L），以 及餐后 2 小时血糖水平（12 周：32mg 组下降 2.84 mmol/L、48mg 组下降 3.40 mmol/L ；24 周： 32mg 组下降 2.75 mmol/L、48mg 组下降 3.24 mmol/L）。

西格列他钠显示出优于西格列汀的疗效。在有效控制 HbA1c 同时，与西格列汀（100 mg）相 比，西格列他钠两个剂量组，特别是 48 mg 剂量组，在空腹血糖（24 周：48mg 组下降 1.64 mmol/L）、 餐后 2 小时血糖（24 周：48mg 组下降 2.80 mmol/L）等次要疗效终点指标中，均显示出优于西格 列汀的疗效。

西格列他钠国谈进医保后加快准入。西格列他钠于 2023 年 1 月通过谈判成功纳入《2022 年 版国家医保药品目录》（2023 年 3 月 1 日起执行）后，销售场景发生变化，从成本等综合考虑由 主要在药房销售转向进院销售，公司自营团队联合合作伙伴大力推动西格列他钠在公立医疗机构 的准入工作。根据 2023 年年报数据，西格列他钠已准入医院 1052 家，覆盖全国 1850 家药店。

目前西格列他钠已获得《胰岛素抵抗相关临床问题专家共识（2022 版）》等 3 项行业专家共 识的推荐。公司在与海正药业合作推广的同时，也在自营省市积极拓展基层医疗机构的准入，加 速产品覆盖。西格列他钠目前已有 96 家一级经销商合作，共覆盖 30 个省份。

(二) NASH 临床 II 期获得积极结果

非酒精性脂肪性肝炎（NASH）与 2 型糖尿病和高脂血症等代谢紊乱关系密切，因此又称代 谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）。NASH 按照纤维化程度的不同，可分为 F0-F4 五期，其 中 F0-F1 期指无或轻度纤维化，F2-F3 期指中度或重度纤维化，F4 期指可代偿性肝硬化。 潜在治疗人群（F2-F3）预计超两千万。据文献模型测算，中国 2016 年 NASH 总人口为 3281 万人，其中 F2-F3 期总人口为 864 万人；预计 2030 年 NASH 总人口将增加至 4826 万人，其中 F2- F3 期总人口为 1489 万人。美国 2016 年 NASH 总人口为 1730 万人，其中 F2-F3 期总人口为 570 万人；预计美国 2030 年 NASH 总人口将增加至 2700 万人，其中 F2-F3 期总人口为 1060 万人。

药物治疗市场空间巨大。据 Frost & Sullivan 分析，全球 NAFLD 药物市场 2020 年为 19 亿美 元，预计 2025 年达 107 亿美元，2030 年将达 322 亿美元；中国 NAFLD 药物市场 2020 年为 7 亿 人民币，预计到 2025 年达 32 亿元，2030 年将达到 355 亿元。 在 2024 年 3 月首款甲状腺激素受体-β（THR-β）选择性激动剂 Resmetirom 获得 FDA 批准用 于治疗 F2-F3 期 NASH 之前，全球 NASH 药物治疗领域仅有一款 2020 年 3 月印度药品管理局批 准的 PPARα/γ 双重激动剂 Saroglitazar，用于非肝硬化性 NASH 的治疗。据 Evercore ISI 分析师估 计，2030 年 Resmetirom 全球销售额可能达到约 26 亿美元。 调节代谢类靶点药物进展最快。NASH 药物可分为调节代谢（降脂）、抗炎和抗纤维化（评 估难度较大，需要肝穿刺活检）三类作用机制。其中调节代谢类靶点是目前研究最多也是临床进 展最快的，主要包括 THR-β 激动剂、GLP1-R 激动剂、FXR 激动剂、FASN 抑制剂、FGF19 和 FGF21 类似物、PPAR 激动剂等。

西格列他钠 II 期临床试验达到主要终点。2024 年 2 月 22 日，由首都医科大学附属北京友谊 医院牵头，在全国 24 家临床中心开展的西格列他钠单药治疗 NASH 的 II 期临床试验（CGZ203） 顺利完成了数据清理并锁库，初步结果显示，在试验设定的首要疗效终点（18 周治疗后经 MRIPDFF 评估的肝脂肪含量相比基线的变化比例）上，相比安慰剂对照，西格列他钠两个剂量组均具 有统计学显著意义且剂量依赖的降低。 此外，在次要疗效终点如肝脂肪含量下降超过 30%的患者比例、肝细胞损伤、炎症和纤维化 等无创性指标上，西格列他钠两个剂量也具有统计学显著意义的或剂量依赖趋势性的改善，并且 试验总体安全性良好。

四、 在研管线：全球积极布局新增适应症

(一) 核心产品新适应症临床进展积极

两项上市申请递交：西格列他钠联合二甲双胍治疗 2 型糖尿病的上市申请获得受理。西达本 胺联合 R-CHOP 用于弥漫大 B 细胞淋巴瘤的上市申请获得受理并纳入优先审评（已获批）。

三项临床试验完成入组：西格列他钠 NASH 适应症的 II 期临床试验完成入组。西奥罗尼单药 治疗小细胞肺癌 III 期研究完成入组。西达本胺+PD-1 一线治疗非小细胞肺癌 II 期临床试验完成 入组。 四项临床试验申请：CS23546（口服 PD-L1 抑制剂）治疗晚期肿瘤的 I 期临床试验获批，完 成首家中心启动。CS32582（TYK2）胶囊用于治疗银屑病的临床试验申请获得批准。西奥罗尼治 疗胰腺癌临床试验申请获得受理。西达本胺三药联用方案治疗晚期 MSS/pMMR 型结直肠癌Ⅲ期 临床试验获得受理。 国际临床进展：西奥罗尼（美国）小细胞肺癌的 1b/II 期临床试验，美国 12 个临床研究中心 启动工作已经按计划全部完成，西奥罗尼单药治疗晚期实体恶性肿瘤和复发/难治性小细胞肺癌的 剂量递增爬坡试验阶段（Ib 期）进展顺利,已经完成了 35 mg 和 50 mg 两个剂量组，65 mg 剂量组 已经开始入组病人。

(二) 西奥罗尼小细胞肺癌适应症有望年内递交上市申请

全球创新机制的三通路靶向激酶抑制剂。针对肿瘤的异质性及由此带来单一通路靶向药物在 治疗中易产生耐药性的问题，微芯生物自主设计、合成、筛选和开发了多通路选择性激酶抑制剂 ——西奥罗尼，针对 Aurora B/VEGFR/PDGFR /c-Kit/CSF1R 等多个靶点具备高选择性抑制，能同 时通过抑制肿瘤血管生成、抑制肿瘤细胞有丝分裂和调节肿瘤微环境三通路，发挥综合抗肿瘤作 用，具有相对同类机制药物更优异的动物药效活性和良好的安全性。

小细胞肺癌适应症有望年内递交 NDA。根据公司 2023 年年报，西奥罗尼单药治疗复发/难治 性小细胞肺癌的关键性 III 期临床试验于 2023 年 9 月 7 日完成全部 184 例患者入组，西奥罗尼单 药治疗小细胞肺癌 III 期临床试验没有报告明显的安全问题，且显现出积极的疗效信号，数据读出后有望年内递交国内上市申请。此外，西奥罗尼联合紫杉醇治疗铂难治或铂耐药复发卵巢癌患者 的 III 期临床试验已完成入组过半，多个其他适应症临床试验也在稳步推进中。

编辑：火腿肠