2025年医药行业专题：AI制药迎来“质变”阶段，商业化应用落地可期

1.多因素驱动 AI 制药蓬勃发展，行业有望进入“质变”阶段

1.1.AI 制药领域发展多年，近期有望迎来收获期

AI 制药行业经历了“基础研究期”、“初步拓展期”、“技术提升期”、“快速扩张期”等多个发 展阶段，目前行业持续快速扩张，随着相关商业化应用的陆续落地，AI 制药行业有望迎来密 集收获期。

基础研究期（1990 年-2021 年）：在基础研究期，AI 制药行业经历了从理论探索到初步 应用的转变。1990 年代以来，深度学习、自然语言处理等 AI 技术取得显著进展，为药 物研发提供了新的思路。然而，受制药行业复杂性和对 AI 技术认知接受度低的限制，AI 在制药领域的应用主要停留在简单探索和概念验证阶段。

初步拓展期（2013 年-2017 年）：进入初步拓展期，AI 制药行业开始展现出更广泛的应 用潜力。生成对抗网络等新型神经网络结构的出现，为药物分子生成与靶点预测等提供 了新的工具。Insilico Medicine 等企业的研究证实了 AI 在优化药物研发流程、提升化 合物质量方面的可行性。这一阶段，AI 制药逐渐引起了制药企业和研究机构的关注，为 行业的进一步发展积累了经验和数据。

技术提升期（2018 年-2019 年）：IBM Watson 和 DeepMind 的 AlphaFold 分别在临床试验 匹配和蛋白质结构预测上取得重大突破，引发了一轮投资热潮。大量资本的涌入推动了 相关技术的快速发展，AI 制药在药物设计品质和效率上得到了显著的提升。这一时期， AI 制药技术得到进一步完善，为行业的快速扩张奠定了基础。

快速扩张期（2020 年-至今）：自 2020 年起，AI 制药行业进入了快速扩张期。AI 技术已广泛应用于药物研发全流程和疾病诊断等领域，企业多元化发展且竞争日益激烈。

1.2.受多因素驱动，AI 制药领域持续蓬勃发展

受加速药物研发的需求增加、AI 应用领域的拓展、配套政策的支持等多因素驱动，AI 制药 领域有望蓬勃发展。其中，全球市场方面，根据 Research And Markets 的数据，全球 AI 制 药市场规模从 2021 年的 7.92 亿美元提升至 2024 年的 17.58 亿美元，CAGR 约为 30.45%，预 计 2026 年其市场规模将提升至 29.94 亿美元；国内市场方面，根据融资中国的数据，国内 AI 制药市场规模从 2019 年的 0.67 亿元开始增长至 2024 年的 5.62 亿元，CAGR 高达 53.01%。

药企对药物研发加速的需求日渐增加，推动 AI 制药持续发展。基于 AI 的药物研发有助 于解决传统药物研发面临的效率较低、研发周期较长、失败风险较高等难题，通过革新 现有研发方法，驱动 AI 制药快速发展。从研发效率上分析，根据 Frost & Sullivan 的 数据，传统药物发现过程需花费 4-6 年时间，但在药物发现阶段使用 AI 相关技术可减 少所需时间，满足增加药物研发效率的需求。

AI 技术的持续进步，加速其在新药研发的应用落地。行业数据量的持续增长、机器学习 以及生成式人工智能等持续发展，驱动人工智能更高效地分析大量数据，在减少药品研 发试验人力的同时，提高识别合适药物靶点的效率，通过筛选成功率更高的分子，降低 药品研发成本和提升药品研发效率。目前商业化应用上已逐步实现 AI 技术为临床前和 临床阶段药物研发的赋能。例如：临床前阶段可通过高通量筛选技术实现化合物筛选、 通过建模实现功能的推断或寻找对疾病形成影响的蛋白质以确定药物靶点等；临床阶段 可从利用机器学习和自然语言处理技术改善临床试验的设计等。

近年持续推出相关产业配套政策，助力 AI 制药行业的发展。针对 AI 在药物研发领域的 运用，欧美以及国内陆续出台相关政策进行合理监管和鼓励发展。其中，国内方面，《（十 四五）国家高新技术产业开发区发展规划（2020-2025）》、《（互联网+）人工智能三年行 动实施方案》、《（十四五）智能制造发展规划》等政策均强调在生物技术行业等关键行业 进行技术创新，并推动产业向自动化转型。

1.3.AI 制药行业龙头格局渐显，多家公司布局领先

根据Frost & Sullivan的数据，按2022年全球药物发现及开发服务收入计算，Schrödinger、 Recursion、Exscientia、Insilico Medicine（英矽智能）、BenevolentAI 在 AI 制药领域的 市占率分别为 7.0%、6.5%、5.5%、5.0%、2.0%。从市占率角度上看，目前 AI 制药行业龙头 格局逐步显现，多家公司业务布局较为领先。

1.4.AI 制药分为 SaaS、CXO、Biotech 三大模式，模式多元化是行业发展趋势

目前 AI 制药主要分为 AI SaaS、AI CXO、AI Biotech 三大商业模式。其中，AI SaaS 主要为 客户提供 AI 相关药物研发平台，为客户提升研发效率；AI CXO 主要借助人工智能技术，为 客户高效交付相关研发外包订单；AI Biotech 主要通过 AI 技术推进自身管线研发和实现药 物开发。综合国内外 AI 药企业务布局情况分析，目前商业模式多元化布局是行业的发展趋 势。例如，海外龙头公司 Schrödinger 目前已布局软件服务、项目合作开发、自有管线研发 等多项业务；国内兼用 2 种、兼容 3 种或以上商业模式的企业的数量占比分别为 31%、13%。

1.5.AI 药品研发成功率提升，有望进一步聚焦药品研发热门赛道

AI 算法的可靠性和项目研发的成功率、商业模式的兑现度等均为过往限制 AI 制药行业进一 步发展的核心因素，随着 AI 主导的药物研发项目的成功率提升、相关研发管线持续取得进 展，AI 制药技术的进一步商业化应用值得期待。 AI 分子发现项目临床试验成功率已提升至较高的水平。根据波士顿咨询的数据，截止 2023 年 12 月，已分别有 24 个、10 个 AI 分子发现项目完成 I 期临床、II 期临床试验。其中，成 功项目数量分别为 21 个、4 个，成功率分别为 88%、40%，AI 分子发现项目的 I 期临床成功 率高于制药行业历史平均水平（40%-65%），二期临床成功率达到制药行业历史平均水平上限 （30%-40%）。

AI 制药项目聚焦药品研发热门赛道，研发管线兑现值得期待。从分子结构上分析，AI 药物 发现项目覆盖小分子、抗体、疫苗等领域；从疾病类型上分析，根据头豹研究院的数据，全 球范围内 AI 制药在癌症、精神、心血管、消化、呼吸领域的项目数量占比分别为 29%、27%、 13%、10%、8%，相关布局聚焦肿瘤和慢病等热门赛道。

2.AI 制药的商业化应用落地值得期待

2.1.AI 制药公司：竞相布局相关业务，研发管线有望取得积极进展

AI 制药公司从各环节竞相布局新药研发，逐步往核心业务一体化、商业模式多样化的方向发 展。综合全球各龙头 AI 制药公司的业务布局情况，我们认为：平台授权的增加、合作项目的 增长、临床里程碑的达成、研发管线的进展将持续推动 AI 制药公司的快速发展。

2.1.1.Schrödinger：为药品研发赋能的专利软件和制药公司

Schrödinger 借助计算机平台，通过缩短研发时长、降低研发费用、提高研发成功率等方式 提升药物研发效率，目前已形成软件服务、项目合作开发、自有管线研发等多项业务。其中， 软件服务方面，公司提供相关计算建模技术，帮助客户运用大规模计算技术快速推进药物发 现项目；合作开发方面，公司借助计算机平台快速筛选出候选药物，以供客户进行临床开发； 自有管线研发方面，公司借助平台优势构建自有研发管线，各项目持续取得临床进展。

Schrödinger 业务快速发展，盈利能力边际优化。公司业绩方面，公司收入持续快速增长且 逐步实现盈利，营收从 2017 年的 0.56 亿美元增长至 2023 年的 2.17 亿美元，CAGR 约为 25.33%，2023 年公司开始实现盈利；营收结构方面，目前公司业务主要分为软件服务和药物 发现两部分，2023 年其营收占比分别为 73%和 27%。盈利能力方面，2023 年软件服务、药物 发现业务的毛利率分别为 81.45%、19.26%，其中药物发现业务盈利能力边际有所改善。

软件服务业务主要指公司提供相关计算建模技术、软件解决方案，帮助生物制药企业快速推 进药物发现项目。目前公司客户群体持续扩大且年度合同价值总量持续提升，活跃客户数量 从 2013 年的 742 名提升至 2023 年的 1785 名，年度合同价值总量从 2013 年的 3200 万美元 快速提升至 2023 年的 1.54 亿美元。其中，根据公司公告，近期公司与诺华扩大软件合作协 议，为诺华提供更大权限的建模平台访问权限，为客户研发持续赋能。

药物发现业务主要服务于研究合作项目和自有管线项目。其中，药物发现研究合作项目主要 通过预付款、研究经费付费、里程碑等形式贡献收入；自有管线项目主要指公司独立构建具 备高临床价值的药物研发管线。公司药物发现业务的收入已从 2017 年的 0.05 亿美元增长至 2023 年的 0.58 亿美元，业务已逐步形成规模。

药物发现研究合作项目：Schrödinger 与多家国际药企达成合作协议，旨在快速推进候 选药物以供国际药企进行临床开发。其中，近期公司在软件服务和药物发现等业务上与 诺华达成合作协议，公司获得 1.5 亿美元预付款，以及有机会获得高达 23 亿美元的开 发、监管、商业化里程碑付款。

自有药物发现项目：2018 年开始，公司借助自身药物发现平台，逐步构建自身的研发管 线，目前研发管线已覆盖肿瘤、免疫、神经等热门领域，目前 SGR-1505（B 细胞淋巴瘤）、 SGR-2921（急性髓系白血病/骨髓增生异常综合征）、SGR-3515（晚期实体瘤）等多个项 目已进入 I 期临床阶段。根据公司公告，SGR-1505、SGR-2921、SGR-3515 的初步临床数 据有望于 2025H1、2025H2、2025H2 公布。

2.1.2.晶泰科技：客户管线取得积极进展，服务能力持续得到验证

助力客户管线取得进展，公司服务能力持续得到验证。其中，根据公司公告，与默达生物合 作开发的治疗原发性高草酸尿症的候选药物已获 FDA 的儿科罕见病资管认定，目前已处于临 床前候选化合物阶段，预计 2025H1 开展 I 期临床；与希格生科合作开发的治疗弥漫性胃癌 的靶向候选药物已获 FDA 的 IND 批准，且公司因此首次获得临床里程碑覆盖。

与国内外药企持续深入合作，合作范围和体量有望加大。公司持续高效交付满足客户需求的 项目成果（例如，2021 年 XtalPi 与辉瑞合作加快了 Paxlovid 的开发，在六周内成功确认药 物晶体结构），其服务获得客户的认可和复购。目前公司正持续扩大与国内外大型药企的合作，合作药企数量持续增加（例如，近期与新增客户韩国药企 JW Pharmaceutical 签署合作 协议）。

2.2.传统 CXO：积极布局 AI 制药平台，顺应行业发展趋势

传统 CXO 公司顺应行业发展趋势，通过布局 AI 技术平台，提升现有业务的研发效率，更好地 为自身客户的药品研发赋能。随着 AI 技术在药品研发各环节应用能力的持续提升，各 CXO 公 司 AI 制药技术的进步和相关新平台的发布等或值得期待。

2.2.1.泓博医药：积极布局计算机辅助药物设计平台

公司积极布局计算机辅助药物设计（CADD）和人工智能辅助药物技术（AIDD），应用该技术于 无晶体结构靶点的同源模建、药物靶点预测、药物 ADME 和毒性预测、基于结构的药物设计、 基于片段的药物设计等实际场景，为客户的新药项目提供高效和优质的服务。

分子对接与结合模式分析：通过分子对接软件预测配体与靶点的结合位点和构象，并进 行结合模式分析以指导后续化合物优化。

分子动力学模拟：模拟蛋白质-配体复合物的动态行为，预测结合稳定性和动力学特性， 并结合自由能计算评估配体结合亲和力。

物理化学性质和药代动力学预测：预测化合物的物理化学性质和 ADME 特性，优化药物 的成药性，减少潜在的毒性和副作用风险。

泓博医药 CADD/AIDD 技术平台持续为更多客户和新药项目赋能。根据公司公告，截止 2024H1， 公司的 CADD/AIDD 技术平台以为 33 家客户提供相关服务，累计为 69 个新药项目提供技术支 持。其中，5 个项目进入 I 期临床阶段，2 个项目进入临床申报阶段。

2.2.2.成都先导：以 DEL 为核心，持续推动各大技术平台的发展

成都先导作为 DEL 技术全球领导者，凭借超大规模化合物库与智能化筛选技术，构建了含逾 万亿级分子的 DNA 编码化合物库，显著提升新药研发效率，与全球数百家机构合作，推进多 个临床及临床前新药项目。

成都先导各技术平台商业价值逐步显现。公司对 DEL、FBDD/SBDD、STO、TPD 等核心技术平台 持续投入，积极挖掘各大平台的商业价值。2023 年，DEL、FBDD/SBDD、STO、TPD 分别贡献营 收 1.84 亿元、0.92 亿元、0.34 亿元、0.19 亿元。从收入情况分析，四大核心平台商业价值 逐步显现。

基于分子片段和三维结构信息的药物设计技术（FBDD/SBDD）：该平台通过 DEL 技术扩展 Vernalis 自有可供筛选的分子模块数量不断增加,可高效快速地针对不同靶点进行片段 的发现。同时，公司利用多样性的 DEL 中间体进行分子片段的优化，大大缩短了传统的 分子片段的优化过程。

寡聚核酸新药研发相关技术（STO）：公司通过已经建立的成熟可靠的编码/解码系统和多 样性巨大的分子库,为筛选和开发核酸药物递送系统配方和组织、细胞特异性配体提供了 可能。

靶向蛋白降解相关技术（TPD）：成都先导公司通过 DEL 技术实现新颖 E3 泛素连接酶配 体的开发和应用探索，已应用于多个新药研发项目。

2.2.3.药明康德：通过投资全面积极地布局 AI 制药领域

药明康德通过各轮次的投资，全面布局 AI 制药领域，其投资标的包括 Strateos、Engine Biosciences、Insillico Medicine、Verge Genomics、Schrodinger、Insitro 等多家技术 性 AI 制药企业。

2.3.传统药企：逐步重视 AI 制药，加强与相关公司的新药研发合作

随着 AI 在药物研发各阶段应用的逐步增加，传统药企逐步重视 AI 制药技术，通过与 AI 制 药企业建立更深层次的合作，将 AI 技术整合到日常内部研发过程当中，从而推动其与 AI 制 药公司合作关系的进一步强化，相关新药研发合作协议的持续落地值得期待。 从技术整合上分析，我们认为，随着 AI 药物研发技术逐步成熟，AI 技术将为药企从多个环 节带来增量价值，从而推动更多药企将 AI 技术整合到日常研发的过程当中。例如，2019 年 阿斯利康与 BenevolentAI 达成战略后，分别于 2021 年 1 月、2021 年 12 月、2022 年 5 月达 成三个里程碑，利用 AI 平台发现了治疗慢性肾病（CKD）与特发性肺纤维化（IPF）多个新靶 点，且阿斯利康将其纳入自身研发管线。 从合作关系上分析，根据麦肯锡的数据，从 2012-2021 年 pharma partnerships 的数量呈增 长趋势，越来越多的传统生物制药公司与 AI 制药企业形成合作关系，两者的合作关系呈现 加速强化的趋势。

从合作进展上分析，强生、默沙东等最早于 2012 年与 XtalPi 等在新药研发上尝试合作，随 后吉利德、拜耳、礼来等国际药企先后与 Exscientia、XtalPi、Insitro 等 AI 药企展开合 作。经历了多年的技术发展和合作探索，更多相关合作协议有望落地。例如，近期晶泰和礼 来签署了药物发现合作订单；诺华与 Schrödinger 达成新药研发合作协议，预付款高达 1.5 亿美元；阿斯利康与 Absci 签订了 2.47 亿美元关于设计抗癌抗体的合作协议。

编辑：火腿肠