2025年医药行业专题报告：AI制药潜力释放，有望重塑医药未来图景

AI技术迭代升级，AI+制药应用广泛

行业技术革新迅速，成果落地未来可期

据文章统计，新药上市平均需要10-15年时间和15-20亿美元的投入，药物 开发周期中约有一半的时间与资金消耗在临床试验阶段。尽管制药和生物 技术公司数十年来持续增加研发投入，但每十亿美元投入获得的监管批准 新药数量约每9年减半。 近年来，随着大量已发现靶点和通路陆续成药，使用传统药物发现方法开 发新药的难度越发加大。据德勤公司统计，制药公司内部收益率（IRR） 在2022年达到14年来最低水平，仅为1.2%，2023年这一指标有所回升， 达到4.1%。

近年来，AI技术飞速发展，在药物研发与市场化的全流程中广泛渗透，于药物发现和临床前阶段的应用成效尤为突出。 药物发现及临床前研发阶段，是AI辅助药物发现的关键优化板块，也是AI制药企业发力研发与推进商业化的核心方向。 依托AI技术，企业在药物发现和临床前研发进程中，能够有效降低湿试验成本和时间成本，同时达成高通量筛选，为 新靶点的探寻以及“老药新用”的适应症拓展提供有力支持。从长远来看，AI技术具备持续创新的潜力，有望在药品临 床开发、上市后的生产及商业化等环节进一步深化应用。

CADD方法主要分为两类：基于结构的药物设计 方法（structure-based methods）和基于配体的 药物设计方法（ligand-based methods）, 所使用 的CADD方法取决于目标结构信息的可用性。 SBDD往往需要已知靶点的三维结构信息， 目标 信息通常通过X射线晶体学或核磁共振(NMR)实 验获得。之后在目标和可能的药物分子上使用基 于结构的工具，如虚拟高通量筛选和直接对接方 法进行筛选。并通过计算结合自由能的方式评估 分子与靶标的亲和力，最终确定先导化合物。 而在潜在药物靶点结构未知且使用同源建模或从 头结构预测等方法预测该结构具有挑战性或不理 想的情况下，可以考虑使用LBDD方法。LBDD通 过分析与靶点结合的已知分子信息开展工作，依 赖于对与目标相关的小分子的知识，主要方法包 括药效团建模、分子相似性方法和QSAR（定量 构效关系）建模等。

机器学习（ML）作为AI的分支，出现于1990s，可以通过算法从数据中自动学习规律，摆脱了传统编程对显式规则的 依赖，但仍需要数据科学家或领域专家手动提取、设计和选择要在模型中使用的特征；而深度学习（DL）则是机器学 习的前沿分支，通过深层神经网络（如CNN、RNN、Transformer）自动提取数据特征，在图像识别、自然语言处理 等领域实现突破，尽管依赖海量数据和算力且可解释性较低，但其端到端学习能力大幅降低了人工特征工程的成本。

DL非常适合解决涉及多变量大量数据集的问题，并且这些变量之间关系并不明确。例如通过学习原子和化学键的形成 和分布规则，即不同的化合物结构，对化合物的生长模式进行参数化表征，进而在AI参数范围内进行更广阔化学空间 的探索。目前这种模式已经开始应用于药物发现阶段其他部分，以通过最大化各种化学数据集和生物数据集来加速药 物发现的过程。

AIDD在药物发现阶段应用广泛

知识图谱（knowledge graphs）是一种知识库，通过将多组学数据与科学和医学文献整合到知识图谱中，从而将复杂 的药物发现数据转化为可用于机器学习的文件，使人工智能能够识别基因与疾病通路之间的关系。 生物医学大型语言 模型（LLMs）在与生物网络或知识图谱功能深度整合时，可以提供高效且精确的方法来连接疾病、基因和生物过程。

英矽智能的PandaOmics™是一个由AI驱动的生物靶点发现引擎。可以利用先进的深度学习模型和人工智能算法，从 组学数据和文本证据（出版物、科研经费项目和行业权威观点等）中获得信息，以此对特定疾病相关的靶点进行预测 和综合打分。还支持根据靶点的新颖性、可信度、商业性、成药性、安全性和其他驱动靶点选择决策的关键属性对其 进行优先排序，可以帮助科学家或者制药企业在短时间内确定高置信度的靶点。

全产业链积极布局，AI制药即将步入收获期

AI制药行业经历了多个发展阶段，包括基础研究期、初步拓展期、技术提升期和快速扩张期。目前，行业持续快速扩张，随着 相关商业化应用的落地，AI制药行业有望迎来密集收获期。 基础研究期（1990年-2012年）：在这一阶段，AI制药行业从理论探索到初步应用，取得了显著进展。深度学习、自然语言处理 等AI技术的发展为药物研发提供了新的思路。然而，由于制药行业的复杂性和对AI技术认知接受度低的限制，AI在制药领域的 应用主要停留在简单探索和概念验证阶段。

初步拓展期（2013年-2017年）：AI制药行业开始展现出更广泛的应用潜力。生成对抗网络等新型神经网络结构的出现，为药物 分子生成与靶点预测提供了新的工具。Insilico Medicine等企业的研究证实了AI在优化药物研发流程、提升化合物质量方面的可 行性。这一阶段，AI制药逐渐引起了制药企业和研究机构的关注，为行业的进一步发展积累了经验和数据。 技术提升期（2018年-2019年）：IBM Watson和DeepMind的AlphaFold分别在临床试验匹配和蛋白质结构预测上取得重大突破， 引发了一轮投资热潮。大量资本的涌入推动了相关技术的快速发展，AI制药在药物设计品质和效率上得到了显著提升。这一时 期，AI制药技术得到进一步完善，为行业的快速扩张奠定了基础。 快速扩张期（2020年至今）：自2020年起，得益于AI技术已广泛应用于药物研发全流程和疾病诊断等领域，且MNC对AI制药的 重视和参与程度持续提高，AI制药行业进入快速发展阶段。

AI制药赛道正经历爆发式增长，其底层逻辑源于三重变革力量的叠加。从需求侧看，全球创新药研发面临“双十定律”困境（10 年周期、10亿美元成本），AI技术通过靶点筛选、分子生成、临床试验优化等环节可缩短40%研发时间，显著降低药企试错成 本。政策端，美国FDA积极更新AI用于药物开发的指导意见，中国"十四五"医药工业发展规划亦明确支持AI在新药研发中的应 用，监管破冰为技术商业化铺平道路。根据Research And Markets数据，全球市场规模从2021年7.92亿美元跃升至2024年17.58亿 美元，年复合增长率达30.45%，预计2026年将突破30亿美元大关。

海外代表企业先行，AI加速行业创新

Recursion：AI赋能细胞绘图与表观筛选，重塑制药格局的先锋药企

公司成立于2013年，定位为“TechBio”公司，致力于通过计算生物学和人工智能技术实现药物发现的工业化。 Recursion OS 是其核心平台，结合自动化实验、AI和机器学习，通过高通量实验生成大量生物学数据，再用AI分析数 据以识别药物与疾病潜在关系，预测药物效果，并整合多源数据优化药物候选分子筛选与开发。 Recursion在2019-2024年Q3期间，营业收入呈上升趋势。从2019年232万美元至2024Q1-3营业收入5429万美元。研 发费用逐年攀升，从2019年的4581万美元增至2024年Q3的2.16亿美元，增速在2020年达到峰值后有所下降，主要源 于公司正处于药物研发的关键阶段，AI制药等研发工作前期需要大量资金投入。

创新技术优势：区别于传统制药化学方法，Recursion以生物学为导向的AI筛选技术能够深度挖掘疾病生物学机制，从 海量数据中精准定位潜在靶点和药物分子，极大拓宽了药物研发的源头路径，提高了研发成功率。 算力与数据资源优势：公司拥有超级计算机BioHive-1，强大算力保障了数据处理与分析的高效性，加速药物研发进程， 减少人力依赖。其数据集总量超21PB，且数据相关性和正交性强，为AI模型训练和药物筛选提供坚实基础，增强了药 物研发的精准性与可靠性。

Recursion 公司基于自身强大的研发体系，在药物靶点及相关药物分子探索上取得进展。其研发流程涵盖治疗假设、 分子创新、精准开发和商业化等阶段。例如通过治疗假设，关注到靶点RBM39。在分子创新方面，研发成本更低，确 定先导化合物的时间更短。在精准开发阶段，公司管线中有5个项目处于临床阶段。

借助AI和机器学习技术，Recursion 公司在表型组学研究中成果显著。通过对海量数据的分析，从2700个虚拟筛选化 合物开始，经表型分析、药代动力学分析、疗效评估等筛选，最终确定高质量候选化合物。例如发现潜在的NCE分子 REC-65029，对其研究显示，该分子可能在抑制与 CDK12 具有类似表型的RBM39靶点时不影响CDK13。

国内企业快速迭代，AI技术层出不穷

晶泰科技：智能化自动化驱动的创新型研发平台

晶泰科技是一家创新型研发平台，结合量子物理、人工智能、高性能云计算和机器人自动化技术，专注于为制药及材料 科学领域提供前沿的研发解决方案。通过运用量子物理的第一性原理计算与AI技术，推动了制药行业的数字化转型，显 著提升了药物发现、优化和生产的效率，并在降低研发成本的同时，帮助全球及国内制药公司在竞争激烈的市场中保持 领先地位。

除了制药领域，公司还在农业技术、能源、新型化学品和化妆品等多个行业提供全面的技术支持，凭借其跨行业的技术 整合优势，帮助客户实现研发效率的提升。

计算、实验、专家经验三位一体的药物研发服务。晶泰科技自主研发的ID4Inno™药物发现系统（小分子药物发现系 统），包含智能计算、自动化实验以及专家经验三大模块，以更高的效率、更低的成本探索更广阔的化学空间，提 升药物研发效率。目前公司客户管线中与希格生科的治疗弥漫性胃癌的管线提前获得美国FDA的IND批件，是全球首 款整合AI+类器官疾病模型的创新靶向药，与默达生物的针对原发性高草酸尿症的小分子药物，为全球首创，已获得 FDA儿科罕见病与孤儿药双资格认定。

抗体发现平台XupremAb®将湿实验的优势与前沿的AI技术有机结合。XupremAb®是一站式的抗体发现解决方案， 包括4大正交互补发现平台、工程化改造平台以及可开发性评估与优化平台。平台搭建积极融入AI技术，通过“干湿 融合”的大规模数据生产平台，可以在短时间内探索更大序列空间，得到性质优秀的分子组合。

“实验+计算”解决药物固体形态研发。晶泰科技Xtalgazer™药物固体形态研发平台通过物理模型结合AI算法，以积累的 数十万量级的结晶数据为基础，可对化合物分子的理化性质、晶体结构、稳定性关系进行精准预测，结合行业专家的丰 富经验, 通过"实验+计算"方式提供优质的药物固体形态研发服务。

打造数字化、智能化、自动化的未来化学平台。晶泰科技化学合成服务 ChemArt™ 依托自动化合成工作站，采用“人机 结合”的服务模式，提高化学合成服务效率，为全球生物医药企业提供专业、高效的化学合成服务。公司训练了10余个 化学反应人工智能预测模型，结合研发的反应检测一体机，实现反应、过滤和分析一体化，大大提升反应检测效率，并 以反应结果对模型持续训练。目前算法已广泛应用于超过80%的库合成业务实验，人工抽样复核结果其有效率超过95%。

报告节选：

编辑：火腿肠