2025年生物医药行业分析：三大产业趋势下，小核酸行业迎来重大投资机会！

来源：华福证券
发布时间：2025/07/24
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生物医药行业分析：三大产业趋势下，小核酸行业迎来重大投资机会！创新药专题：三大产业趋势下，小核酸迎来重大投资机会！我们认为2025年为小核酸药物投资重要年份：（1）递送平台GalNac非常成熟，肝外靶向平台将迎来数据催化；（2）适应症由罕见病拓展到常见病领域，市场想象空间扩大；（3）小核酸药物“商业化+临床数据”催化密集。技术突破——小核酸递送技术GalNac发展逐步成熟，肝外平台产品迎来验证：此前的递送系统如LNP，由于分子结构较大，可能引发免疫反应（炎症因子释放），且肝外靶向性差，生产工艺复杂，成本较高，易发生安全性和肝肾毒性。2014年Ga...

周专题：三大产业趋势下，小核酸行业迎来重大投资机会！

小核酸产业趋势明确，美股公司近期股价表现强势

2025年我们认为从产业趋势来看为小核酸大年，众多催化迎来密集兑现期。（1）从技术层面：小核酸GalNac递送技术逐步成熟，肝外递送平台开始逐步验证；（2）小核酸药物的应用领域也逐渐从罕见病拓展到常见病领域；（3）25年开始将迎来小核酸商业化放量兑现和数据读出双重催化。

美股小核酸相关企业近期涨幅较高：其中Alnylam、Arrowhead和Ionis分别从4月股价最低点到7月18日，分别上涨达39.6%、63.9%、59.9%，而xbi指数上涨26.4%，三家小核酸企业股价显著跑赢xbi指数。

小核酸相较抗体和小分子具有研发、靶点、可复制性等优势

小核酸药物是指长度小于30nt的寡核苷酸序列，药物机制为作用于mRNA，通过干预靶标基因表达实现疾病治疗目的的药物。小核酸药物相较于抗体和小分子，具有研发周期较短、靶点丰富、效果持久、研发成功率相对较高的优势。

趋势1：平台价值-GalNac平台产品开始兑现，肝外平台开始验证

N-乙酰化的半乳糖胺(GalNac)通常用于靶向肝脏，特别是肝细胞，因为肝细胞的表面有高表达的去唾液酸糖蛋白受体（ASGPR），GalNac可以与之结合，通过受体介导的内吞作用将药物送入细胞。 GalNAc递送系统的核心优势：（1）高效的肝细胞靶向性（2）化学修饰灵活性（3）良好的体内稳定性（4）相对较低的免疫原性。 Alnynam是GalNAc-siRNA技术先驱，拥有多项基础专利。截止到2023年已有6款siRNA药物成功实现商业化，标志着小核酸整个技术平台的逐步成熟。

趋势2：重磅产品迎来商业化放量周期，验证市场潜力

诺华：全球首款用于降血脂的siRNA产品inclisiran（靶向PCSK9）销量逐季环比上升，2025Q2实现销售额2.98亿美元，同比增长61%。按照环比销售增长趋势，全年销售额有望突破10亿美金。 Alnylam：公司致力于构建完善的TTR解决方案，公司预期整个TTR赛道具备数十亿美金的市场潜力。2025年3月公司核心产品之一amvuttra（vutrisiran）获批新适应症ATTR-CM，未来有望带来新的增长动力源泉。

趋势3：大适应症数据将迎来POC，映射国内投资机会

诺华：公司用于降血脂靶向lp（a）的ASO创新药pelacarsen预计将于2026年披露数据，核心终点为MACE复合终点指标，作为全球靶向lp（a）药物研发企业最快的项目，pelacarsen未来如果披露阳性数据将有望为整个lp（a）靶点赛道带来新的投资机会。Alnylam：公司预计2025H2将披露高血压创新药Zilebesiran（靶向AGT sirna）第三项临床2期试验数据KARDIA-3。

特点1：小核酸技术平台深受MNC青睐，国内企业BD潜力大

从受让方来看，MNC中包括礼来、诺华、BI和biogen都纷纷入局小核酸赛道。从布局领域来看，适应症重点关注降血脂、代谢、肥胖和CNS等领域。从交易阶段来看，小核酸药物由于基因序列的确定性，和相对高的研发成功率，因而很多项目在临床1期甚至临床前便会发生授权交易。启示：关注国内有差异化、进度布局较为领先的小核酸企业。

特点2：小核酸研发成功率极高，平台属性强

Alnylam作为小核酸领域龙头企业，其创新药研发成功率极其高：小核酸递送技术的发展呈现出平台化的特点，在递送技术相对成熟后，基于相同技术平台开发类似药物的速度会明显加快。Alnylam是最早使用来自于Tekmira（现为Arbutus）授权的LNP平台进行小核酸药物开发的公司，也是最早开发GalNAc递送系统的公司。其率先在小核酸药物中采用LNP、GalNAc等递送系统，并不断加强递送技术的平台化发展，为后续的研发提供了模块化、可重复的开发模式，因此在2018年上市第一款小核酸药物Patisiran之后，4年内相继获批了5款产品，临床阶段成功率更是高达62.0%，相比整个医药行业5.7%的累计转化率高出了10倍有余。