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2025年理想汽车研究报告：全新产品周期扬帆，AI征程启航

浙商证券
2025/06/16
623

理想L系列的核心竞争力不局限于“增程+冰箱彩电沙发”，被对标的过程往往是品牌力提升的过程。2025年各大车企均有规划三排增混SUV，包括已经上市的问界M8、领克900、腾势N9等，引发市场对理想L系列面临竞争加剧进而影响销量和利润的担忧。

标签：理想汽车汽车 AI

2025年普源精电研究报告：十年自研筑芯基，高端破局正当时

广发证券
2025/06/16
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2019年至2021年，电子测量仪器行业迎来罕见繁荣，彼时中美贸易摩擦升温、5G建设全面提速，多重因素催化下，行业一度站上景气高点，是德科技股价期间涨幅超300%。

标签：普源精电

2025年盛视科技研究报告：港口信息化景气度回暖，积极发力机器人业务

广发证券
2025/06/16
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口岸信息化龙头，深耕行业二十余年。盛视科技成立于1997年，2010年率先提出了“智慧口岸”理念，2019年被广东省科技厅认定为广东省智慧口岸工程技术研究中心，2020年在深交所A股挂牌上市。

标签：盛视科技港口机器人信息化

2025年钢铁行业中期策略：去产能、控产量，行业盈利有望改善

广发证券
2025/06/16
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产能方面，2016年至今多项产能约束政策助力钢铁产能达峰回落。据国务院、工信部、国家发改委，2016年国务院发布《关于钢铁行业化解过剩产能实现脱困发展的意见》，计划2016~2020年压减粗钢产能1亿-1.5亿吨；2017年，工信部发布《钢铁行业产能置换实施办法》，京津冀、长三角、珠三角等环境敏感区域置换比例不低于1.25:1，其他地区实施减量置换；2021年，工信部发布新版《钢铁行业产能置换实施办法》，提高置换比例，扩大应用范围，其中大气污染防治重点区域置换比例不低于1.5:1，其他地区置换比例不低于1.25:1。

标签：钢铁钢铁行业

2025年欧圣电气研究报告：空气动力设备龙头，拓品类打开新空间

招商证券
2025/06/16
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2009年由美国欧圣工业集团投资成立，以海外零售商为主要目标市场，确立“成为细分行业海外市场价值链解决方案提供商”的愿景，而非简单代工厂定位；2012年建成投产，试生产海外零售商的小规模订单，并逐渐与CanadianTireCorporation、Walmart、Costco、Menards建立业务合作关系。

标签：电气设备

2025年银行资产管理系列专题报告：产品长期化，投资多元化——2025年下半年理财市场展望

中信建投证券
2025/06/16
431

2025年前5个月，理财子产品发行数量略有回升，固收类产品为发行主力，混合类发行数量增加。

标签：银行资产管理理财

2025年中原传媒研究报告：主业稳健、分红丰厚，智慧教育推进在即

国泰海通证券
2025/06/16
442

核心假设：根据公司最近3年财报，业务板块包括发行、出版、物资销售、印刷、其他、内部抵消共6个一级分类，其中发行和出版在收入段均分为一般图书、报纸及期刊、其他三个子类别。

标签：中原传媒智慧教育教育传媒

2025年医药生物行业：疾病治疗专题报告二—地中海贫血

财通证券
2025/06/16
928

1地中海贫血简介1.1地中海贫血是一种常染色体隐性遗传的罕见病地中海贫血（Thalassemia）又称为海洋性贫血，是由于红细胞血红蛋白结构和功能异常引起的一组遗传性血液疾病，以常染色体隐性遗传，因最早的病例来源于地中海地区而得名。血红蛋白的珠蛋白基因缺失或点突变而使得珠蛋白肽链合成障碍，导致血红蛋白产生不充分，无效红细胞生成、溶血及不同程度的小细胞低色性溶血，引起红细胞氧溶解度下降或携氧能力下降。人血红蛋白是红细胞内运输氧气的载体，由珠蛋白和血红素组成，四条珠蛋白肽链分别是两条α链和两条β链，每条珠蛋白肽链结合一个包含铁原子的血红素分子，氧气需与血红蛋白的铁原子结合才能运输至身体各个部位维持正常的生理功能，肽链在生理条件下会盘绕折叠成球形。1.2地中海贫血以β地中海贫血人群为主α地中海贫血是由于α珠蛋白链的合成受到部分或完全抑制，导致血红蛋白合成不足而引发的遗传性溶血性贫血，呈常染色体隐性遗传。α地中海贫血的临床表现变异度较大，病情的严重程度与α珠蛋白链减少的程度直接相关，携带者一般表型正常，无症状或仅有轻微的红细胞参数改变，患者可分为中间型α地中海贫血、重型α地中海贫血（HbBart′s胎儿水肿综合征），重型α地中海贫血患者由于功能基因表达时间点的差异，一般在妊娠期或出生后不久死亡。β地中海贫血是由于β珠蛋白链的合成受到部分或完全抑制，导致血红蛋白合成不足而引发的遗传性溶血性贫血，根据遗传效应，点突变或小片段缺失可大致分为3类：β0-突变，也称重型，β链的生成完成受抑制，无β珠蛋白产生；β+-地贫，β链的生成部分受抑制，β珠蛋白肽链的合成速度下降；β++-地贫，也称为沉默型，β珠蛋白肽链的合成速度略低于正常水平。β地中海贫血表型可以分为三种，轻型、中间型和重型。纯合子或复合杂合子β地中海贫血突变患者可能患重型或中间型β地中海贫血。重型β地中海贫血患者一般发病早，且表现为重度贫血和症状，而中间型β地中海贫血患者往往发病晚，且表现为轻度至中度贫血和症状。β地中海贫血突变的严重程度、同时遗传α地中海贫血的情况，以及遗传的维持或增加HbF生成量的能力是β地中海贫血表现为中间型还是重型表型的一些决定因素。1.3地中海贫血患病人群多集中于地中海区域全球约5%的人存在珠蛋白变异，但只有1.7%的人有α或β地中海贫血特征，α地中海贫血最常见于非洲和东南亚后裔，β地中海贫血最常见于地中海、非洲和东南亚后裔，地中海贫血影响到这些种族群体中5%-30%的人。我国报告的α地中海贫血、β地中海贫血的发病率分别是8%、2%。我国广西、广东和海南是患病率最高的省份，α地中海贫血和β地中海贫血的患病率分别为6-15%、2-7%，高于中国香港（8-13%）和中国台湾（5-6%）。我国广西、广东的地贫携带率分别高达24.5%和17.7%。根据《中国地中海贫血蓝皮书（2020）》显示，全球地中海贫血基因携带者约3.45亿人，中国地贫携带者约3000万人，重型和中间型患者人数约30万人，并正以每年约10%的速度递增。而在华大基因发布的《2023年全球地中海贫血认知现状报告》中显示，70.5%的受访者对地贫症状及相关健康风险了解较少。1.4地中海贫血市场规模不断增长2023年，地中海贫血治疗市场规模为22亿美元，GlobalMarketInsights预计在2024年-2032年之间，受地中海贫血发病率上升、地中海贫血治疗意识提高和研发投资增加的驱动，地中海贫血治疗市场的复合增长率将达到7.4%，2032年全球地中海贫血治疗市场规模将达到41亿美元。根据治疗类型，输血疗法在2023年占据了41.7%的市场份额。根据地中海贫血类型，β地中海贫血部分占市场份额最高，2023年达到19亿美元。1.5地中海贫血症对患者的生活造成了很大负担地中海贫血症对患者的生活造成了很大的负担，包括经济、社会和心理等多个方面，由于地中海贫血是一种慢性疾病，患者需要长期接受治疗和监测，并面临着高风险的并发症，例如感染、骨髓增生异常综合症和心脏疾病等。我国15000名地中海贫血患者，治疗费用约720亿元，包括输血费用和铁螯合剂治疗费用在内，平均存活时间为50年。如果每个地中海贫血患者都接受造血干细胞移植，费用将达到60亿元。1.6地中海贫血的诊断典型的地贫患者诊断较为简单，若因查体结果、个人史和家族史以及红细胞指标怀疑地中海贫血，可通过血红蛋白电泳或高效液相色谱确诊疾病，可能需要通过DNA分析来确诊地贫，以及确定具体基因型。2地中海贫血的传统治疗方法2.1地中海贫血的病理生理2.1.1β地中海贫血的临床症状β珠蛋白肽链合成不足或完全不能合成，直接影响正常的成人血红蛋白的合成并引起α珠蛋白肽链与非α珠蛋白肽链的合成比例不平衡，从而导致α珠蛋白肽链相对过剩，相对过剩的α珠蛋白肽链可在红细胞内形成包涵体，导致红细胞膜的氧化损伤，造成红细胞破坏及骨髓的无效造血，临床上引起贫血、黄疸、脾大，骨髓腔扩大引起的地贫外貌等症状及体征。2.2β地中海贫血现有治疗方案2.2.1β地中海贫血需分为TDT和NTDT治疗临床根据贫血严重程度以及是否需要定期输血将β地中海贫血分为输血依赖型（TDT）和非输血依赖型（NTDT），TDT患者需要终身、定期输血，而NTDT不需要输血，需要因特殊情况（如妊娠、手术或急性感染）偶尔输血，或者需要在一段时间内频繁输血（如为了支持儿童快速生长或为了治疗临床并发症）。长期反复输血可致继发性铁过载，过多的铁沉积于心肌、肝、胰腺和脑垂体等，引起器官功能受损并出现相应症状，包括合并凝血功能障碍、糖代谢异常、生长发育迟缓、骨质疏松等，其中最严重的是心力衰竭，也是导致地贫患者死亡的主要原因之一。2.2.2祛铁疗法常用药物对TDT患者需定期输血使输血前血红蛋白水平达到9-10.5g/dL（心脏病患者为11-12g/dL）的目标，另外，TDT患者还应根据血清铁蛋白测定值以及肝脏和心肌MRI结果监测铁超负荷情况，在输血次数大于等于10次或间隔2次出现血清铁蛋白（SF）大于等于1000ng/ml时给予铁螯合剂治疗。对于TDT婴幼儿，输血1次以上且SF大于500ng/mL时，可采用小剂量去铁酮启动祛铁治疗。NTDT的铁过载主要源于无效造血导致的肠道铁吸收增加，相同铁负荷下NTDT患者SF低于TDT患者，因此同SF下NTDT患者发生并发症风险更高。因此对于NTDT患者，在肝脏铁浓度大于等于5mg/gdw或SF大于等于800ng/ml时启动祛铁治疗。目前临床上使用的铁螯合剂主要有注射用去铁胺（DFO）、口服的去铁酮（DFP）和口服的地拉罗司（DFX），通过与铁离子特异性结合形成大分子复合物从尿、粪便中排除，从而防止体内铁负荷过重沉积于各器官。三者与铁的结合能力为DFO>DFX>DFP，可单独用药也可联合用药，仅DFO使用过量会有缺铁风险，DFP分子量小，可螯合细胞内的铁离子，与DFO联合使用，螯合后的铁可移交给DFO，未结合的DFP重新进入细胞与更多的铁结合，有利于快速降低心脏铁负荷。2.2.3造血干细胞移植造血干细胞移植（HSCT）是目前根治地贫的唯一方法，我国主要地贫移植中心的地贫移植无地贫生存率达90%以上。根据造血干细胞来源分为骨髓造血干细胞、外周血干细胞、脐带血干细胞；根据供者与受者HLA配型相合程度，分为HLA全相合、不全相合、单倍体相合HSCT；根据血缘关系分为血缘、非血缘HSCT；根据移植前的预处理方案强度可分为清髓性、非清髓性HSCT。目前造血干细胞移植依然存在一些有待解决的问题：造血干细胞发育的具体过程尚不十分清楚；接受供者来源的干细胞移植后受体体内T细胞多样性的变化与复发之间的关系；复发以及移植后的并发症等改善患者生存质量的问题。3地中海贫血的新疗法开发3.1抑制无效红细胞生成改善无效造血是治疗地贫的重要方式，无效造血可导致慢性贫血状态，进而引起生长和发育迟缓，也可导致骨髓扩张及相关的骨改变、疼痛和畸形，其他可造血的代偿性髓外部位也被激活形成肝脾大甚至生长为髓外造血假瘤。造血是一个高度调节和动态的过程。转化生长因子β（TGF-β）超家族成员，包括TGF-β、激活素、生长分化因子和骨形态发生蛋白，是造血的关键调节因子。罗特西普是一种重组融合蛋白，由ActRⅡB的细胞外结构域和人免疫球蛋白G1的Fc结构域融合而成，可作为一种配体陷阱捕获TGF-β信号通路抑制Smad2/3信号通路的异常激活，解除终末分化阻滞，促进晚期红细胞成熟。罗特西普（luspatercept）2019年获FDA批准上市，2022年中国上市，适用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注小于等于15单位/24周的大于等于18岁的β地贫成人患者。一项Ⅲ期、双盲试验结果表明，在固定的12周期间，罗特西普使输血负担降低了至少33%（罗特西普组21.4%vs.安慰剂组4.5%），且血清铁蛋白水平平行降低，但肝脏或心肌铁浓度未发生有临床意义的变化，在接受罗特西普治疗的患者中，3.6%的患者发生了血栓栓塞，临床上需要密切监测。JAK2抑制剂也可以通过JAK2/STAT5途径减少无效红细胞生成以及早期红系祖细胞在脾脏中的定植和增殖，但JAK1/2抑制剂芦可替尼的Ⅱa期临床试验中，实验组患者的脾脏大小持续减少，但输血前血红蛋白浓度及血清铁蛋白水平未达显著改善，未能继续研究。3.2增加胎儿血红蛋白生成3.2.1传统增加胎儿血红蛋白生成的药物临床使用限制较大胎儿血红蛋白（HbF）组成为α2γ2，成人血红蛋白（HbA）组成为α2β2，HbF对氧的亲和力要强于成人血红蛋白，正常情况下，随着出生后内源性成人血红蛋白的不断生成，胎儿血红蛋白的比例会逐渐降低。胎儿血红蛋白中γ珠蛋白的激活可以替代β地贫患者体内β珠蛋白的缺失或减少，改善珠蛋白链失衡，从而减少α珠蛋白包涵体的生成。羟基脲是一种核苷二磷酸还原酶抑制剂，可选择性地抑制DNA合成，使细胞周期停滞在S期，通过抑制骨髓中异常细胞的增殖，使正常的造血干细胞和祖细胞相对比例增加，进而促进胎儿血红蛋白的生成，但疗效具有极强的个人异质性，临床应用难度较大。沙利度胺可有效的增强红系祖细胞中GATA和EKLF的表达，从而诱导γ珠蛋白转录、翻译水平升高，可以增加胎儿血红蛋白的产生，但该药物具有致畸性。3.2.2针对BCL11A的基因治疗药物开发成为新热点随着对γ珠蛋白基因表达调控分子机制的了解加深，通过改变珠蛋白调控相关转录因子的水平，促进γ珠蛋白链合成成为治疗β地贫和镰状红细胞贫血的新路径。目前研究发现体内对γ珠蛋白基因沉默起主要作用的是两种阻遏蛋白：B-细胞淋巴瘤因子11A（BCL11A）和含7A的锌指和BTB结构域（ZBTB7A），而BCL11A是抑制γ珠蛋白基因表达的主要调控因子。目前针对BCL11A的基因治疗策略主要包括γ珠蛋白基因启动子BCL11A结合位点破坏、BCL11A红系特异性增强子破坏等方式。γ珠蛋白基因启动子区BCL11A结合位点破坏BCL11A通过与γ珠蛋白基因HBG1和HBG2启动子中的顺式调控元件结合来介导γ珠蛋白到β珠蛋白表达的转换，通过抑制BCL11A与HBG1/2的结合即可重新激活γ珠蛋白表达。目前的策略有基于CRISPR/Cas基因编辑方法的片段碱基编辑和单碱基编辑技术。国内外针对HBG1/2启动子区域的进入临床的新兴疗法共4种，其中进度比较快的有美国Editas公司开发的Edit-301（暂时中止）及BEAM公司开发的BEAM-101。Edit-301针对TDT的临床试验已公布的临床数据显示，Edit-301可促进总血红蛋白和胎儿血红蛋白的稳健增加，随访5个月以上的患者维持正常的血红蛋白水平，胎儿血红蛋白水平>40%，没有患者发生与产品相关的严重不良事件。但由于开发公司尚未找到合适的商业合作伙伴，该项目被暂时中止。BCL11A红系特异性增强子的破坏锌指核酸酶和CRISPR/Cas9介导的BCL11A基因红系特异增强子破坏可导致BCL11A表达下调，从而诱导HbF生成。在该机制中进展最快的为Vertex与CRISPR公司联合开发的Exa-cel（又名CTX001，商品名GASGEVYTM），目前已获批上市。2024年6月14日，Vertex在2024年EHA大会上展示了GASGEVY的阳性长期数据。在SCD患者中，36/39例（92.3%）可评价患者（至少随访16个月）至少连续12个月未发生血管闭塞危象（VOC），平均无VOC持续时间为27.9个月，最长为54.8个月。在TDT中，49/52例（94.2%）可评估患者（至少随访16个月）至少连续12个月不依赖输血，平均加权血红蛋白至少为9g/dL，平均输血独立持续时间为31.0个月，最长为59.4个月。CASGEVY的安全性概况与使用布司他芬进行清髓和自体造血干细胞移植的安全性一致。除此之外，ST-400在3例患者的外周血中均检测到目标基因的编辑和HbF表达的提升，BRL-101的Ⅰ/Ⅱ期临床试验中，有6例患者（包括4例β0/β0患者）在接受BRL-101治疗后军部再进行输血治疗，HbF在6个月内表达增至90%以上。3.3降低铁过载TDT患者长期反复输血可致继发性铁过载，过多的铁沉积于心肌、肝、胰腺和脑垂体等，传统的祛铁药物主要有三种：去铁胺。去铁酮和地拉罗司，由于依从性、毒性或反应不足问题，目前的铁螯合方案不能实现部分患者的铁负荷平衡。近年基于体内铁代谢调控的多个新药物被开发出来。细胞内的铁平衡受转录后水平调控，主要由铁调节蛋白（IRP）介导，系统性铁平衡主要由铁调素（Hepcidin）控制。目前最有前景的有三个疗法：铁调素模拟物PTG-300，靶向TMPRSS6诱导铁调素产生的小干扰RNA-SLN124和靶向铁转运蛋白的口服制剂VIT-2763。其中PTG300治疗真性红细胞增多症已进入Ⅲ期临床阶段，2024年1月被Takeda以3亿美元预付款引进。VIT-2763研发公司ViforPharma也被CSL公司以117亿美元收购。3.4慢病毒载体介导的β珠蛋白补充疗法HSCT是目前唯一一种治愈性疗法，但部分患者无法找到HLA匹配供体，此时慢病毒载体介导的β珠蛋白补充将是一种治疗选择。这种治疗涉及造血干祖细胞（HSPCs）的分离、慢病毒携带目的基因对HSPCs的转导、清髓处理以及转导后的HSPCs的造血重建等复杂过程。无需担心由于异体来源细胞移植引起的免疫排斥反应，无需使用免疫抑制剂，同时也无需考虑疾病基因的突变类型，能够从根本上补充缺失的β珠蛋白。BB05（Beti-cel）是目前进展最快的慢病毒载体表达β珠蛋白产品，由Bluebird公司自主研发，已于2019年获得EMA批准上市，2022年FDA批准上市。根据BB05目前披露的Ⅲ期临床数据，共招募23例非β0/β0患者，在可评估的22例患者中有20例（91%）摆脱输血，其中包括7例年龄小于12岁的患者中的6例（86%），输注Beti-cel12个月后，单个细胞载体拷贝数明显增高，HBA中位水平达到8.7g/dL，并且接受治疗的β地贫患者尚未见肿瘤发生。但该研究存在患者数量少和随访时间短的局限性。目前国内还没有针对β-地中海贫血基因治疗的产品上市，但已有多个公司产品的IND获批，进度最快的为康霖生物自研的KL003细胞注射液，根据最新数据，该产品目前已完成17例患者的回输治疗，最早接受治疗的患者摆脱输血已超过2年。4相关公司介绍4.1康霖生物康霖生物是一家以做首创药物和同类最优创新基因药物为目标的创新型企业，公司坚持患者导向，重点布局艾滋病、帕金森、地贫、血友病等严重影响人类健康的疾病领域，研发了多个具有自主知识产权的创新基因治疗药物。其中公司自主研发的通过慢病毒转载β珠蛋白基因的CAR-T产品KL003已于2024年6月正式启动Ⅰ/Ⅱ期临床试验，本次试验由上海瑞金医院的陈赛娟院士担任PI。截至2024年11月，公司已完成Ⅰ期临床全部患者的入组工作。且符合GMP标准的细胞生产线已于2024年初投入使用，不仅可满足临床阶段要求，还可满足商业化生产需求。另外KL003细胞注射液还于2024年6月获得美国FDA儿科罕见病资格和孤儿药资格认定。目前公司已完成1.5亿元的A轮融资，正在全力推进该项目。4.2禾沐基因禾沐基因是华大集团下属子公司，依托深圳华大生命科学研究院的强大科研能力和华大集团在医疗健康领域的渠道影响力，致力于治疗血红蛋白疾病。公司拥有自研的基因工程平台（包括IDLV-BEST基因编辑平台、MAVBaT工艺优化平台和ReHEP造血干细胞制备平台）和递送载体平台（包括OmiRES调控元件挖掘平台和TarVAb靶向载体研发平台）。公司基于以上平台自研的HGI-001（慢病毒转载β珠蛋白基因的CAR-T疗法）注射液于2023年获得NMPA的IND默示许可，该产品在先前开展的ⅡT临床研究中已帮助5例接受治疗患者成功摆脱输血，5例患者的免输血时间分别为47个月、43个月、32个月、29个月和24个月，患者铁过载情况也得到缓解。截至2024年10月，HGI-001的Ⅰ期注册临床8例患者已经完成入组和细胞制备。除此之外，公司还针对病死率高的α-地贫患者开发了HGI-002注射液（慢病毒转载α-珠蛋白基因的CAR-T疗法），目前该疗法正处于ⅡT研究阶段。4.3中吉智药中吉智药是一家基因治疗药物开发企业，现阶段专注于慢病毒载体造血干细胞领域，已将系列遗传病贫血药物管线推向临床。公司自研的针对β-地中海贫血的慢病毒转载β-珠蛋白基因的CAR-T产品-GMCN-508B已在ⅡT研究阶段使2名患者顺利出院，2024年1月GMCN-508B的临床试验申请获NMPA默示许可。除此之外，针对输血依赖型的α-地中海贫血，公司的GMCN-508A管线已完成ⅡT临床试验的伦理登记，正在开展临床前研究。4.4本导基因本导基因成立于2018年，由蔡宇伽博士创立，蔡博士为基因治疗领域顶尖华人科学家，基因治疗载体技术专家，长期从事基因治疗病毒载体、基因编辑递送技术的研发以及基因治疗载体与机体免疫系统互作的研究。公司也基于此建立了两大技术平台，分别是基因编辑BDmRNA平台（该递送技术可以确保基因编辑酶在体内瞬时表达，降低基因编辑脱靶概率，提高基因编辑药物的安全性）和基因添加BDlenti平台（该递送技术加入独特的优化策略，可以降低基因整合突变的风险，同时让治疗性基因在患者体内长期表达，不会因为基因沉默而失效）。公司目前拥有12条研发管线，其中地中海贫血的BD211，该产品在2021年10月就完成了国内首个基于慢病毒载体的地中海贫血治疗，在该项探索性临床研究中，共有两例β0/β0地贫患者成功摆脱了输血依赖，截至2024年5月，陈赛娟院士团队顺利完成BD211的Ⅰ期临床试验首例患者回输。BD211引入专利绝缘子设计，降低慢病毒载体的整合突变风险，相较国际已上市产品，进一步提高了产品的安全性，除此之外，产品采用天然的治疗策略，修复α链与β链之间的正常生理平衡，对未来有生育计划的女性友好（利于胎盘氧输送）。4.5邦耀生物上海邦耀生物依托自主研发中心与高校共建的“上海基因编辑与细胞治疗研究中心”，目前已产生100多项专利成果，有19个项目在20余家知名医院开展临床试验，4个项目已获批IND，其中基因编辑治疗β-地中海贫血症已经取得优异临床效果。邦耀生物已搭建基因编辑技术创新平台、造血干细胞平台、非病毒定点整合CART平台、通用型细胞平台、增强型T细胞平台五大具有自主知识产权的技术平台，拥有7000平方米GMP中试基地及近100人的运营团队。其中BRL-101是基于邦耀生物造血干细胞平台（ModiHSC®）针对输血依赖型β地中海贫血开发的基因治疗产品。ModiHSC®主要是利用基因编辑系统对患者的造血干细胞进行基因修饰，修饰后的造血干细胞回输到患者体内，通过自我更新和分化重建修饰细胞群体，从而达到治疗血液系统疾病的目的。根据邦耀生物最新公布的临床数据显示，此前在ⅡT及IND临床Ⅰ期研究中，共入组15例年龄在6-26岁的地贫患者，接受治疗的所有患者均摆脱输血依赖，BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿成功“脱贫”已近5年。截至2025年4月，BRL-101基因疗法已正式进入Ⅱ期关键性注册临床阶段。地中海贫血疗法目前开发新疗法主要通过增强γ珠蛋白基因表达（该方法也可以治疗镰刀形细胞贫血）或慢病毒转载β珠蛋白基因表达两种方式，以上两种方式均已有产品在海外获批上市，但均未在国内上市，由于地中海贫血遗传病的性质，可通过早筛进行预防，患病人数较少，另有部分患者有生育需求（地贫患者一般年龄较小），CDE对该类产品的上市审批将更为谨慎。另外由于国内患者医疗可支付能力较弱，公司的产品定价也将成为难题。

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